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Phase-3-Studie mit Dexpramipexol bei ALS (EMPOWER)

10. Mai 2021 aktualisiert von: Knopp Biosciences

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Dexpramipexol bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Dexpramipexol (150 mg zweimal täglich) bei der Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) sicher und wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine schnell fortschreitende, degenerative Erkrankung motorischer Neuronen im Gehirn und Rückenmark, die zu Muskelatrophie und Spastik in den Gliedmaßen und Bulbusmuskeln führt, was zu Schwäche und Verlust der Gehfähigkeit, oropharyngealen Dysfunktion, Gewichtsverlust und letztendlich führt Atemstillstand. Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Dexpramipexol (150 mg zweimal täglich) bei der Behandlung von ALS sicher und wirksam ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

942

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Deutschland
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Deutschland
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Deutschland
        • University of Ulm, RKU
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankreich
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Frankreich
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Frankreich
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • London, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Kanada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Schweden
      • Göteborg, Schweden, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Carlos III
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Vereinigte Staaten, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Im Alter von 18 bis einschließlich 80 Jahren an Tag 1.
  • Diagnose einer sporadischen oder familiären ALS.
  • Auftreten der ersten ALS-Symptome innerhalb von 24 Monaten vor Tag 1.
  • World Federation of Neurology El Escorial-Kriterien für eine mögliche, laborgestützte wahrscheinliche, wahrscheinliche oder definitive ALS-Diagnose erfüllt sind.
  • Aufrechte langsame Vitalkapazität (SVC) von 65 % oder mehr beim Screening.
  • Patienten, die Riluzol einnehmen oder nicht einnehmen, sind für diese Studie geeignet: Wenn ein Patient nie Riluzol eingenommen hat, ist er oder sie geeignet; wenn ein Patient derzeit Riluzol einnimmt, muss er oder sie seit mindestens 60 Tagen eine stabile Dosis erhalten haben; Wenn ein Patient Riluzol abgesetzt hat, muss er oder sie die Einnahme für mindestens 30 Tage unterbrochen haben.
  • Muss zum Zeitpunkt des Studieneintritts in der Lage sein, Tabletten zu schlucken.

Ausschlusskriterien:

  • Andere medizinisch bedeutsame Krankheit.
  • Klinisch signifikante abnormale Laborwerte.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Vorherige Exposition gegenüber Dexpramipexol.
  • Nehmen Sie derzeit Pramipexol oder andere Dopaminagonisten ein.

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Orale Tablette zweimal täglich für bis zu 18 Monate.
Experimental: Dexpramipexol
Arzneimittel: Dexpramipexol
Orale Tablette 150 mg zweimal täglich für bis zu 18 Monate.
Andere Namen:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Composite Assessment of Function and Survival (CAFS) nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Die Composite Assessment of Function and Survival (CAFS) ist ein Vergleich zwischen den Gruppen eines einzelnen klinischen Ergebnisses basierend auf (1) der Änderung des ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-Scores gegenüber dem Ausgangswert und (2) der Zeit bis Tod. Jedes Subjekt wird nach der Zeit bis zum Tod eingestuft (frühere Todesfälle werden niedriger eingestuft als spätere Todesfälle). Probanden, die überleben, werden günstiger eingestuft als Probanden, die gestorben sind. Unter den Überlebenden werden die Probanden gemäß der Veränderung des ALSFRS-R eingestuft (eine stärkere Verschlechterung des ALSFRS-R wird niedriger eingestuft als eine geringere Verschlechterung oder eine Verbesserung des ALSFRS-R). Die Rangfolgen reichen von 001 bis 941 (die Anzahl der Probanden in der Wirksamkeitspopulation), wobei höhere Rangzahlen mit einem besseren Ergebnis verbunden sind. Die Ränge wurden mithilfe eines ANCOVA-Modells analysiert, das die Behandlung als festen Effekt umfasst und für den ALSFRS-R-Ausgangswert, die Dauer der Symptome, den Ort des Auftretens und die Anwendung von Riluzol angepasst wird. Für jede Behandlungsgruppe wird der mittlere Rangwert der kleinsten Quadrate präsentiert.
12 Monate
Tod bis zu 12 Monaten (CAFs Individual Component)
Zeitfenster: 12 Monate
Die längste Nachbeobachtungszeit für diese Zeit bis zur Todesanalyse betrug 12 Monate. In der Studie wurden die Probanden 12-18 Monate lang beobachtet.
12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in ALSFRS-R nach 12 Monaten (CAFs-Einzelkomponente)
Zeitfenster: 12 Monate
Die ALSFRS-R (ALS-Funktionsbewertungsskala mit respiratorischer Komponente) ist eine validierte Skala, die 4 funktionelle Bereiche misst, darunter Atemfunktion, Bulbarfunktion, Grobmotorik und Feinmotorik. Es gibt insgesamt 12 Fragen, die jeweils mit 0 bis 4 Punkten bewertet werden, was eine mögliche Gesamtpunktzahl von 48 ergibt, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Funktion darstellen.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tod oder respiratorische Insuffizienz (DRI) bis zum 18. Monat
Zeitfenster: 18 Monate
Die Zeit bis zum Tod oder Ateminsuffizienz (DRI) ist definiert als Erhalt einer Tracheotomie oder die Verwendung einer nicht-invasiven Beatmung (NIV) für ≥22 Stunden pro Tag an mindestens 10 aufeinanderfolgenden Tagen. Wenn NIV verwendet wird, um die Kriterien für respiratorische Insuffizienz zu erfüllen, darf keine gemessene langsame Vitalkapazität (SVC) bei einer späteren Bewertung > 50 % sein. Die Zeit bis zum DRI wird vom Datum der ersten Dosis bis zum ersten Datum eines der folgenden Ereignisse berechnet: Tod, Tracheotomie oder der 10. Tag einer aufeinanderfolgenden NIV ohne gemessenen SVC >50 % bei einer späteren Bewertung.
18 Monate
Tod bis 18 Monate
Zeitfenster: 18 Monate
Geschätzte Zeit bis zum Tod bis zu 18 Monate. Dies schließt Todesfälle ein, die mehr als 30 Tage nach Beendigung der Studie (der Zeitraum für die Meldung der Gesamtmortalität) gemeldet wurden, unabhängig von der Disposition des Probanden, bis zu 18 Monate nach der ersten Dosis.
18 Monate
≤50 % der prognostizierten Upright Slow Vital Capacity (SVC) oder Tod bis zu 18 Monaten
Zeitfenster: 18 Monate
Das Datum des Erreichens von ≤50 % der prognostizierten aufrechten langsamen Vitalkapazität (SVC) ist definiert als das Datum des ersten Besuchs, bei dem eine prognostizierte aufrechte SVC ≤ 50 % beträgt und beim nächsten Besuch mit Ausnahme des letzten weiterhin ≤ 50 % bleibt verfügbare Beobachtung. Die Zeit bis zum Erreichen von ≤50 % der vorhergesagten aufrechten SVC ist definiert als die Dauer zwischen dem Datum des Erreichens von ≤50 % der vorhergesagten aufrechten SVC und dem Datum der ersten Dosis der Studienmedikation. Wenn der Proband lebt und nicht ≤50 % der vorhergesagten aufrechten SVC erreicht, wird die Zeit bis zum Erreichen von ≤50 % der vorhergesagten aufrechten SVC zensiert und entspricht der Anzahl der Tage von der ersten Dosis der Studienmedikation bis zum Besuchsdatum die letzte verfügbare SVC-Bewertung des Probanden wird durchgeführt. Der früheste Zeitpunkt (Erreichen von ≤50 % des vorhergesagten aufrechten SVC oder Todes) wird in der Analyse verwendet.
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Knopp Biosciences

Ermittler

  • Hauptermittler: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Januar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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