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Estudo de Fase 3 do Dexpramipexol na ELA (EMPOWER)

10 de maio de 2021 atualizado por: Knopp Biosciences

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo sobre a segurança e a eficácia do Dexpramipexol em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica

O objetivo deste estudo é determinar se o dexpramipexol (150 mg duas vezes ao dia) é seguro e eficaz no tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença degenerativa e rapidamente progressiva dos neurônios motores no cérebro e na medula espinhal que leva à atrofia muscular e espasticidade nos músculos dos membros e bulbares, resultando em fraqueza e perda da deambulação, disfunção orofaríngea, perda de peso e, finalmente, Parada respiratória. O objetivo deste estudo é determinar se o dexpramipexol (150 mg duas vezes ao dia) é seguro e eficaz no tratamento da ELA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

942

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Alemanha
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Alemanha
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Alemanha
        • University of Ulm, RKU
  • Austrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrália
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
      • London, Canadá
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Canadá
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Carlos III
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington
  • França
      • Lille, França, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, França
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, França
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, França, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, França
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, França, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Reino Unido, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Reino Unido, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Reino Unido
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Suécia
      • Göteborg, Suécia, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Suécia, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Dos 18 aos 80 anos, inclusive, no 1º Dia.
  • Diagnóstico de ELA esporádica ou familiar.
  • Início dos primeiros sintomas de ELA dentro de 24 meses antes do Dia 1.
  • Os critérios da Federação Mundial de Neurologia El Escorial são atendidos para um diagnóstico de ELA possível, provável, provável ou definitivo com suporte laboratorial.
  • Capacidade vital lenta (SVC) vertical de 65% ou mais na triagem.
  • Os pacientes que tomam ou não Riluzol são elegíveis para este estudo: se um paciente nunca tomou Riluzol, ele ou ela é elegível; se um paciente estiver tomando Riluzol, ele ou ela deve estar em uma dose estável por pelo menos 60 dias; se um paciente interrompeu o Riluzol, ele deve ter parado de tomá-lo por pelo menos 30 dias.
  • Deve ser capaz de engolir comprimidos no momento da entrada no estudo.

Critério de exclusão:

  • Outra doença clinicamente significativa.
  • Valores laboratoriais anormais clinicamente significativos.
  • Mulheres grávidas ou mulheres amamentando.
  • Exposição prévia ao dexpramipexol.
  • Atualmente tomando pramipexol ou outros agonistas da dopamina.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Comprimido oral duas vezes ao dia por até 18 meses.
Experimental: Dexramipexol
Medicamento: Dexramipexol
Comprimido oral 150 mg duas vezes ao dia por até 18 meses.
Outros nomes:
  • KNS-760704
  • BIIB050

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação composta de função e sobrevivência (CAFS) em 12 meses
Prazo: 12 meses
A Avaliação Composta de Função e Sobrevivência (CAFS) é uma comparação entre grupos de um único resultado clínico classificado com base em (1) a alteração da linha de base na pontuação da Escala de Classificação Funcional de ALS Revisada (ALSFRS-R) e (2) tempo para morte. Cada sujeito é classificado de acordo com o tempo até a morte (mortes anteriores classificadas abaixo de mortes posteriores). Os indivíduos que sobrevivem são classificados de forma mais favorável do que os indivíduos que morreram. Entre os sobreviventes, os indivíduos são classificados de acordo com a mudança em ALSFRS-R (maior piora de ALSFRS-R é classificada abaixo de menos piora ou melhora em ALSFRS-R). As pontuações classificadas variam de 001 a 941 (o número de indivíduos na População de Eficácia) com números de pontuação de classificação maiores associados a um melhor resultado. As classificações foram analisadas usando um modelo ANCOVA, que inclui o tratamento como um efeito fixo e ajusta para pontuação ALSFRS-R basal, duração dos sintomas, local de início e uso de riluzol. A pontuação da classificação média dos mínimos quadrados é apresentada para cada grupo de tratamento.
12 meses
Falecimento até 12 Meses (Componente Individual CAFs)
Prazo: 12 meses
A maior duração de acompanhamento para este tempo até a análise da morte foi de 12 meses. No estudo, os indivíduos foram acompanhados por 12 a 18 meses.
12 meses
Alteração da linha de base em ALSFRS-R em 12 meses (componente individual de CAFs)
Prazo: 12 meses
A ALSFRS-R (escala de classificação funcional ALS com componente respiratório) é uma escala validada que mede 4 domínios funcionais, incluindo função respiratória, função bulbar, habilidades motoras grossas e habilidades motoras finas. Há um total de 12 questões, cada uma pontuada de 0 a 4 para uma pontuação total possível de 48, com pontuações mais altas representando melhor função.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Morte ou Insuficiência Respiratória (DRI) até o Mês 18
Prazo: 18 meses
O Tempo até a Morte ou Insuficiência Respiratória (DRI) é definido como o recebimento de uma traqueostomia ou o uso de ventilação não invasiva (VNI) por ≥22 horas por dia por pelo menos 10 dias consecutivos. Se a VNI for usada para atender aos critérios de insuficiência respiratória, nenhuma capacidade vital lenta (SVC) medida em qualquer avaliação subsequente pode ser > 50%. O tempo para DRI é calculado a partir da data da primeira dose até a primeira data de um dos seguintes eventos: morte, traqueostomia ou 10º dia de VNI consecutiva sem SVC medido >50% em qualquer avaliação subsequente.
18 meses
Morte até 18 meses
Prazo: 18 meses
Tempo estimado até a morte até 18 meses. Isso inclui mortes relatadas mais de 30 dias após a descontinuação do estudo (o período de tempo para relatar mortalidade por todas as causas), independentemente da disposição do sujeito, até 18 meses a partir da primeira dose.
18 meses
≤50% da Capacidade Vital Lenta Prevista (SVC) ou Morreu até 18 Meses
Prazo: 18 meses
A data de atingir ≤ 50% da capacidade vital lenta (SVC) vertical prevista é definida como a data da primeira visita em que a SVC vertical prevista é ≤ 50% e continua a permanecer ≤ 50% na visita subsequente, exceto na última observação disponível. O tempo para atingir ≤50% da SVC vertical prevista é definido como a duração entre a data de atingir ≤50% da SVC vertical prevista e a data da primeira dose da medicação do estudo. Se o sujeito estiver vivo e não atingir ≤50% da SVC vertical prevista, o tempo para atingir ≤50% da SVC vertical prevista será censurado e igual ao número de dias desde a primeira dose da medicação do estudo até a data da visita quando a última avaliação SVC disponível do sujeito é realizada. O tempo mais cedo (Atingindo ≤50% Predicted Upright SVC ou morte) é usado na análise.
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Knopp Biosciences

Investigadores

  • Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de janeiro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de janeiro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

21 de janeiro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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