Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dekspramipeksolin vaiheen 3 tutkimus ALS:ssä (EMPOWER)

maanantai 10. toukokuuta 2021 päivittänyt: Knopp Biosciences

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus dekspramipeksolin turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko dekspramipeksoli (150 mg kahdesti päivässä) turvallinen ja tehokas amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on nopeasti etenevä, aivojen ja selkäytimen motoristen hermosolujen rappeuttava sairaus, joka johtaa lihasten surkastumiseen ja spastisuuteen raajoissa ja sipulilihaksissa, mikä johtaa heikkouteen ja liikkumisen menettämiseen, suunnielun toimintahäiriöön, painon laskuun ja lopulta hengitysvajaus. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko dekspramipeksoli (150 mg kahdesti vuorokaudessa) turvallinen ja tehokas ALS:n hoidossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

942

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanja, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Carlos III
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • London, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Kanada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Ranska
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Ranska
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Ranska
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Ranska, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Ruotsi, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Saksa
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Saksa
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Saksa
        • University of Ulm, RKU
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Yhdysvallat, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18-80-vuotiaat, mukaan lukien, päivänä 1.
  • Satunnaisen tai familiaalisen ALS:n diagnoosi.
  • Ensimmäiset ALS-oireet alkavat 24 kuukauden sisällä ennen päivää 1.
  • World Federation of Neurology El Escorial -kriteerit täyttyvät mahdolliselle, laboratoriotuetulle todennäköiselle, todennäköiselle tai lopulliselle ALS-diagnoosille.
  • Pystyssä hidas vitaalikapasiteetti (SVC) 65 % tai enemmän seulonnassa.
  • Potilaat, jotka käyttävät tai eivät käytä rilutsolia, voivat osallistua tähän tutkimukseen: jos potilas ei ole koskaan ottanut rilutsolia, hän on kelvollinen; jos potilas käyttää parhaillaan rilutsolia, hänen on täytynyt olla vakaalla annoksella vähintään 60 päivän ajan; jos potilas on lopettanut Riluzole-hoidon, hänen on täytynyt lopettaa sen käyttö vähintään 30 päiväksi.
  • On kyettävä nielemään tabletit tutkimukseen saapuessaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu lääketieteellisesti merkittävä sairaus.
  • Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratorioarvot.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  • Aiempi altistus dekspramipeksolille.
  • Käytät parhaillaan pramipeksolia tai muita dopamiiniagonisteja.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Suun kautta otettava tabletti kahdesti päivässä 18 kuukauden ajan.
Kokeellinen: Dekspramipeksoli
Lääke: Dekspramipeksoli
Suun kautta otettava tabletti 150 mg kahdesti päivässä 18 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toiminnan ja selviytymisen yhdistelmäarviointi (CAFS) 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Toiminnan ja eloonjäämisen yhdistelmäarviointi (CAFS) on yksittäisen kliinisen tuloksen ryhmien välinen vertailu, joka perustuu (1) muutokseen lähtötasosta ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) -pisteissä ja (2) aika kuolema. Jokainen tutkittava luokitellaan ajan mukaan kuolemaan (aikaisemmat kuolemat ovat alempana kuin myöhemmät kuolemat). Selviytyneet koehenkilöt sijoitetaan suotuisammin kuin kuolleet. Selviytyneiden joukossa koehenkilöt luokitellaan ALSFRS-R:n muutoksen mukaan (ALSFRS-R:n suurempi paheneminen luokitellaan alhaisemmaksi kuin ALSFRS-R:n vähäisempi paheneminen tai paraneminen). Ranking-pisteet vaihtelevat välillä 001-941 (koehenkilöiden lukumäärä tehokkuuspopulaatiossa), ja suuremmat pistemäärät liittyvät parempaan lopputulokseen. Rivit analysoitiin käyttämällä ANCOVA-mallia, joka sisältää hoidon kiinteänä vaikutuksena ja mukautuu lähtötilanteen ALSFRS-R-pisteisiin, oireiden kestoon, alkamispaikkaan ja rilutsolin käyttöön. Pienimmän neliösumman keskiarvopisteet esitetään jokaiselle hoitoryhmälle.
12 kuukautta
Kuolema enintään 12 kuukautta (CAF:n yksittäinen komponentti)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Pisin seurannan kesto tänä aikana kuoleman analyysiin oli 12 kuukautta. Tutkimuksessa koehenkilöitä seurattiin 12-18 kuukauden ajan.
12 kuukautta
Muutos lähtötasosta ALSFRS-R:ssä 12 kuukauden kohdalla (CAF:n yksittäinen komponentti)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
ALSFRS-R (ALS-toiminnallinen arviointiasteikko hengityskomponentilla) on validoitu asteikko, joka mittaa 4 toiminnallista aluetta, jotka sisältävät hengitystoiminnan, bulbar-toiminnan, motoriset taidot ja hienomotoriset taidot. Kysymyksiä on kaikkiaan 12, joista kukin pisteytetään 0–4, jolloin kokonaispistemäärä on 48, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa toimintaa.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuolema tai hengitysvajaus (DRI) 18 kuukauteen asti
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Aika kuolemaan tai hengitysvajaus (DRI) määritellään trakeostomiaksi tai non-invasiivisen ventilaation (NIV) käyttöön ≥ 22 tuntia päivässä vähintään 10 peräkkäisen päivän ajan. Jos NIV:tä käytetään hengitysvajauksen kriteerien täyttämiseen, ei mitattu hidas vitaalikapasiteetti (SVC) voi missään myöhemmässä arvioinnissa olla yli 50 %. Aika DRI:hen lasketaan ensimmäisen annoksen päivämäärästä seuraavan tapahtuman ensimmäiseen päivämäärään: kuolema, trakeostomia tai 10. päivä peräkkäisessä NIV:ssä ilman mitattua SVC:tä > 50 % missään myöhemmässä arvioinnissa.
18 kuukautta
Kuolema 18 kuukauden ikään asti
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Arvioitu aika kuolemaan jopa 18 kuukautta. Tämä sisältää kuolemantapaukset, jotka on raportoitu yli 30 päivää tutkimuksen lopettamisen jälkeen (aika, jolloin kaikista syistä johtuva kuolleisuus on ilmoitettava), riippumatta koehenkilön alttiudesta, enintään 18 kuukauden kuluttua ensimmäisestä annoksesta.
18 kuukautta
≤50 % ennustettu pystyasennossa hidas elinkapasiteetti (SVC) tai kuollut jopa 18 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Päivämäärä, jolloin saavutetaan ≤50 % ennustetusta pystysuorasta hitaasta vitaalikapasiteetista (SVC), määritellään ensimmäisen käynnin päivämääräksi, jolloin ennustettu pystysuora SVC on ≤50 % ja pysyy edelleen ≤50 %:ssa seuraavalla käynnillä, paitsi viimeisellä käynnillä. saatavilla oleva havainto. Aika saavuttaa ≤50 % ennustetusta pystysuorasta SVC:stä määritellään ajanjaksona sen päivämäärän välillä, jolloin saavutetaan ≤50 % ennustetusta pystysuorasta SVC:stä, ja ensimmäisen tutkimuslääkitysannoksen päivämäärän välillä. Jos koehenkilö on elossa eikä saavuta ≤ 50 % ennustetusta pystysuorasta SVC:stä, aika ≤ 50 % ennustetun pystysuoran SVC:n saavuttamiseen sensuroidaan ja on yhtä suuri kuin päivien lukumäärä ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta käyntipäivään, jolloin tutkittavan viimeinen saatavilla oleva SVC-arviointi suoritetaan. Analyysissa käytetään aikaisinta aikaa (saavutus ≤50 % ennustettuun pystysuoraan SVC:hen tai kuolemaan).
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Knopp Biosciences

Tutkijat

  • Päätutkija: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. marraskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. marraskuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. tammikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. tammikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 21. tammikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 7. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Panama

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa