Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3-studie av dexpramipexol ved ALS (EMPOWER)

10. mai 2021 oppdatert av: Knopp Biosciences

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie av sikkerheten og effekten av dexpramipexol hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Formålet med denne studien er å finne ut om dexpramipexol (150 mg to ganger daglig) er trygt og effektivt i behandlingen av amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en raskt progredierende, degenerativ sykdom av motoriske nevroner i hjernen og ryggmargen som fører til muskelatrofi og spastisitet i lemmer og bulbar muskler som resulterer i svakhet og tap av ambulasjon, orofaryngeal dysfunksjon, vekttap, og til slutt respirasjonssvikt. Hensikten med denne studien er å finne ut om dexpramipexol (150 mg to ganger daglig) er trygt og effektivt i behandlingen av ALS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

942

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • London, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Canada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Forente stater, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forente stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forente stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Forente stater, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Frankrike
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrike
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spania
        • Hospital Carlos III
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Storbritannia, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Storbritannia, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Storbritannia, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Storbritannia
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Tyskland
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Tyskland
        • University of Ulm, RKU

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • I alderen 18 til 80 år, inkludert, på dag 1.
  • Diagnose av sporadisk eller familiær ALS.
  • Debut av første ALS-symptomer innen 24 måneder før dag 1.
  • World Federation of Neurology El Escorial-kriteriene er oppfylt for en mulig, laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller sikker ALS-diagnose.
  • Oppreist sakte vitalkapasitet (SVC) på 65 % eller mer ved screening.
  • Pasienter som tar eller ikke tar Riluzole er kvalifisert for denne studien: hvis en pasient aldri har tatt Riluzole, er han eller hun kvalifisert; hvis en pasient tar Riluzole, må han eller hun ha vært på en stabil dose i minst 60 dager; hvis en pasient har avbrutt behandling med Riluzole, må han eller hun ha sluttet å ta det i minst 30 dager.
  • Må kunne svelge tabletter ved studiestart.

Ekskluderingskriterier:

  • Annen medisinsk signifikant sykdom.
  • Klinisk signifikante unormale laboratorieverdier.
  • Gravide kvinner eller kvinner som ammer.
  • Tidligere eksponering for dexpramipexol.
  • Tar for tiden pramipexol eller andre dopaminagonister.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Oral tablett to ganger daglig i opptil 18 måneder.
Eksperimentell: Dexpramipexol
Legemiddel: Dexpramipexol
Oral tablett 150mg to ganger daglig i opptil 18 måneder.
Andre navn:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensatt vurdering av funksjon og overlevelse (CAFS) ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
The Composite Assessment of Function and Survival (CAFS) er en sammenligning mellom grupper av et enkelt rangert klinisk utfall basert på (1) endringen fra baseline i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poengsum og (2) tid til død. Hvert emne er rangert etter tid til død (tidligere dødsfall rangert lavere enn senere dødsfall). Forsøkspersoner som overlever rangeres bedre enn forsøkspersoner som døde. Blant de overlevende er forsøkspersonene rangert etter endring i ALSFRS-R (større forverring av ALSFRS-R er rangert lavere enn mindre forverring eller en forbedring i ALSFRS-R). De rangerte skårene varierer fra 001 til 941 (antall forsøkspersoner i effektivitetspopulasjonen) med høyere rangeringsskår assosiert med et bedre resultat. Rangeringene ble analysert ved hjelp av en ANCOVA-modell, som inkluderer behandling som en fast effekt og justerer for baseline ALSFRS-R-skåre, varighet av symptomer, debutsted og bruk av riluzol. Den minste kvadratiske gjennomsnittsrangeringsskåren presenteres for hver behandlingsgruppe.
12 måneder
Død opptil 12 måneder (CAFs individuelle komponent)
Tidsramme: 12 måneder
Den lengste varigheten av oppfølgingen for denne tiden til dødsanalysen var 12 måneder. I studien ble forsøkspersonene fulgt i 12-18 måneder.
12 måneder
Endring fra baseline i ALSFRS-R ved 12 måneder (CAFs individuelle komponent)
Tidsramme: 12 måneder
ALSFRS-R (ALS funksjonell vurderingsskala med respiratorisk komponent) er en validert skala som måler 4 funksjonelle domener, som omfatter respirasjonsfunksjon, bulbar funksjon, grovmotorikk og finmotorikk. Det er totalt 12 spørsmål, hver scoret fra 0 til 4 for en total mulig poengsum på 48, med høyere poengsum som representerer bedre funksjon.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Død eller respiratorisk insuffisiens (DRI) opp til måned 18
Tidsramme: 18 måneder
Tid til død eller respiratorisk insuffisiens (DRI) er definert som mottak av en trakeostomi eller bruk av ikke-invasiv ventilasjon (NIV) i ≥22 timer per dag i minst 10 påfølgende dager. Hvis NIV brukes for å oppfylle kriteriene for respiratorisk insuffisiens, kan ingen målt langsom vitalkapasitet (SVC) ved noen etterfølgende vurdering være >50 %. Tid til DRI beregnes fra datoen for den første dosen til den første datoen for en av følgende hendelser: død, trakeostomi eller den 10. dagen av påfølgende NIV uten målt SVC >50 % ved noen etterfølgende vurdering.
18 måneder
Død opptil 18 måneder
Tidsramme: 18 måneder
Estimert dødstid opptil 18 måneder. Dette inkluderer dødsfall rapportert mer enn 30 dager etter seponering fra studien (tidsperioden for rapportering av dødelighet av alle årsaker), uavhengig av pasientens disposisjon, opptil 18 måneder fra første dose.
18 måneder
≤50 % spådd oppreist sakte vitalkapasitet (SVC) eller døde i opptil 18 måneder
Tidsramme: 18 måneder
Datoen for å nå ≤50 % av forventet oppreist langsom vitalkapasitet (SVC) er definert som datoen for det første besøket der en forutsagt oppreist SVC er ≤50 % og fortsetter å forbli ≤50 % ved det påfølgende besøket bortsett fra det siste. tilgjengelig observasjon. Tiden for å nå ≤50 % av forutsagt oppreist SVC er definert som varigheten mellom datoen for å nå ≤50 % av forutsagt oppreist SVC og datoen for den første dosen med studiemedisin. Hvis forsøkspersonen er i live og ikke når ≤50 % av forutsagt oppreist SVC, vil tiden for å nå ≤50 % av forutsagt oppreist SVC bli sensurert og lik antall dager fra den første dosen med studiemedisin til besøksdatoen da forsøkspersonens siste tilgjengelige SVC-vurdering utføres. Det tidligste tidspunktet (Reaching ≤50% Predicted Upright SVC eller død) brukes i analysen.
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Knopp Biosciences

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. januar 2011

Først lagt ut (Anslag)

21. januar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Dexpramipexol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Morocco

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere