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Studio di fase 3 del dexpramipexolo nella SLA (EMPOWER)

10 maggio 2021 aggiornato da: Knopp Biosciences

Uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla sicurezza e l'efficacia del dexpramipexolo in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica

Lo scopo di questo studio è determinare se il dexpramipexolo (150 mg due volte al giorno) è sicuro ed efficace nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia degenerativa rapidamente progressiva dei motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale che porta all'atrofia muscolare e alla spasticità nei muscoli degli arti e bulbari con conseguente debolezza e perdita della deambulazione, disfunzione orofaringea, perdita di peso e infine insufficienza respiratoria. Lo scopo di questo studio è determinare se il dexpramipexolo (150 mg due volte al giorno) è sicuro ed efficace nel trattamento della SLA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

942

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • London, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Canada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Francia
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Francia
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Germania
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Germania
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Germania
        • University of Ulm, RKU
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Regno Unito, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Regno Unito, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Regno Unito
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Carlos III
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età compresa tra i 18 e gli 80 anni inclusi, il giorno 1.
  • Diagnosi di SLA sporadica o familiare.
  • Insorgenza dei primi sintomi di SLA entro 24 mesi prima del Giorno 1.
  • I criteri El Escorial della World Federation of Neurology sono soddisfatti per una diagnosi di SLA possibile, probabile, probabile o definita supportata dal laboratorio.
  • Capacità vitale lenta in posizione eretta (SVC) pari o superiore al 65% allo screening.
  • I pazienti che assumono o non assumono Riluzolo sono eleggibili per questo studio: se un paziente non ha mai assunto Riluzolo, è idoneo; se un paziente sta attualmente assumendo Riluzolo, deve aver assunto una dose stabile per almeno 60 giorni; se un paziente ha sospeso Riluzolo, deve aver interrotto l'assunzione da almeno 30 giorni.
  • Deve essere in grado di deglutire le compresse al momento dell'ingresso nello studio.

Criteri di esclusione:

  • Altre malattie clinicamente significative.
  • Valori di laboratorio anomali clinicamente significativi.
  • Donne incinte o donne che allattano.
  • Precedente esposizione a dexpramipexolo.
  • Attualmente assume pramipexolo o altri agonisti della dopamina.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Compressa orale due volte al giorno fino a 18 mesi.
Sperimentale: Dexpramipexolo
Droga: Dexpramipexolo
Compressa orale 150 mg due volte al giorno fino a 18 mesi.
Altri nomi:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione composita della funzione e della sopravvivenza (CAFS) a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Il Composite Assessment of Function and Survival (CAFS) è un confronto tra i gruppi di un singolo risultato clinico classificato basato su (1) la variazione rispetto al basale del punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) e (2) il tempo a Morte. Ogni soggetto è classificato in base al tempo alla morte (i decessi precedenti sono classificati in modo inferiore rispetto ai decessi successivi). I soggetti che sopravvivono sono classificati in modo più favorevole rispetto ai soggetti che sono morti. Tra i sopravvissuti, i soggetti sono classificati in base al cambiamento dell'ALSFRS-R (il maggiore peggioramento dell'ALSFRS-R è classificato inferiore al minor peggioramento o al miglioramento dell'ALSFRS-R). I punteggi classificati vanno da 001 a 941 (il numero di soggetti nella popolazione di efficacia) con numeri di punteggio di rango più elevati associati a un risultato migliore. I gradi sono stati analizzati utilizzando un modello ANCOVA, che include il trattamento come effetto fisso e si adatta al punteggio ALSFRS-R al basale, alla durata dei sintomi, al sito di insorgenza e all'uso di riluzolo. Il punteggio di rango medio dei minimi quadrati viene presentato per ciascun gruppo di trattamento.
12 mesi
Decesso fino a 12 mesi (CAFs Individual Component)
Lasso di tempo: 12 mesi
La durata più lunga del follow-up per questo tempo fino all'analisi della morte è stata di 12 mesi. Nello studio, i soggetti sono stati seguiti per 12-18 mesi.
12 mesi
Variazione rispetto al basale in ALSFRS-R a 12 mesi (componente individuale CAF)
Lasso di tempo: 12 mesi
L'ALSFRS-R (scala di valutazione funzionale ALS con componente respiratoria) è una scala convalidata che misura 4 domini funzionali, comprendenti la funzione respiratoria, la funzione bulbare, le capacità motorie grossolane e le capacità motorie fini. Ci sono un totale di 12 domande, ciascuna con un punteggio da 0 a 4 per un punteggio totale possibile di 48, con punteggi più alti che rappresentano una migliore funzione.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Morte o insufficienza respiratoria (DRI) fino al mese 18
Lasso di tempo: 18 mesi
Il tempo alla morte o insufficienza respiratoria (DRI) è definito come la ricezione di una tracheostomia o l'uso di ventilazione non invasiva (NIV) per ≥22 ore al giorno per almeno 10 giorni consecutivi. Se la NIV viene utilizzata per soddisfare i criteri per l'insufficienza respiratoria, nessuna capacità vitale lenta (SVC) misurata a qualsiasi valutazione successiva può essere >50%. Il tempo alla DRI è calcolato dalla data della prima dose alla prima data di uno dei seguenti eventi: decesso, tracheostomia o il 10° giorno di NIV consecutiva senza SVC misurata >50% a qualsiasi valutazione successiva.
18 mesi
Morte fino a 18 mesi
Lasso di tempo: 18 mesi
Tempo stimato alla morte fino a 18 mesi. Ciò include i decessi riportati più di 30 giorni dopo l'interruzione dallo studio (il periodo di tempo per la segnalazione della mortalità per tutte le cause), indipendentemente dalla disposizione del soggetto, fino a 18 mesi dalla prima dose.
18 mesi
≤50% della capacità vitale lenta (SVC) eretta prevista o deceduto fino a 18 mesi
Lasso di tempo: 18 mesi
La data del raggiungimento di ≤50% della capacità vitale lenta (SVC) in posizione eretta prevista è definita come la data della prima visita in cui una SVC in posizione eretta prevista è ≤50% e continua a rimanere ≤50% alla visita successiva ad eccezione dell'ultima osservazione disponibile. Il tempo per raggiungere ≤50% della SVC verticale prevista è definito come la durata tra la data in cui si raggiunge ≤50% della SVC verticale prevista e la data della prima dose del farmaco in studio. Se il soggetto è vivo e non raggiunge ≤50% della SVC in posizione verticale prevista, il tempo per raggiungere ≤50% della SVC in posizione verticale prevista sarà censurato e pari al numero di giorni dalla prima dose del farmaco in studio fino alla data della visita in cui viene eseguita l'ultima valutazione SVC disponibile del soggetto. Nell'analisi viene utilizzato il primo momento (raggiungimento di ≤50% della SVC verticale predetta o morte).
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Knopp Biosciences

Investigatori

  • Investigatore principale: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2011

Primo Inserito (Stima)

21 gennaio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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