Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3 undersøgelse af Dexpramipexol i ALS (EMPOWER)

10. maj 2021 opdateret af: Knopp Biosciences

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​dexpramipexol hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om dexpramipexol (150 mg to gange dagligt) er sikkert og effektivt til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en hurtigt fremadskridende, degenerativ sygdom af motoriske neuroner i hjernen og rygmarven, der fører til muskelatrofi og spasticitet i lemmer og bulbar muskler, hvilket resulterer i svaghed og tab af ambulation, oropharyngeal dysfunktion, vægttab og i sidste ende respirationssvigt. Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om dexpramipexol (150 mg to gange dagligt) er sikkert og effektivt til behandling af ALS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

942

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • London, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Canada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGIll University
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrig
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Frankrig
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrig
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Vall D'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Carlos III
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Tyskland
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Tyskland
        • University of Ulm, RKU

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I alderen 18 til 80 år, inklusive, på dag 1.
  • Diagnose af sporadisk eller familiær ALS.
  • De første ALS-symptomer begynder inden for 24 måneder før dag 1.
  • World Federation of Neurology El Escorial kriterier er opfyldt for en mulig, laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller sikker ALS-diagnose.
  • Opretstående langsom vitalkapacitet (SVC) på 65 % eller mere ved screening.
  • Patienter, der tager eller ikke tager Riluzole, er kvalificerede til denne undersøgelse: hvis en patient aldrig har taget Riluzole, er han eller hun berettiget; hvis en patient i øjeblikket tager Riluzole, skal han eller hun have været på en stabil dosis i mindst 60 dage; hvis en patient har ophørt med Riluzole, skal han eller hun være holdt op med at tage det i mindst 30 dage.
  • Skal kunne sluge tabletter ved studiestart.

Ekskluderingskriterier:

  • Anden medicinsk betydningsfuld sygdom.
  • Klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier.
  • Gravide kvinder eller kvinder, der ammer.
  • Tidligere eksponering for dexpramipexol.
  • Tager i øjeblikket pramipexol eller andre dopaminagonister.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Oral tablet to gange dagligt i op til 18 måneder.
Eksperimentel: Dexpramipexol
Medicin: Dexpramipexol
Oral tablet 150 mg to gange dagligt i op til 18 måneder.
Andre navne:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensat vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Composite Assessment of Function and Survival (CAFS) er en sammenligning mellem grupper af et enkelt rangeret klinisk resultat baseret på (1) ændringen fra baseline i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score og (2) tid til død. Hvert emne er rangeret efter tid til død (tidligere dødsfald rangeret lavere end senere dødsfald). Forsøgspersoner, der overlever, rangeres bedre end forsøgspersoner, der døde. Blandt de overlevende er forsøgspersonerne rangeret efter ændring i ALSFRS-R (større forværring af ALSFRS-R rangeres lavere end mindre forværring eller en forbedring i ALSFRS-R). De rangerede scorer spænder fra 001 til 941 (antallet af forsøgspersoner i Efficacy Population) med højere rangscoretal forbundet med et bedre resultat. Rangerne blev analyseret ved hjælp af en ANCOVA-model, som inkluderer behandling som en fast effekt og justerer for baseline ALSFRS-R-score, varighed af symptomer, startsted og brug af riluzol. Den mindste kvadratiske middelrangscore præsenteres for hver behandlingsgruppe.
12 måneder
Død op til 12 måneder (CAFs individuelle komponent)
Tidsramme: 12 måneder
Den længste varighed af opfølgning for denne tid til dødsanalysen var 12 måneder. I undersøgelsen blev forsøgspersoner fulgt i 12-18 måneder.
12 måneder
Ændring fra baseline i ALSFRS-R efter 12 måneder (CAFs individuelle komponent)
Tidsramme: 12 måneder
ALSFRS-R (ALS funktionel vurderingsskala med respiratorisk komponent) er en valideret skala, som måler 4 funktionelle domæner, omfattende åndedrætsfunktion, bulbar funktion, grovmotorik og finmotorik. Der er i alt 12 spørgsmål, hver scoret fra 0 til 4 for en samlet mulig score på 48, hvor højere score repræsenterer bedre funktion.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dødsfald eller respiratorisk insufficiens (DRI) op til måned 18
Tidsramme: 18 måneder
Tid til død eller respiratorisk insufficiens (DRI) er defineret som modtagelse af en trakeostomi eller brug af non-invasiv ventilation (NIV) i ≥22 timer om dagen i mindst 10 på hinanden følgende dage. Hvis NIV bruges til at opfylde kriterierne for respiratorisk insufficiens, må ingen målt langsom vital kapacitet (SVC) ved nogen efterfølgende vurdering være >50 %. Tid til DRI beregnes fra datoen for den første dosis til den første dato for en af ​​følgende hændelser: død, trakeostomi eller den 10. dag af på hinanden følgende NIV uden målt SVC >50 % ved enhver efterfølgende vurdering.
18 måneder
Død op til 18 måneder
Tidsramme: 18 måneder
Estimeret tid til død op til 18 måneder. Dette inkluderer dødsfald rapporteret mere end 30 dage efter afbrydelse af undersøgelsen (tidsperioden for rapportering af dødelighed af alle årsager), uanset individets disposition, op til 18 måneder fra første dosis.
18 måneder
≤50 % forudsagt opretstående langsom vitalkapacitet (SVC) eller døde i op til 18 måneder
Tidsramme: 18 måneder
Datoen for at nå ≤50 % af den forudsagte opretstående langsom vitalkapacitet (SVC) defineres som datoen for det første besøg, hvor en forudsagt opretstående SVC er ≤50 % og fortsætter med at forblive ≤50 % ved det efterfølgende besøg bortset fra det sidste. tilgængelig observation. Tiden til at nå ≤50 % af forudsagt opretstående SVC er defineret som varigheden mellem datoen for opnåelse af ≤50 % af forudsagt opretstående SVC og datoen for den første dosis af undersøgelsesmedicin. Hvis forsøgspersonen er i live og ikke når ≤50 % af forudsagt opretstående SVC, vil tiden til at nå ≤50 % af forudsagt opretstående SVC blive censureret og lig med antallet af dage fra den første dosis af undersøgelsesmedicin til besøgsdatoen, hvor forsøgspersonens sidste tilgængelige SVC-vurdering udføres. Det tidligste tidspunkt (Når ≤50 % forudsagt opretstående SVC eller død) bruges i analysen.
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Knopp Biosciences

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. januar 2011

Først opslået (Skøn)

21. januar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Dexpramipexol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner