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Estudio de fase 3 de dexpramipexol en ELA (EMPOWER)

10 de mayo de 2021 actualizado por: Knopp Biosciences

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico sobre la seguridad y eficacia del dexpramipexol en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica

El propósito de este estudio es determinar si el dexpramipexol (150 mg dos veces al día) es seguro y eficaz en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad degenerativa rápidamente progresiva de las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal que conduce a la atrofia muscular y la espasticidad en los músculos bulbares y de las extremidades, lo que resulta en debilidad y pérdida de la deambulación, disfunción orofaríngea, pérdida de peso y, en última instancia, insuficiencia respiratoria. El propósito de este estudio es determinar si el dexpramipexol (150 mg dos veces al día) es seguro y eficaz en el tratamiento de la ELA.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

942

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Alemania
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Alemania
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Alemania
        • University of Ulm, RKU
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
      • London, Canadá
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Canadá
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • McGIll University
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, España
        • Hospital Carlos III
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Francia
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Francia
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Reino Unido, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Reino Unido, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Reino Unido
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Suecia, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • De 18 a 80 años, ambos inclusive, el día 1.
  • Diagnóstico de ELA esporádica o familiar.
  • Aparición de los primeros síntomas de ELA dentro de los 24 meses anteriores al Día 1.
  • Se cumplen los criterios de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial para un posible diagnóstico de ELA probable, probable o definitivo respaldado por laboratorio.
  • Capacidad vital lenta vertical (SVC) de 65% o más en la selección.
  • Los pacientes que toman o no Riluzole son elegibles para este estudio: si un paciente nunca ha tomado Riluzole, él o ella es elegible; si un paciente está tomando actualmente Riluzole, él o ella debe haber estado en una dosis estable durante al menos 60 días; si un paciente ha dejado de tomar Riluzole, debe haber dejado de tomarlo durante al menos 30 días.
  • Debe poder tragar tabletas al momento de ingresar al estudio.

Criterio de exclusión:

  • Otra enfermedad médicamente significativa.
  • Valores de laboratorio anormales clínicamente significativos.
  • Mujeres embarazadas o mujeres en período de lactancia.
  • Exposición previa a dexpramipexol.
  • Actualmente toma pramipexol u otros agonistas de la dopamina.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Tableta oral dos veces al día hasta por 18 meses.
Experimental: Dexpramipexol
Droga: Dexpramipexol
Tableta oral de 150 mg dos veces al día hasta por 18 meses.
Otros nombres:
  • KNS-760704
  • BIIB050

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación compuesta de función y supervivencia (CAFS) a los 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses
La Evaluación Compuesta de Función y Supervivencia (CAFS) es una comparación entre grupos de un único resultado clínico clasificado basado en (1) el cambio desde el inicio en la puntuación de la Escala de Calificación Funcional ALS-Revisada (ALSFRS-R) y (2) el tiempo hasta muerte. Cada sujeto se clasifica de acuerdo con el tiempo hasta la muerte (las muertes anteriores se clasifican por debajo de las muertes tardías). Los sujetos que sobreviven se clasifican más favorablemente que los sujetos que mueren. Entre los supervivientes, los sujetos se clasifican según el cambio en ALSFRS-R (un mayor empeoramiento de ALSFRS-R se clasifica por debajo de un menor empeoramiento o una mejora en ALSFRS-R). Los puntajes clasificados varían de 001 a 941 (el número de sujetos en la población de eficacia) con números de puntaje de rango más altos asociados con un mejor resultado. Los rangos se analizaron mediante un modelo ANCOVA, que incluye el tratamiento como un efecto fijo y se ajusta según la puntuación inicial de ALSFRS-R, la duración de los síntomas, el lugar de aparición y el uso de riluzol. Se presenta la puntuación de rango medio de mínimos cuadrados para cada grupo de tratamiento.
12 meses
Muerte hasta 12 Meses (Componente Individual CAFs)
Periodo de tiempo: 12 meses
La duración más larga del seguimiento para este tiempo hasta el análisis de la muerte fue de 12 meses. En el estudio, los sujetos fueron seguidos durante 12 a 18 meses.
12 meses
Cambio desde la línea de base en ALSFRS-R a los 12 meses (componente individual de CAF)
Periodo de tiempo: 12 meses
La ALSFRS-R (escala de calificación funcional de ALS con componente respiratorio) es una escala validada que mide 4 dominios funcionales, que comprenden la función respiratoria, la función bulbar, las habilidades motoras gruesas y las habilidades motoras finas. Hay un total de 12 preguntas, cada una puntuada de 0 a 4 para una puntuación total posible de 48, donde las puntuaciones más altas representan una mejor función.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Muerte o Insuficiencia Respiratoria (DRI) hasta el Mes 18
Periodo de tiempo: 18 meses
El tiempo hasta la muerte o insuficiencia respiratoria (DRI) se define como recibir una traqueotomía o el uso de ventilación no invasiva (NIV) durante ≥22 horas por día durante al menos 10 días consecutivos. Si se usa NIV para cumplir con los criterios de insuficiencia respiratoria, la capacidad vital lenta (SVC) no medida en ninguna evaluación posterior puede ser > 50%. El tiempo hasta la DRI se calcula desde la fecha de la primera dosis hasta la primera fecha de uno de los siguientes eventos: muerte, traqueostomía o el décimo día de VNI consecutiva sin una SVC medida >50 % en ninguna evaluación posterior.
18 meses
Muerte hasta 18 Meses
Periodo de tiempo: 18 meses
Tiempo estimado hasta la muerte hasta 18 meses. Esto incluye las muertes notificadas más de 30 días después de la interrupción del estudio (el período de tiempo para informar la mortalidad por todas las causas), independientemente de la disposición del sujeto, hasta 18 meses desde la primera dosis.
18 meses
≤50 % de la capacidad vital lenta vertical prevista (SVC) o murió hasta los 18 meses
Periodo de tiempo: 18 meses
La fecha de alcanzar ≤50 % de la capacidad vital lenta (SVC) prevista en posición vertical se define como la fecha de la primera visita en la que la SVC prevista en posición vertical es ≤50 % y sigue siendo ≤50 % en la visita siguiente, excepto en la última observación disponible. El tiempo para alcanzar ≤50 % de la SVC en posición vertical prevista se define como la duración entre la fecha en que se alcanza ≤50 % de la SVC en posición vertical prevista y la fecha de la primera dosis del medicamento del estudio. Si el sujeto está vivo y no alcanza ≤50 % de la SVC en posición vertical prevista, el tiempo para alcanzar ≤50 % de la SVC en posición vertical prevista será censurado e igual al número de días desde la primera dosis del medicamento del estudio hasta la fecha de la visita en la que se realiza la última evaluación SVC disponible del sujeto. En el análisis se utiliza el tiempo más temprano (alcanzar ≤50 % de SVC en posición vertical prevista o muerte).
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Knopp Biosciences

Investigadores

  • Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de enero de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de enero de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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