Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 3-studie av dexpramipexol vid ALS (EMPOWER)

10 maj 2021 uppdaterad av: Knopp Biosciences

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie av säkerheten och effekten av dexpramipexol hos patienter med amyotrofisk lateralskleros

Syftet med denna studie är att fastställa om dexpramipexol (150 mg två gånger dagligen) är säkert och effektivt vid behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en snabbt progressiv, degenerativ sjukdom hos motorneuroner i hjärnan och ryggmärgen som leder till muskelatrofi och spasticitet i lem och bulbar muskler vilket resulterar i svaghet och förlust av ambulation, orofaryngeal dysfunktion, viktminskning och i slutändan andningssvikt. Syftet med denna studie är att avgöra om dexpramipexol (150 mg två gånger dagligen) är säkert och effektivt vid behandling av ALS.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

942

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Marseille, Frankrike
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrike
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Förenta staterna, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Förenta staterna, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Förenta staterna, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • London, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Kanada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Carlos III
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Storbritannien, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Storbritannien, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Storbritannien, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Storbritannien
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Tyskland
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Tyskland
        • University of Ulm, RKU

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • I åldern 18 till 80 år, inklusive, dag 1.
  • Diagnos av sporadisk eller familjär ALS.
  • De första ALS-symtomen debuterar inom 24 månader före dag 1.
  • World Federation of Neurology El Escorials kriterier är uppfyllda för en möjlig, laboratoriestödd sannolik, sannolik eller säker ALS-diagnos.
  • Upprätt långsam vitalkapacitet (SVC) på 65 % eller mer vid screening.
  • Patienter som tar eller inte tar Riluzole är berättigade till denna studie: om en patient aldrig har tagit Riluzole är han eller hon berättigad; om en patient för närvarande tar Riluzole, måste han eller hon ha haft en stabil dos i minst 60 dagar; om en patient har avbrutit behandlingen med Riluzole, måste han eller hon ha slutat ta det i minst 30 dagar.
  • Måste kunna svälja tabletter vid studiestart.

Exklusions kriterier:

  • Annan medicinskt betydelsefull sjukdom.
  • Kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden.
  • Gravida kvinnor eller kvinnor som ammar.
  • Tidigare exponering för dexpramipexol.
  • Tar för närvarande pramipexol eller andra dopaminagonister.

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Oral tablett två gånger dagligen i upp till 18 månader.
Experimentell: Dexpramipexol
Läkemedel: Dexpramipexol
Oral tablett 150 mg två gånger dagligen i upp till 18 månader.
Andra namn:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sammansatt bedömning av funktion och överlevnad (CAFS) vid 12 månader
Tidsram: 12 månader
Den sammansatta bedömningen av funktion och överlevnad (CAFS) är en jämförelse mellan grupper av ett enda rankat kliniskt resultat baserat på (1) förändringen från baslinjen i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poäng och (2) tid till död. Varje ämne rankas efter tid till död (tidigare dödsfall rankas lägre än senare dödsfall). Försökspersoner som överlever rankas bättre än försökspersoner som dog. Bland de överlevande rankas försökspersonerna efter förändring i ALSFRS-R (större försämring av ALSFRS-R rankas lägre än mindre försämring eller en förbättring av ALSFRS-R). De rankade poängen sträcker sig från 001 till 941 (antalet försökspersoner i effektpopulationen) med högre rangpoängtal förknippade med ett bättre resultat. Rangen analyserades med en ANCOVA-modell, som inkluderar behandling som en fixerad effekt och justerar för baseline ALSFRS-R-poäng, symtomens varaktighet, platsen för debut och användning av riluzol. Det minsta kvadratiska medelvärdepoängen presenteras för varje behandlingsgrupp.
12 månader
Död upp till 12 månader (CAFs individuella komponent)
Tidsram: 12 månader
Den längsta uppföljningstiden för denna tid till dödsanalysen var 12 månader. I studien följdes försökspersonerna under 12-18 månader.
12 månader
Ändring från baslinjen i ALSFRS-R vid 12 månader (CAFs individuella komponent)
Tidsram: 12 månader
ALSFRS-R (ALS functional rating scale with respiratory component) är en validerad skala som mäter 4 funktionella domäner, bestående av andningsfunktion, bulbar funktion, grovmotorik och finmotorik. Det finns totalt 12 frågor, var och en med poäng från 0 till 4 för en total möjlig poäng på 48, med högre poäng som representerar bättre funktion.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Död eller andningsinsufficiens (DRI) upp till månad 18
Tidsram: 18 månader
Tid till död eller andningsinsufficiens (DRI) definieras som mottagande av en trakeostomi eller användning av icke-invasiv ventilation (NIV) i ≥22 timmar per dag under minst 10 dagar i följd. Om NIV används för att uppfylla kriterierna för andningsinsufficiens, får ingen uppmätt långsam vitalkapacitet (SVC) vid någon efterföljande bedömning vara >50 %. Tid till DRI beräknas från datumet för den första dosen till det första datumet för en av följande händelser: död, trakeostomi eller den 10:e dagen av på varandra följande NIV utan uppmätt SVC >50 % vid någon efterföljande bedömning.
18 månader
Död upp till 18 månader
Tidsram: 18 månader
Beräknad tid till dödsfall upp till 18 månader. Detta inkluderar dödsfall som rapporterats mer än 30 dagar efter att studien avslutats (tidsperioden för rapportering av dödlighet av alla orsaker), oavsett patientens läggning, upp till 18 månader från första dosen.
18 månader
≤50 % förväntad upprätt långsam vitalkapacitet (SVC) eller död upp till 18 månader
Tidsram: 18 månader
Datumet för att nå ≤50 % av den förutspådda upprättstående långsamma vitalkapaciteten (SVC) definieras som datumet för det första besöket då en förutspådd upprättstående SVC är ≤50 % och fortsätter att förbli ≤50 % vid det efterföljande besöket förutom det sista tillgänglig observation. Tiden för att nå ≤50 % av förutsagd upprätt SVC definieras som varaktigheten mellan datumet för att nå ≤50 % av förutsagd upprätt SVC och datumet för den första dosen av studiemedicin. Om försökspersonen lever och inte når ≤50 % av förutsagd upprätt SVC, kommer tiden att nå ≤50 % av förutsagd upprätt SVC att censureras och lika med antalet dagar från den första dosen av studiemedicin till besöksdatumet då försökspersonens senaste tillgängliga SVC-bedömning utförs. Den tidigaste tiden (Reaching ≤50% Predicted Upright SVC eller död) används i analysen.
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Knopp Biosciences

Utredare

  • Huvudutredare: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2011

Första postat (Uppskatta)

21 januari 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på Dexpramipexol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera