Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 3 studie dexpramipexolu u ALS (EMPOWER)

10. května 2021 aktualizováno: Knopp Biosciences

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie bezpečnosti a účinnosti dexpramipexolu u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

Účelem této studie je určit, zda je dexpramipexol (150 mg dvakrát denně) bezpečný a účinný při léčbě amyotrofické laterální sklerózy (ALS).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je rychle progresivní, degenerativní onemocnění motorických neuronů v mozku a míše, které vede ke svalové atrofii a spasticitě v končetinových a bulbárních svalech, což má za následek slabost a ztrátu chůze, orofaryngeální dysfunkci, ztrátu hmotnosti a nakonec respirační selhání. Účelem této studie je určit, zda je dexpramipexol (150 mg dvakrát denně) bezpečný a účinný při léčbě ALS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

942

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francie
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Francie
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Francie
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Francie, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • London, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Kanada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Německo
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Německo
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Německo
        • University of Ulm, RKU
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Spojené království, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Spojené království, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Spojené království
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Spojené státy, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Carlos III
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ve věku 18 až 80 let včetně, v den 1.
  • Diagnostika sporadické nebo familiární ALS.
  • Nástup prvních příznaků ALS během 24 měsíců před 1. dnem.
  • Pro možnou, laboratorně podporovanou pravděpodobnou, pravděpodobnou nebo definitivní diagnózu ALS jsou splněna kritéria Světové federace neurologie El Escorial.
  • Vzpřímená pomalá vitální kapacita (SVC) 65 % nebo více při screeningu.
  • Pacienti užívající nebo neužívající Riluzol jsou způsobilí pro tuto studii: pokud pacient nikdy neužíval Riluzol, je způsobilý; pokud pacient v současné době užívá Riluzol, musí být na stabilní dávce po dobu alespoň 60 dnů; pokud pacient přestal užívat přípravek Riluzole, musí jej přestat užívat alespoň na 30 dní.
  • Při vstupu do studie musí být schopen polykat tablety.

Kritéria vyloučení:

  • Jiné zdravotně významné onemocnění.
  • Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty.
  • Těhotné ženy nebo kojící ženy.
  • Předchozí expozice dexpramipexolu.
  • V současné době užíváte pramipexol nebo jiné agonisty dopaminu.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Perorální tableta dvakrát denně po dobu až 18 měsíců.
Experimentální: Dexpramipexol
Lék: Dexpramipexol
Perorální tableta 150 mg dvakrát denně po dobu až 18 měsíců.
Ostatní jména:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Složené hodnocení funkce a přežití (CAFS) po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
Composite Assessment of Function and Survival (CAFS) je meziskupinové srovnání jednoho hodnoceného klinického výsledku založeného na (1) změně oproti výchozí hodnotě ve skóre ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) a (2) době do smrt. Každý subjekt je seřazen podle doby do smrti (dřívější úmrtí jsou zařazena níže než pozdější úmrtí). Subjekty, které přežily, jsou hodnoceny příznivěji než subjekty, které zemřely. Mezi přeživšími jsou subjekty seřazeny podle změny ALSFRS-R (větší zhoršení ALSFRS-R je hodnoceno níže než menší zhoršení nebo zlepšení ALSFRS-R). Hodnocená skóre se pohybují od 001 do 941 (počet subjektů v populaci účinnosti) s vyššími čísly pořadí skóre spojenými s lepším výsledkem. Pořadí bylo analyzováno pomocí modelu ANCOVA, který zahrnuje léčbu jako fixní účinek a upravuje pro výchozí skóre ALSFRS-R, trvání symptomů, místo nástupu a použití riluzolu. Pro každou léčebnou skupinu je uvedeno průměrné hodnocení nejmenších čtverců.
12 měsíců
Smrt až 12 měsíců (individuální složka CAF)
Časové okno: 12 měsíců
Nejdelší doba sledování po tuto dobu do analýzy úmrtí byla 12 měsíců. Ve studii byly subjekty sledovány po dobu 12-18 měsíců.
12 měsíců
Změna od výchozího stavu v ALSFRS-R za 12 měsíců (individuální složka CAF)
Časové okno: 12 měsíců
ALSFRS-R (funkční hodnotící škála ALS s respirační složkou) je validovaná škála, která měří 4 funkční domény, včetně respirační funkce, bulbární funkce, hrubé motoriky a jemné motoriky. K dispozici je celkem 12 otázek, každá bodovaná od 0 do 4 s celkovým možným skóre 48, přičemž vyšší skóre představuje lepší funkci.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Smrt nebo respirační insuficience (DRI) do 18. měsíce
Časové okno: 18 měsíců
Doba do smrti nebo respirační insuficience (DRI) je definována jako přijetí tracheostomie nebo použití neinvazivní ventilace (NIV) po dobu ≥ 22 hodin denně po dobu nejméně 10 po sobě jdoucích dnů. Pokud se pro splnění kritérií respirační insuficience použije NIV, nesmí být žádná naměřená pomalá vitální kapacita (SVC) při žádném následném hodnocení > 50 %. Doba do DRI se počítá od data první dávky do prvního data jedné z následujících příhod: smrt, tracheostomie nebo 10. den po sobě jdoucí NIV bez naměřených hodnot SVC > 50 % při jakémkoli následném hodnocení.
18 měsíců
Smrt do 18 měsíců
Časové okno: 18 měsíců
Odhadovaná doba smrti až 18 měsíců. To zahrnuje úmrtí hlášená po více než 30 dnech po přerušení studie (časové období pro hlášení mortality ze všech příčin), bez ohledu na dispozice subjektu, až do 18 měsíců od první dávky.
18 měsíců
≤ 50 % předpokládaná vzpřímená pomalá vitální kapacita (SVC) nebo zemřelo do 18 měsíců
Časové okno: 18 měsíců
Datum dosažení ≤ 50 % předpokládané vzpřímené pomalé vitální kapacity (SVC) je definováno jako datum první návštěvy, kdy je předpokládaná SVC ve vzpřímené poloze ≤ 50 % a nadále zůstává ≤ 50 % při následující návštěvě kromě poslední. dostupné pozorování. Doba k dosažení ≤ 50 % předpokládané vzpřímené SVC je definována jako doba mezi datem dosažení ≤ 50 % předpokládané SVC ve vzpřímené poloze a datem první dávky studovaného léku. Pokud je subjekt naživu a nedosáhne ≤ 50 % předpokládané vzpřímené SVC, bude čas k dosažení ≤ 50 % předpokládané vzpřímené SVC cenzurován a bude se rovnat počtu dnů od první dávky studovaného léku do data návštěvy, kdy provede se poslední dostupné hodnocení SVC subjektu. V analýze se používá nejranější čas (Dosažení ≤ 50 % Predicted Upright SVC nebo smrt).
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Knopp Biosciences

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2011

První zveřejněno (Odhad)

21. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dexpramipexol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit