右旋普拉克索在 ALS 中的第 3 期研究 (EMPOWER)
2021年5月10日 更新者：Knopp Biosciences
右旋普拉克索在肌萎缩侧索硬化症患者中的安全性和有效性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究
本研究的目的是确定右旋普拉克索（150 毫克，每天两次）在治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 中是否安全有效。
研究概览
详细说明
肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 是一种大脑和脊髓运动神经元的快速进展性退行性疾病，会导致四肢和延髓肌肉的肌肉萎缩和痉挛，从而导致虚弱和无法行走、口咽功能障碍、体重减轻，并最终呼吸衰竭。
本研究的目的是确定右旋普拉克索（150 毫克，每天两次）在治疗 ALS 中是否安全有效。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
942
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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London、加拿大
- London Health Sciences Centre
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Toronto、加拿大、M4N 3M5
- Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
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Vancouver、加拿大
- University of British Columbia
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2V 1P9
- Univ of Calgary / Foothills MC
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- McGill University
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Montreal、Quebec、加拿大、H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre Dame
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Berlin、德国
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Bochum、德国
- Bergmannsheil Gmbh
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Hannover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Jena、德国
- Universitatsklinikum Jena
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Ulm、德国
- University of Ulm, RKU
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Gent、比利时、9000
- AZ St-Lucas
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Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven
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Lille、法国、59037
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges、法国
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
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Marseille、法国
- Centre Hospitalier La Timone
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Montpellier、法国、34295
- CHU Gui de Chauliac
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Nice、法国
- CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
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Paris、法国、75013
- Hôpital la pitié salpètrière
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、澳大利亚
- Prince of Wales Hospital
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston、Queensland、澳大利亚、4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3121
- Calvary Health Care Bethlehem
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Dublin、爱尔兰、Dublin 9
- Beaumont Hospital
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Göteborg、瑞典、41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm、瑞典、17176
- Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013
- Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Fresno、California、美国、93701
- University of California at San Francisco - Fresno
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Orange、California、美国、92868
- University of California, Irvine
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California, Davis
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San Francisco、California、美国、94115
- California Pacific Medical Center
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Connecticut
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New Britain、Connecticut、美国、06053
- Hospital for Special Care
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Tampa、Florida、美国、33612
- University Of South Florida Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Charlestown、Massachusetts、美国、02129
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- St. Mary's Health Care
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Hennepin County Medical Center
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、美国、68506
- Neurology Associates, P.C.
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89102
- University of Nevada School of Medicine
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University
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Syracuse、New York、美国、12201
- Research Foundation of the State University of New York
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28207
- Carolinas Medical Center
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State University
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97213
- Providence ALS Center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19129
- Drexel University College of Medicine
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- ALS Center at Penn
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75214
- Texas Neurology
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Houston、Texas、美国、77030
- Methodist Neurological Institute
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San Antonio、Texas、美国、78229
- University of Texas Health Sciences Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington
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Birmingham、英国、B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
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Liverpool、英国、L9 7LJ
- Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
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London、英国、SE5 8AF
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle、英国、NE4 5PL
- Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
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Oxford、英国
- John Radcliffe Hospital
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Sheffield、英国、S10 2HQ
- Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
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Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
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Nijmegen、荷兰、6525 GA
- UMC St. Radboud
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Utrecht、荷兰、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Barcelona、西班牙
- Hospital Vall d'Hebron
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Barcelona、西班牙、8907
- Hospital Universitario de Bellvitge
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Madrid、西班牙、28046
- Hospital La Paz
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Madrid、西班牙
- Hospital Carlos III
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 第 1 天 18 至 80 岁（含）。
- 散发性或家族性 ALS 的诊断。
- 第 1 天前 24 个月内首次出现 ALS 症状。
- 世界神经病学联合会埃斯科里亚尔标准符合可能的、实验室支持的很可能、很可能或明确的 ALS 诊断。
- 筛选时直立慢肺活量 (SVC) 为 65% 或更多。
- 服用或未服用利鲁唑的患者均符合本研究的条件：如果患者从未服用过利鲁唑，则他或她符合条件；如果患者目前正在服用利鲁唑，他或她必须已经服用稳定剂量至少 60 天；如果患者已停用利鲁唑，则他或她必须已停药至少 30 天。
- 在进入研究时必须能够吞服药片。
排除标准：
- 其他有重大医学意义的疾病。
- 具有临床意义的异常实验室值。
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 之前接触过右旋普拉克索。
- 目前正在服用普拉克索或其他多巴胺激动剂。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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口服片剂，每天两次，最长 18 个月。
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实验性的：右旋普拉克索
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口服片剂 150mg，每天两次，最长 18 个月。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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12 个月时的功能和生存综合评估 (CAFS)
大体时间：12个月
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功能和生存综合评估 (CAFS) 是基于 (1) ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 评分相对于基线的变化和 (2) 时间死亡。
根据死亡时间对每个受试者进行排名（较早死亡的排名低于较晚死亡）。
幸存的受试者比死亡的受试者排名更靠前。
在幸存者中，根据 ALSFRS-R 的变化对受试者进行排名（ALSFRS-R 的严重恶化排名低于 ALSFRS-R 的恶化或改善）。
排名分数范围从 001 到 941（功效人群中的受试者数量），排名分数越大，结果越好。
使用 ANCOVA 模型分析等级，该模型包括作为固定效应的治疗并根据基线 ALSFRS-R 评分、症状持续时间、发病部位和利鲁唑的使用进行调整。
为每个治疗组提供最小二乘平均等级得分。
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12个月
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长达 12 个月的死亡（CAF 单独部分）
大体时间：12个月
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这次死亡分析的最长随访时间为 12 个月。
在这项研究中，受试者被跟踪了 12-18 个月。
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12个月
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12 个月时 ALSFRS-R 中基线的变化（CAF 个体成分）
大体时间：12个月
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ALSFRS-R（具有呼吸成分的 ALS 功能评定量表）是经过验证的量表，可测量 4 个功能域，包括呼吸功能、延髓功能、粗大运动技能和精细运动技能。
共有 12 个问题，每个问题的得分从 0 到 4，总分可能为 48 分，分数越高表示功能越好。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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死亡或呼吸功能不全 (DRI) 至第 18 个月
大体时间：18个月
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死亡时间或呼吸功能不全 (DRI) 定义为至少连续 10 天每天接受气管切开术或使用无创通气 (NIV) ≥ 22 小时。
如果使用 NIV 来满足呼吸功能不全的标准，则在任何后续评估中测得的慢肺活量 (SVC) 可能都不会 >50%。
到 DRI 的时间是从第一次给药的日期到以下事件之一的第一次日期计算的：死亡、气管切开术或连续 NIV 的第 10 天，在任何后续评估中没有测量到 SVC >50%。
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18个月
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18 个月内死亡
大体时间：18个月
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预计死亡时间长达 18 个月。
这包括从研究中止后超过 30 天（报告全因死亡率的时间段）报告的死亡，无论受试者的性格如何，从第一次给药起最多 18 个月。
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18个月
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≤50% 预测直立慢肺活量 (SVC) 或死亡长达 18 个月
大体时间：18个月
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达到 ≤ 50% 预计直立慢肺活量 (SVC) 的日期定义为首次就诊时预计直立 SVC ≤ 50% 并且在后续就诊时继续保持 ≤ 50% 的日期，最后一次除外可用观察。
达到 ≤ 50% 预计直立 SVC 的时间定义为达到 ≤ 50% 预计直立 SVC 的日期与研究药物首次给药日期之间的持续时间。
如果受试者还活着并且没有达到 ≤ 50% 的预计直立 SVC，则达到 ≤ 50% 的预计直立 SVC 的时间将被删失，并且等于从第一次研究药物给药到访问日期的天数执行受试者最后可用的 SVC 评估。
最早的时间（达到 ≤ 50% 预测直立 SVC 或死亡）用于分析。
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18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Merit Cudkowicz, MD, MSc、Professor of Neurology of the Harvard Medical School
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年3月1日
初级完成 (实际的)
2012年11月1日
研究完成 (实际的)
2012年11月1日
研究注册日期
首次提交
2011年1月20日
首先提交符合 QC 标准的
2011年1月20日
首次发布 (估计)
2011年1月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月10日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
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