Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 3 Badanie dekspramipeksolu w ALS (EMPOWER)

10 maja 2021 zaktualizowane przez: Knopp Biosciences

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności dekspramipeksolu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Celem tego badania jest ustalenie, czy dekspramipeksol (150 mg dwa razy dziennie) jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to szybko postępująca, degeneracyjna choroba neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym, która prowadzi do zaniku mięśni i spastyczności mięśni kończyn i opuszków, co skutkuje osłabieniem i utratą możliwości poruszania się, dysfunkcją jamy ustnej i gardła, utratą masy ciała i ostatecznie niewydolność oddechowa. Celem tego badania jest ustalenie, czy dekspramipeksol (150 mg dwa razy dziennie) jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu ALS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

942

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francja
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Francja
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Francja
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Francja, 75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Carlos III
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • London, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Kanada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Niemcy
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Niemcy
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Niemcy
        • University of Ulm, RKU
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 18 do 80 lat włącznie, w dniu 1.
  • Rozpoznanie sporadycznego lub rodzinnego ALS.
  • Początek pierwszych objawów ALS w ciągu 24 miesięcy przed dniem 1.
  • Kryteria Światowej Federacji Neurologii El Escorial są spełnione dla możliwej, potwierdzonej laboratoryjnie prawdopodobnej, prawdopodobnej lub ostatecznej diagnozy ALS.
  • Pionowa wolna pojemność życiowa (SVC) wynosząca 65% lub więcej podczas badania przesiewowego.
  • Pacjenci przyjmujący lub nieprzyjmujący Riluzolu kwalifikują się do tego badania: jeśli pacjent nigdy nie przyjmował Riluzolu, kwalifikuje się; jeśli pacjent przyjmuje obecnie Riluzol, musi przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 60 dni; jeśli pacjent odstawił Riluzol, musiał zaprzestać jego przyjmowania przez co najmniej 30 dni.
  • Musi być w stanie połykać tabletki w momencie rozpoczęcia badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Inna istotna medycznie choroba.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Wcześniejsza ekspozycja na dekspramipeksol.
  • Obecnie przyjmuje pramipeksol lub innych agonistów dopaminy.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Tabletka doustna dwa razy dziennie przez okres do 18 miesięcy.
Eksperymentalny: Dekspramipeksol
Lek: Dekspramipeksol
Tabletka doustna 150 mg dwa razy dziennie przez okres do 18 miesięcy.
Inne nazwy:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Złożona ocena funkcji i przeżycia (CAFS) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Złożona ocena funkcji i przeżycia (CAFS) jest porównaniem między grupami pojedynczego wyniku klinicznego w oparciu o (1) zmianę od wartości wyjściowej w poprawionej skali oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R) i (2) czas do śmierć. Każdy podmiot jest klasyfikowany według czasu do śmierci (wcześniejsze zgony są klasyfikowane niżej niż późniejsze). Badani, którzy przeżyli, są klasyfikowani korzystniej niż ci, którzy zmarli. Wśród osób, które przeżyły, osoby są uszeregowane zgodnie ze zmianą w ALSFRS-R (większe pogorszenie ALSFRS-R jest klasyfikowane niżej niż mniejsze pogorszenie lub poprawa w ALSFRS-R). Rankingowe wyniki mieszczą się w zakresie od 001 do 941 (liczba badanych w populacji skuteczności), przy czym większe liczby rankingowe wiążą się z lepszym wynikiem. Rangi przeanalizowano przy użyciu modelu ANCOVA, który obejmuje leczenie jako stały efekt i koryguje wyjściowy wynik ALSFRS-R, czas trwania objawów, miejsce wystąpienia i stosowanie riluzolu. Dla każdej leczonej grupy przedstawiono najmniejszy kwadratowy średni wynik rangi.
12 miesięcy
Śmierć do 12 miesięcy (element indywidualny CAF)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Najdłuższy okres obserwacji w tym czasie do analizy śmierci wynosił 12 miesięcy. W badaniu osoby obserwowano przez 12-18 miesięcy.
12 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w ALSFRS-R po 12 miesiącach (indywidualny składnik CAF)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
ALSFRS-R (skala oceny czynnościowej ALS z komponentem oddechowym) jest zwalidowaną skalą, która mierzy 4 domeny czynnościowe, obejmujące funkcję oddechową, funkcję opuszkową, dużą motorykę i małą motorykę. W sumie jest 12 pytań, z których każde jest punktowane od 0 do 4, co daje łączny możliwy wynik 48, przy czym wyższy wynik oznacza lepszą funkcję.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmierć lub niewydolność oddechowa (DRI) do 18 miesiąca
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Czas do zgonu lub niewydolności oddechowej (DRI) definiuje się jako otrzymanie tracheostomii lub zastosowanie wentylacji nieinwazyjnej (NIV) przez ≥22 godziny dziennie przez co najmniej 10 kolejnych dni. Jeśli stosuje się wentylację nieinwazyjną w celu spełnienia kryteriów niewydolności oddechowej, żadna zmierzona wolna pojemność życiowa (SVC) w żadnej kolejnej ocenie nie może przekraczać 50%. Czas do DRI jest obliczany od daty podania pierwszej dawki do pierwszej daty jednego z następujących zdarzeń: zgonu, tracheostomii lub 10. dnia kolejnej nieinwazyjnej wentylacji bez zmierzonej wartości SVC >50% podczas każdej kolejnej oceny.
18 miesięcy
Śmierć do 18 miesięcy
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Szacowany czas do śmierci do 18 miesięcy. Obejmuje to zgony zgłoszone później niż 30 dni po przerwaniu badania (okres zgłaszania śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny), niezależnie od usposobienia uczestnika, do 18 miesięcy od pierwszej dawki.
18 miesięcy
≤50% przewidywanej pozycji pionowej z małą pojemnością życiową (SVC) lub zgon do 18 miesięcy
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Datę osiągnięcia ≤50% przewidywanej wolnej pojemności życiowej w pozycji pionowej (SVC) definiuje się jako datę pierwszej wizyty, w której przewidywana SVC w pozycji pionowej wynosi ≤50% i utrzymuje się na poziomie ≤50% podczas kolejnej wizyty, z wyjątkiem ostatniej wizyty dostępna obserwacja. Czas do osiągnięcia ≤50% przewidywanej pionowej SVC definiuje się jako czas między datą osiągnięcia ≤50% przewidywanej pionowej SVC a datą pierwszej dawki badanego leku. Jeśli pacjent żyje i nie osiąga ≤50% przewidywanej SVC w pozycji pionowej, czas do osiągnięcia ≤50% przewidywanej SVC w pozycji pionowej zostanie ocenzurowany i będzie równy liczbie dni od pierwszej dawki badanego leku do daty wizyty, kiedy przeprowadzana jest ostatnia dostępna ocena SVC podmiotu. Najwcześniejszy czas (osiągnięcie ≤50% przewidywanej pionowej SVC lub zgonu) jest używany w analizie.
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Knopp Biosciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 stycznia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj