Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Dexpramipexole 3. fázisú vizsgálata ALS-ben (EMPOWER)

2021. május 10. frissítette: Knopp Biosciences

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a dexpramipexol biztonságosságáról és hatásosságáról amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél

E vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a dexpramipexol (150 mg naponta kétszer) biztonságos-e és hatékony-e az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) az agy és a gerincvelő motoros neuronjainak gyorsan progresszív, degeneratív betegsége, amely izomsorvadáshoz és görcsösséghez vezet a végtag- és bulbaris izmokban, ami gyengeséghez és mozgáshiányhoz, oropharyngealis diszfunkcióhoz, súlycsökkenéshez és végső soron fogyáshoz vezet. légzési elégtelenség. E vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a dexpramipexol (150 mg naponta kétszer) biztonságos-e és hatékony-e az ALS kezelésében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

942

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Ausztrália
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Belgium
      • Gent, Belgium, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Egyesült Királyság, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Egyesült Királyság, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Egyesült Királyság
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Egyesült Államok, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Egyesült Államok, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Egyesült Államok, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Franciaország
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Franciaország
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Franciaország
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Hôpital La Pitié Salpêtrière
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kanada
      • London, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Kanada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Németország
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Németország
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Németország
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Németország
        • University of Ulm, RKU
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanyolország, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Carlos III
  • Svédország
      • Göteborg, Svédország, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Svédország, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Írország
      • Dublin, Írország, Dublin 9
        • Beaumont Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 és 80 év közöttiek, az első napon.
  • Szórványos vagy családi ALS diagnózisa.
  • Az első ALS-tünetek megjelenése az 1. napot megelőző 24 hónapon belül.
  • A Neurológiai Világszövetség El Escorial kritériumai teljesülnek egy lehetséges, laboratóriumilag alátámasztott valószínű, valószínű vagy határozott ALS diagnózishoz.
  • Álló lassú életkapacitás (SVC) 65% vagy több a szűréskor.
  • A riluzolt szedő vagy nem szedő betegek jogosultak ebbe a vizsgálatba: ha egy beteg még soha nem szedett Riluzolt, akkor jogosult; ha egy beteg jelenleg Riluzolt szed, legalább 60 napig stabil adagot kell szednie; ha a beteg abbahagyta a Riluzole-kezelést, legalább 30 napig abba kell hagynia a szedését.
  • A tanulmányba való belépéskor képesnek kell lennie a tabletták lenyelésére.

Kizárási kritériumok:

  • Egyéb orvosilag jelentős betegség.
  • Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi értékek.
  • Terhes nők vagy szoptató nők.
  • A dexpramipexollal való korábbi expozíció.
  • Jelenleg pramipexolt vagy más dopamin agonistákat szed.

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Orális tabletta naponta kétszer, legfeljebb 18 hónapig.
Kísérleti: Dexpramipexol
Drog: Dexpramipexol
Orális tabletta 150 mg naponta kétszer, legfeljebb 18 hónapig.
Más nevek:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Funkció és túlélés összetett értékelése (CAFS) 12 hónapos korban
Időkeret: 12 hónap
A funkció és túlélés összetett értékelése (CAFS) egyetlen rangsorolt ​​klinikai eredmény csoportok közötti összehasonlítása, amely (1) az ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) pontszámának kiindulási értékhez viszonyított változása és (2) a besorolásig eltelt idő alapján történik. halál. Minden alany a halálozásig eltelt idő szerint van rangsorolva (a korábbi halálozások alacsonyabbak, mint a későbbi halálozások). Azok az alanyok, akik túlélték, kedvezőbb sorrendben vannak, mint a meghaltak. A túlélők között az alanyokat az ALSFRS-R változása szerint rangsorolják (az ALSFRS-R nagyobb romlása alacsonyabb, mint az ALSFRS-R kevésbé romlása vagy javulása). A rangsorolt ​​pontszámok 001-től 941-ig terjednek (az alanyok száma a Hatékonysági Populációban), ahol a nagyobb rangpontszámok jobb eredménnyel járnak. A rangsorokat egy ANCOVA-modell segítségével elemeztük, amely a kezelést rögzített hatásként tartalmazza, és az ALSFRS-R kiindulási pontszámához, a tünetek időtartamához, a kezdeti helyhez és a riluzol alkalmazásához igazodik. Minden egyes kezelési csoport esetében a legkisebb négyzetes átlagpontszámot mutatjuk be.
12 hónap
Elhalálozás legfeljebb 12 hónapig (CAF egyéni komponens)
Időkeret: 12 hónap
A halálozási elemzésig ezen idő alatt a követés leghosszabb időtartama 12 hónap volt. A vizsgálat során az alanyokat 12-18 hónapig követték nyomon.
12 hónap
Változás az alapvonalhoz képest az ALSFRS-R-ben 12 hónap után (CAF egyéni komponens)
Időkeret: 12 hónap
Az ALSFRS-R (ALS funkcionális besorolási skála légzési komponenssel) egy validált skála, amely 4 funkcionális tartományt mér, beleértve a légzésfunkciót, a bulbar funkciót, a motoros készségeket és a finom motoros készségeket. Összesen 12 kérdés van, mindegyiket 0-tól 4-ig pontozzák, így a lehetséges összpontszám 48, a magasabb pontszámok pedig jobb funkciót jelentenek.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Halál vagy légzési elégtelenség (DRI) 18. hónapig
Időkeret: 18 hónap
A halálig eltelt idő vagy a légzési elégtelenség (DRI) a tracheostomia vagy non-invazív lélegeztetés (NIV) alkalmazása napi ≥ 22 órán keresztül legalább 10 egymást követő napon keresztül. Ha NIV-t használnak a légzési elégtelenség kritériumainak teljesítésére, a mért lassú életkapacitás (SVC) semmilyen későbbi értékeléskor nem haladhatja meg az 50%-ot. A DRI-ig eltelt időt az első dózistól a következő események egyikének első dátumáig számítják: halál, tracheostomia vagy az egymást követő NIV 10. napja, amikor a mért SVC nem haladja meg az 50%-ot bármely későbbi értékelésnél.
18 hónap
Halálozás 18 hónapig
Időkeret: 18 hónap
A halálig eltelt becsült idő legfeljebb 18 hónap. Ez magában foglalja azokat a halálozásokat, amelyeket több mint 30 nappal a vizsgálat abbahagyása után jelentettek (a minden okból kifolyólag bekövetkező halálozás jelentési időszaka), függetlenül az alany hajlamától, az első adagtól számított 18 hónapig.
18 hónap
≤50% előre jelzett álló helyzetben lassú életkapacitás (SVC) vagy 18 hónapig meghalt
Időkeret: 18 hónap
Az előre jelzett függőleges lassú vitálkapacitás (SVC) ≤50%-ának elérésének dátuma az első vizit dátuma, amikor az előre jelzett függőleges SVC ≤50%, és a következő vizit kivételével továbbra is ≤50% marad. elérhető megfigyelés. A becsült álló SVC ≤50%-ának eléréséig eltelt időt a becsült álló SVC ≤50%-ának elérése és a vizsgálati gyógyszer első dózisának időpontja közötti időtartamként határozzuk meg. Ha az alany él, és nem éri el a becsült álló SVC ≤50%-át, akkor az előre jelzett álló SVC ≤50%-ának eléréséig eltelt időt cenzúrázzák, és megegyezik a vizsgálati gyógyszer első adagjától a látogatás időpontjáig eltelt napok számával. az alany utolsó elérhető SVC-értékelése megtörténik. Az elemzés során a legkorábbi időpontot (≤50%-os előre jelzett függőleges SVC elérése vagy halál) használják.
18 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Knopp Biosciences

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. január 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. január 20.

Első közzététel (Becslés)

2011. január 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 10.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a Dexpramipexol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in France

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel