Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3-studie van deexpramipexol bij ALS (EMPOWER)

10 mei 2021 bijgewerkt door: Knopp Biosciences

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie naar de veiligheid en werkzaamheid van dexpramipexol bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose

Het doel van deze studie is om te bepalen of dexpramipexol (150 mg tweemaal daags) veilig en effectief is bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een snel progressieve, degeneratieve ziekte van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg die leidt tot spieratrofie en spasticiteit in ledematen en bulbaire spieren, resulterend in zwakte en verlies van lopen, orofaryngeale disfunctie, gewichtsverlies en uiteindelijk ademhalingsfalen. Het doel van deze studie is om te bepalen of dexpramipexol (150 mg tweemaal daags) veilig en effectief is bij de behandeling van ALS.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

942

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3121
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • België
      • Gent, België, 9000
        • AZ St-Lucas
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
      • London, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
      • Vancouver, Canada
        • University of British Columbia
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2V 1P9
        • Univ of Calgary / Foothills MC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • McGill University
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM - Hopital Notre Dame
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Duitsland
        • Bergmannsheil Gmbh
      • Hannover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
      • Jena, Duitsland
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Duitsland
        • University of Ulm, RKU
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrijk
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Frankrijk
        • Centre Hospitalier La Timone
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrijk
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hôpital la pitié salpètrière
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • UMC St. Radboud
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 8907
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Carlos III
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE4 5PL
        • Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fresno, California, Verenigde Staten, 93701
        • University of California at San Francisco - Fresno
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University Of South Florida Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • St. Mary's Health Care
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89102
        • University of Nevada School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 12201
        • Research Foundation of the State University of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19129
        • Drexel University College of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • ALS Center at Penn
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden, 41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Zweden, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In de leeftijd van 18 tot en met 80 jaar oud, op dag 1.
  • Diagnose van sporadische of familiaire ALS.
  • Begin van de eerste ALS-symptomen binnen 24 maanden voorafgaand aan Dag 1.
  • Er wordt voldaan aan de El Escorial-criteria van de World Federation of Neurology voor een mogelijke, door het laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve ALS-diagnose.
  • Upright slow vital capacity (SVC) van 65% of meer bij screening.
  • Patiënten die Riluzol al dan niet gebruiken, komen in aanmerking voor deze studie: als een patiënt nog nooit Riluzol heeft gebruikt, komt hij of zij in aanmerking; als een patiënt momenteel Riluzol gebruikt, moet hij of zij gedurende ten minste 60 dagen een stabiele dosis hebben ingenomen; als een patiënt is gestopt met Riluzol, moet hij of zij gedurende ten minste 30 dagen zijn gestopt met het gebruik ervan.
  • Moet tabletten kunnen slikken op het moment van binnenkomst in de studie.

Uitsluitingscriteria:

  • Andere medisch significante ziekte.
  • Klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden.
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
  • Eerdere blootstelling aan dexpramipexol.
  • Gebruikt momenteel pramipexol of andere dopamine-agonisten.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Orale tablet tweemaal daags gedurende maximaal 18 maanden.
Experimenteel: Dexpramipexol
Geneesmiddel: Dexpramipexol
Orale tablet 150 mg tweemaal daags gedurende maximaal 18 maanden.
Andere namen:
  • KNS-760704
  • BIIB050

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samengestelde beoordeling van functie en overleving (CAFS) na 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
De Composite Assessment of Function and Survival (CAFS) is een vergelijking tussen groepen van een enkele gerangschikte klinische uitkomst op basis van (1) de verandering ten opzichte van baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score en (2) tijd tot dood. Elk onderwerp wordt gerangschikt op basis van tijd tot overlijden (vroegere sterfgevallen zijn lager gerangschikt dan latere sterfgevallen). Proefpersonen die overleven staan ​​gunstiger gerangschikt dan proefpersonen die zijn overleden. Onder de overlevenden worden proefpersonen gerangschikt volgens verandering in ALSFRS-R (grotere verslechtering van ALSFRS-R wordt lager gerangschikt dan minder verslechtering of verbetering in ALSFRS-R). De gerangschikte scores variëren van 001 tot 941 (het aantal proefpersonen in de werkzaamheidspopulatie), waarbij hogere rangscores worden geassocieerd met een beter resultaat. De rangen werden geanalyseerd met behulp van een ANCOVA-model, dat behandeling als een vast effect omvat en wordt aangepast voor baseline ALSFRS-R-score, duur van de symptomen, plaats van aanvang en gebruik van riluzol. Voor elke behandelingsgroep wordt de kleinste kwadratenscore weergegeven.
12 maanden
Overlijden tot 12 maanden (CAF Individueel Component)
Tijdsspanne: 12 maanden
De langste duur van de follow-up voor deze tijd tot aan de overlijdensanalyse was 12 maanden. In de studie werden proefpersonen gedurende 12-18 maanden gevolgd.
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in ALSFRS-R na 12 maanden (individuele CAF-component)
Tijdsspanne: 12 maanden
De ALSFRS-R (ALS functionele beoordelingsschaal met ademhalingscomponent) is een gevalideerde schaal die 4 functionele domeinen meet, bestaande uit ademhalingsfunctie, bulbaire functie, grove motoriek en fijne motoriek. Er zijn in totaal 12 vragen, elk met een score van 0 tot 4 voor een totale mogelijke score van 48, waarbij hogere scores een betere functie vertegenwoordigen.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overlijden of ademhalingsinsufficiëntie (DRI) tot maand 18
Tijdsspanne: 18 maanden
Tijd tot overlijden of respiratoire insufficiëntie (DRI) wordt gedefinieerd als het ontvangen van een tracheostomie of het gebruik van niet-invasieve beademing (NIV) gedurende ≥22 uur per dag gedurende ten minste 10 opeenvolgende dagen. Als NIV wordt gebruikt om te voldoen aan de criteria voor respiratoire insufficiëntie, mag geen gemeten langzame vitale capaciteit (SVC) bij een volgende beoordeling >50% zijn. Tijd tot DRI wordt berekend vanaf de datum van de eerste dosis tot de eerste datum van een van de volgende gebeurtenissen: overlijden, tracheostomie of de 10e dag van opeenvolgende NIV zonder gemeten SVC >50% bij een volgende beoordeling.
18 maanden
Overlijden tot 18 maanden
Tijdsspanne: 18 maanden
Geschatte tijd tot overlijden tot 18 maanden. Dit omvat sterfgevallen die meer dan 30 dagen na stopzetting van het onderzoek zijn gemeld (de periode voor het melden van mortaliteit door alle oorzaken), ongeacht de aard van de proefpersoon, tot 18 maanden na de eerste dosis.
18 maanden
≤50% voorspelde rechtopstaande langzame vitale capaciteit (SVC) of overleden tot 18 maanden
Tijdsspanne: 18 maanden
De datum van het bereiken van ≤50% van de voorspelde langzame vitale capaciteit (SVC) in rechtopstaande toestand wordt gedefinieerd als de datum van het eerste bezoek waarop een voorspelde SVC in rechtopstaande toestand ≤50% is en ≤50% blijft bij het volgende bezoek, met uitzondering van het laatste beschikbare observatie. De tijd tot het bereiken van ≤50% van de voorspelde SVC in rechtopstaande toestand wordt gedefinieerd als de tijdsduur tussen de datum van het bereiken van ≤50% van de voorspelde SVC in rechtopstaande toestand en de datum van de eerste dosis onderzoeksmedicatie. Als de proefpersoon in leven is en niet ≤50% van de voorspelde SVC in rechtopstaande toestand bereikt, wordt de tijd om ≤50% van de voorspelde SVC in rechtopstaande toestand te bereiken gecensureerd en gelijk aan het aantal dagen vanaf de eerste dosis studiemedicatie tot de bezoekdatum wanneer de laatst beschikbare SVC-beoordeling van de proefpersoon wordt uitgevoerd. De vroegste tijd (bereik ≤50% voorspelde rechtopstaande SVC of overlijden) wordt gebruikt in de analyse.
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Knopp Biosciences

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Professor of Neurology of the Harvard Medical School

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 januari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

21 januari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 223AS302
  • EUDRA CT NO: 2010-022818-19

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dexpramipexol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Angola

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren