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国際慢性骨髄性白血病小児研究 (ICMLPed)

2024年1月12日 更新者：Poitiers University Hospital

小児および青年における慢性骨髄性白血病（CML）の治療と転帰に関する国際研究

この研究の目的は、患者の大規模な小児コホートにおける CML を説明し、特徴付けることです。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

小児および青年におけるCMLの国際研究

  1. 合理的および目的 1.1 合理的: 慢性骨髄性白血病 (CML) は、9 番染色体と 22 番染色体の間の相互転座の存在を特徴とする造血系の悪性疾患です。この年齢層の白血病の割合であり、年間発生率は 100 万人の子供に 1 人です (1,2,3)。 小児白血病およびリンパ腫のフランス国民登録簿の最近の報告によると、フランスでは 1990 年から 1999 年の間に 15 歳未満の子供 100 万人あたり 0.6 例の発生率であることが明らかになりました。 CML の特徴は、この年齢層では成人とは異なるようです (5)。 ヨーロッパでは、CML を患う小児および青年は、国内の試験に含まれておらず、地域または国の登録簿にも記録されていません。 この病気に関する知識を向上させるためにヨーロッパの CML レジストリが設立されましたが、18 歳以上の患者のみが登録されています。 ヨーロッパでは、15 歳未満の CML 患者のデータを前向きに収集するために、英国で最近国家登録が設立されました。 ただし、小児期の CML の疫学と特徴に関する情報は限られています。

    現在、CML の小児には主に 2 つの治療オプションがあります。 最初の選択肢は同種造血移植であり、これは適切なドナーがいる小児の根治治療となる可能性があります。 一致する血縁関係のないドナーによる移植は、最初の慢性期にある CML の子供の 3 年で 66% の全生存率をもたらしました (6)。 一致した兄弟ドナーから移植された患者では、5 年全生存率 73% が報告されています (7)。 2 番目のオプションは、経口投与される抗チロシンキナーゼであるメシル酸イマチニブによる治療です。 メシル酸イマチニブは忍容性が高く、かなりの割合の CML 小児で細胞遺伝学的および分子的寛解を達成できます (8、9)。 しかし、メシル酸イマチニブがこの疾患を治す能力は不明のままです。

    CML の成人では、Sokal と Hasford は、生存率の異なる患者グループを区別できる 2 つの異なる病期分類システムを報告しました。 これらのスコアリング システムは、成人と子供を含む患者のコホートで決定されましたが、若い患者のデータは個別に分析されませんでした。 さらに、ブスルファンまたはヒドロキシ尿素で治療された患者のソーカルスコアと、IFN療法を受けている患者のハスフォードスコアが決定されました。 CML の小児および青年における予後因子の特定と予後スコアリング システムの決定は、この年齢層の個々の治療戦略を最適化するために不可欠です。 これらすべての点は、小児および青年におけるこのまれな疾患をより適切に説明し、個々の治療戦略を最適化するための国際ネットワークの必要性を正当化します.

    1.2 目的。

    研究の主な目的は次のとおりです。

    • 18歳未満の患者の大規模コホートにおけるCMLの特徴を説明する
    • 治療方針を説明する。
    • この年齢層における予後因子を特定する
    • 個々の治療法の選択を最適化するために、この集団の予後スコアリング システムを決定すること。
    • 小児集団の成長と発達に対する治療の副作用と長期的影響、主にチロシンキナーゼ阻害薬効果を判断する

  2. 人口。 フィラデルフィア陽性および/または bcr-abl 陽性 CML と新たに診断された 18 歳未満のすべての患者は、疾患の段階、治療の種類、および臨床試験への登録の有無にかかわらず適格です。

    ただし、彼らのデータは、倫理およびポリシー合意に関する要件が満たされている場合にのみ収集されます (セクション 9 を参照)。

  3. 方法 研究は厳密に観察的です。 回顧的および将来のデータは、患者のフローチャートおよび/または既存のデータベースから収集されます。

    A Biondi、E De Bont、MF Dresse、J de la Fuente、M Suttorp、J Guilhot、F Millot を含む運営委員会 (SC) は、小児および青年における CML の国際研究を促進します。 SC には、研究に関与する各国の代表者が含まれます。 SC は、ポリシーに同意し、その実施を支援し、研究を開始し、プレゼンテーションや出版物によって研究に関する一般の意識を高めます。科学委員会 (SciC) が設立されます。 データの所有権に関する法律により、科学委員会および運営委員会によって分析および公開が決定されます。 研究の目的ごとに、研究に関心のあるすべての参加者に開かれた作業部会 (WP) が開催されます。データは、小児血液学に携わる臨床医と生物学者によって提供されます。ポワティエ大学病院（フランス）の臨床調査センター（CIC INSERM 802）に設置され、データの管理と集中を担当する研究の国際中央データセンター（ICDC）になります。 Sophie Zin Ka Yeu が監視を担当し、E Ducasse がデータベース管理を担当し、J Guilhot が統計分析を担当します。 この調査は国際的なものです。参加国ごとに国内調整センターとリーダーが特定されます。 国家調整センターは、自国のデータ収集を担当します。 国立調整センターの各リーダーは、患者の登録とデータの ICDC (CIC INSERM 802、ポワティエ、フランス) への送信を担当します。 二重入力を避けるために、患者の CML が診断された医療センターの場所が症例報告書に記録されます。 さらに、新しい症例の通知は、利用可能な場合、国内コーディネーターが独自の国内登録簿と照合する場合があります（たとえば、フランスのRegistre national des hémopathies malignes de l'enfantと）。

  4. データの起源とタイプ:

    データには次のものが含まれます。

    • 識別番号
    • 人口統計データ
    • 生年月日
    • セックス
    • 医療データ 民族性は、臨床的特徴 (身長など) および潜在的に関与する可能性のあるさまざまなグループの子供たちの薬物動態に関する変動のために収集されます。 生物学的結果の特定は収集されません。

    ICDC は、各国の調整センターによって厳密に匿名化されたデータのみを収集します。 患者は、国を表す 2 ～ 3 文字と患者番号を表す 4 桁のコードを含むコードによって識別されます (例: フランスで最初に登録された患者は FR/0001)。 患者のイニシャルは使用しません。 フランスの国別コーディネーターとして、F Millot は、二重登録を避けるために、フランス人患者のイニシャルも収集します。 これらのイニシャルはコンピュータ化されません。 国際ID番号はすぐに提供されます。

  5. データの配布 データは研究の ICDC に集中管理されます。 ICDC は、ポワチエ大学病院 (フランス) の臨床研究調査センターにあります。

    回顧データ: データは 1 ステップの手順で収集されます。 予想データ: データは、2 段階の手順を使用して収集されます。

    1. 事例の通知:

      新しい症例は、小児血液学に携わる医師と生物学者から、彼らの国立調整センターに通知されます。これらのケースは、定期的に、この調整センターによって ICDC に照会されます。

    2. 完全なデータ収集:

    データは、患者のカルテから収集されます。 完全なデータは各国内調整センターに送信され、その後 ICDC で定期的に集中管理されます。 年2回のフォローアップが必要です。 CML の各ケースについて、ケースの通知と完全なデータ転送が実行されるときに、まだ確定されていない金額が ICDC から National Coordinating Center に転送されます。

    余分な作業を避けるために、段落 7 で述べた倫理、機密保持、およびパートナーシップ規則の要件を満たしていれば、既に電子化されたデータが受け入れられます。

    当事者間の合意が得られる場合、データは、臨床研究または他のレジストリに含まれる患者の症例報告フォームから得られる場合があります。 データは、国内コーディネーターから通常の郵便、ファックス、または電子ファイルで、ICDC の研究の ARC に送信されます。 郵送で受領したデータは、ディスク（CD-ROMまたは外付けディスク）を使用してコピーによりデータマネージャに転送され、メールボックスのあるコンピュータから破棄されます。 データは、ICDC の Microsoft ACCESS データベースに入力されます。 データベースは、作業専用の部屋にある PC (I) (Windows) に実装されます。 同じ場所にある 2 台目の PC (II) は、データの複製、バックアップ、品質管理、および分析に使用されます。 これら 2 台の PC のいずれも、インターネットやイントラネットなどの接続を提供しません。 電子症例報告書（e-CRF）の使用は予定されていません。 安全なアクセスの建物と ICDC の部屋が組織されています。コンピュータの特定のパスワードとログインが使用されます。 定期的にデータの安全な保管が行われ、この目的のために編成された安全な IDCD ルームに保管されます。 データへのアクセスは、研究のコーディネーター、ARC、データ管理者、生物統計学者、および必要に応じて保健当局に制限されます。

  6. 研究期間と組織 開始予定日は 2009 年 8 月 1 日です。 予定されている研究期間は約 5 年間です。 研究の延長は、研究へのセンターの効果的な参加に関連する資金に依存します。

  7. データの分析 データは、主に SAS ソフトウェア (SAS Institute、CARY、NC、USA) を使用して分析されます。 最終的な分析は、研究の開始から 5 年以内に提供されます。 分析は主に記述的です。 研究への組み入れ日は、ICDCによる症例通知の受領日として定義されます。 記述的分析の目的で、登録された症例数、ベースライン特性、フォローアップおよび結果変数など、すべてのパラメータが定期的に分析されます。 カテゴリー データは、頻度、パーセンテージ、および 95 % 信頼区間と共に表示されます。 量的変数は、関連する場合、中央値と範囲、平均値と標準偏差とともに表示されます。 生存データとイベントへの問題（反応までの時間または副作用、損失と反応の持続時間…）;カプラン・マイヤー法と競合するリスク法によって分析されます。 予後因子の同定のために、必要に応じて探索的解析が行われます。 最終的な統計計画は、運営委員会と科学委員会によって検証されます。

    レポートは、ARC、データ管理者、生物統計学者、および研究のコーディネーターである F. Millot 博士によって、6 か月ごとに研究の終わりまでに提供されます。 これらのレポートは、国内コーディネーターと参加者に送られます。 結果は、ワークショップや会議で発表することができ、運営委員会と科学委員会の同意を得て公開することができます。 すべてのレポートと出版物は匿名のままです。

  8. 患者数：

    年間約100～150人の患者が予想されます。 小児・青年期のCMLの症例数が少ないため、厳密な計算は行いませんでした。 目的は、研究の力を向上させるために最大のケースを収集することです。

  9. 倫理的配慮 研究目的でのデータの収集と転送に関するヨーロッパの方針に従って、年齢に応じて子供とその保護者に研究とその手順について通知します。 インフォームド コンセント (両親、および可能であれば子供) を提供する必要があります。

匿名化されたデータが収集され、この研究で提示されます。 規則は、臨床研究とデータ収集に関する欧州共同体の原則とガイドライン、およびフランスの法律「Informatique, fichiers et liberté」 (1978 年 1 月 6 日更新) に従って行われます。保険を提供するのは、各国内コーディネーターの責任です。これらの規則および自国で必要とされる地方規則に従った、彼のグループのメンバーの参加に関して。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

750

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • オランダ
      • Utrecht、オランダ
        • 募集
        • Dutch Childhood Oncology Group, Princess Maxima Center for pediatric oncology
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maaike LUESINK, MD
  • オーストラリア
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、オーストラリア、5006
        • まだ募集していません
        • Women's and Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Heather TAPP, MD
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1090
        • 募集
        • St. Anna Children's Cancer Research Institute and St. Anna Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Michael DWORZAK, MD
        • コンタクト：
  • ギリシャ
      • Athen、ギリシャ、11527
        • 募集
        • Agia Sophia Children's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mirella AMPATZIDOU, PhD
        • 副調査官：
          • Sophia POLYCHRONOPOULOU
  • クロアチア
      • Zagreb、クロアチア
        • 募集
        • Children's Hospital Zagreb
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gordana JAKOVLJEVIC
  • スペイン
  • スロバキア
      • Bratislava、スロバキア、813 72
        • 募集
        • University Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Andrea HRASKOVA
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alexandra KOLENOVA, MD
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • 募集
        • Charles University Motol
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Petr SEDLACEK, PHD
        • 副調査官：
          • Petr SMISEK
  • チリ
      • Santiago、チリ
        • まだ募集していません
        • Hospital Roberto del Rio
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Myriam CAMPBELL BULL, MD
        • 主任研究者：
          • Paulina DIAZ
        • 副調査官：
          • Monica VARAS PALMA
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • 募集
        • Rigshospitalet
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Birgitte LAUSEN, MD
  • ドイツ
  • フランス
      • Poitiers、フランス、86021
        • 募集
        • Clinical Investigation Center CIC 1402
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Frédéric MILLOT, MD
  • ブラジル
      • Sao Paulo、ブラジル、04023-062
        • 募集
        • Instituto De Oncologia Pediatrica
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Silvia Regina BRANDALISE, MD
        • 副調査官：
          • Julia YAJIMA
  • ベラルーシ
      • Minsk、ベラルーシ
        • 募集
        • Belarussian Reseach Center for Pediatric Oncology and hematology (BRCPOH)
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Natalia SAVVA, MD
        • 主任研究者：
          • Marina BORISEVICH
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー、9000
        • 募集
        • University Hospital of Ghent
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Marie Françoise DRESSE, MD
        • 主任研究者：
          • Barbara DE MOERLOOSE, PhD
        • 副調査官：
          • Alina FERSTER
        • 副調査官：
          • Marlies BEKAERT
  • ポーランド
      • Wrocław、ポーランド
        • 募集
        • Wroclaw Medical University Department
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Krzysztof KALWAK, PhD
  • レバノン
      • Beirut、レバノン
        • 募集
        • Saint George Hospital University Medical Centre
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Farah ROULA
  • 七面鳥
      • Görükle、七面鳥
        • 募集
        • Uludag University, Medical Faculty
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Adalet M GÜNEŞ, MD
  • 中国
      • Hong Kong、中国
        • 募集
        • Prince of Wales Hospital
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Li CHI KONG, MD
        • 主任研究者：
          • Frankie CHENG
  • 日本
      • Tokyo、日本、160-8582
        • まだ募集していません
        • Keio University School of Medicine
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • HIROYUKI Shimada, MD PhD
        • 副調査官：
          • Shima HARUKO

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

フィラデルフィア陽性および/または bcr-abl 陽性 CML と新たに診断された 18 歳未満のすべての患者は、疾患の段階、治療の種類、および臨床試験への登録の有無にかかわらず適格です。

説明

包含基準:

  • 18歳未満の患者
  • -フィラデルフィア陽性および/またはBCR-ABL陽性と診断された慢性骨髄性白血病（CML）すべての段階

除外基準:

  • -CMLの診断時に18歳以上の患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Poitiers University Hospital

協力者

University Medical Center Groningen
Imperial College London
University of Liege
University of Milano Bicocca
University Hospital Dresden
International BFM Study Group
CIC Inserm 1402

捜査官

  • 主任研究者：Frederic MILLOT, MD、Poitiers University Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年1月1日

一次修了 (推定)

2028年12月1日

研究の完了 (推定)

2028年12月1日

試験登録日

最初に提出

2011年1月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年1月20日

最初の投稿 (推定)

2011年1月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年1月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月12日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CIC1402
  • 2010-023359-27 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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