Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nemzetközi krónikus myeloid leukémia gyermekgyógyászati ​​vizsgálat (ICMLPed)

2024. január 12. frissítette: Poitiers University Hospital

NEMZETKÖZI TANULMÁNY a krónikus myeloid leukémia (CML) kezeléséről és eredményeiről gyermekeknél és serdülőknél

A vizsgálat célja a CML leírása és jellemzése a betegek nagyszámú gyermekcsoportjában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Gyermekek és serdülők CML-ének nemzetközi vizsgálata

  1. Racionalitás és célkitűzések 1.1 Racionalitás: A krónikus mieloid leukémia (CML) a hematopoietikus rendszer rosszindulatú betegsége, amelyet a 9-es és 22-es kromoszóma közötti reciprok transzlokáció jellemez. A CML nagyon ritka betegség gyermekek és serdülők körében, 2-3%-át teszi ki. A leukémiák %-a ebben a korosztályban, éves incidenciája 1 eset/millió gyermek (1,2,3). A francia nemzeti nyilvántartás a gyermekkori leukémiáról és limfómáról a közelmúltban azt mutatta, hogy 1990 és 1999 között Franciaországban millió 15 év alatti gyermekre vetítve 0,6 eset fordult elő. Úgy tűnik, hogy a CML jellemzői ebben a korcsoportban különböznek a felnőttekétől (5). Európában nagyon kevés CML-ben szenvedő gyermeket és serdülőt vonnak be a nemzeti vizsgálatokba, és nem regisztrálják őket a regionális vagy nemzeti nyilvántartásokban. Az európai CML-regisztert azért hozták létre, hogy bővítsék ezzel a betegséggel kapcsolatos ismereteket, de csak 18 éves és idősebb betegeket regisztrálnak. Európában nemrégiben hoztak létre egy nemzeti nyilvántartást az Egyesült Királyságban, hogy prospektív adatokat gyűjtsenek a 15 évnél fiatalabb CML-es betegekről. A gyermekkori CML epidemiológiájáról és jellemzőiről azonban korlátozott információ áll rendelkezésre.

    Jelenleg két fő kezelési lehetőség létezik a CML-ben szenvedő gyermekeknél. Az első lehetőség az allogén hematopoietikus transzplantáció, amely potenciálisan gyógyító terápia megfelelő donorral rendelkező gyermekeknél. A nem rokon donorral végzett transzplantáció 66%-os teljes túlélési arányt eredményezett 3 éves korban az első krónikus fázisban lévő CML-ben szenvedő gyermekeknél (6). 73%-os 5 éves teljes túlélésről számoltak be azoknál, akiket megfelelő testvérdonorral átültetettek (7). A második lehetőség az imatinib-meziláttal, egy orálisan beadott antitirozin-kinázzal történő kezelés. Az imatinib-mezilát jól tolerálható, és a CML-ben szenvedő gyermekek jelentős százalékánál citogenetikai és molekuláris remisszió érhető el (8, 9). Az imatinib-mezilát betegség gyógyító képessége azonban továbbra sem ismert.

    CML-ben szenvedő felnőtteknél Sokal és Hasford 2 különböző stádiumrendszerről számolt be, amelyek képesek megkülönböztetni a különböző túlélési arányú betegcsoportokat. Ezeket a pontozási rendszereket a felnőtteket és gyermekeket is magában foglaló betegcsoportokban határozták meg, de a fiatalabb betegek adatait külön nem elemezték. Ezenkívül a buszulfánnal vagy hidroxi-karbamiddal kezelt betegeknél a Sokal-pontszámot, az IFN-terápiában részesülő betegeknél pedig a Hasford-pontszámot határozták meg. A prognózistényezők azonosítása és a prognosztikai pontozási rendszer meghatározása CML-ben szenvedő gyermekeknél és serdülőknél elengedhetetlen az egyéni kezelési stratégia optimalizálásához ebben a korcsoportban. Mindezek a szempontok indokolják egy nemzetközi hálózat szükségességét ennek a ritka betegségnek a gyermekek és serdülők körében történő jobb leírására és az egyéni kezelési stratégia optimalizálására.

    1.2 Célok.

    A tanulmány fő céljai a következők:

    • A CML jellemzőinek leírása 18 évesnél fiatalabb betegek nagy csoportjában
    • A kezelési irányelvek leírása.
    • A prognosztikai tényezők azonosítása ebben a korcsoportban
    • A prognosztikai pontozási rendszerek meghatározása ebben a populációban az egyéni kezelési lehetőségek optimalizálása érdekében.
    • A kezelések mellékhatásainak és hosszú távú hatásainak meghatározása, elsősorban a tirozin-kináz gátló hatás a gyermekpopuláció növekedésére és fejlődésére.

  2. Népesség. Minden 18 évnél fiatalabb, újonnan diagnosztizált Philadelphia-pozitív és/vagy bcr-abl-pozitív CML-ben szenvedő beteg jogosult a betegség fázisától, a kezelés típusától és a klinikai vizsgálatba való felvételtől függetlenül.

    Adataikat azonban csak akkor gyűjtjük, ha az etikai és politikai megállapodásra vonatkozó követelmények teljesülnek (lásd 9.

  3. Módszer A vizsgálat szigorúan megfigyelésen alapul. A retrospektív és prospektív adatokat betegfolyamatábrákból és/vagy meglévő adatbázisokból gyűjtjük.

    Az A Biondi, E De Bont, MF Dresse, J de la Fuente, M Suttorp, J Guilhot és F Millot alkotta irányító bizottság (SC) elő fogja segíteni a CML gyermekek és serdülők körében végzett nemzetközi tanulmányozását. Az FB a tanulmányban részt vevő valamennyi ország képviselőiből áll. Az SC megállapodik a politikáról, támogatja annak végrehajtását, kutatást kezdeményez, és előadásokkal és publikációkkal hívja fel a közvélemény figyelmét a tanulmányra. Tudományos bizottságot (SciC) hoznak létre. Az adattulajdonra vonatkozó jogszabályok szerint az elemzésről és a közzétételről a tudományos bizottság és az irányító bizottság dönt. A vizsgálat minden egyes célkitűzéséhez külön munkacsoport (WP) lesz, amely nyitva áll a vizsgálatban részt vevő összes érdeklődő számára. Az adatokat a gyermekgyógyászati ​​hematológiával foglalkozó klinikusok és biológusok szolgáltatják. A tanulmány adatbázisa A Poitiers-i Egyetemi Kórház (Franciaország) Klinikai Vizsgálati Központjában (CIC INSERM 802) hozták létre, amely a tanulmány Nemzetközi Központi Adatközpontja (ICDC) lesz, amely felelős és központosítja az adatokat. Sophie Zin Ka Yeu lesz a felelős a monitorozásért, E Ducasse az adatbázis-kezelésért és J Guilhot a statisztikai elemzésért. A tanulmány nemzetközi. Minden részt vevő országban kijelölnek egy Nemzeti Koordinációs Központot és egy vezetőt. A Nemzeti Koordinációs Központ feladata lesz az országára vonatkozó adatgyűjtés. A Nemzeti Koordinációs Központ minden egyes vezetője felelős a betegek nyilvántartásáért és az adatok ICDC-nek történő elküldéséért (CIC INSERM 802, Poitiers, Franciaország). A kettős belépés elkerülése érdekében az esetjelentési űrlapon rögzítésre kerül annak az orvosi központnak a helye, ahol a beteg CML-ét diagnosztizálták. Ezen túlmenően a nemzeti koordinátorok az új esetekről szóló bejelentést a saját nemzeti nyilvántartásukkal (például Franciaországban a Registre national des hémopathies malignes de l'enfant) keresztellenőrizhetik saját nemzeti nyilvántartásukkal.

  4. Az adatok eredete és típusa:

    Az adatok a következőket tartalmazzák majd:

    • Azonosító szám
    • Demográfiai adat
    • Születési dátum
    • Szex
    • Orvosi adatok Az etnikai hovatartozást a klinikai jellemzők (például testmagasság) és a gyógyszeres kezelés farmakokinetikája eltérései miatt gyűjtik össze a potenciálisan érintett gyermekek különböző csoportjaiban. Az azonosítási biológiai eredményeket nem gyűjtjük össze.

    Az ICDC csak olyan adatokat gyűjt, amelyeket a nemzeti koordinációs központok szigorúan anonimizáltak. A betegek azonosítása egy kód alapján történik, amely 2-3 betűből áll az országot és 4 számjegyet a betegszámként (pl.: FR/0001 az első regisztrált beteg Franciaországban). A betegek kezdőbetűi nem kerülnek felhasználásra. Franciaország országos koordinátoraként F Millot a francia betegek kezdőbetűit is gyűjti a kettős regisztráció elkerülése érdekében. Ezek a kezdőbetűk nem lesznek számítógépesek. A nemzetközi azonosítószámot azonnal megadjuk.

  5. Az adatok körözése Az adatok a tanulmány ICDC-jében vannak központosítva. Az ICDC a Poitiers-i Egyetemi Kórház (Franciaország) Klinikai Kutatási Vizsgálati Központjában található.

    Visszamenőleges adatok: az adatokat egy lépésben gyűjtik össze. Leendő adatok: Az adatok gyűjtése kétlépéses eljárással történik.

    1. Értesítés az esetekről:

      Az új esetekről a gyermekhematológiával foglalkozó orvosok és biológusok értesítik Nemzeti Koordinációs Központjukat; ez a koordinációs központ rendszeres időközönként az ICDC elé utalja ezeket az eseteket.

    2. Teljes adatgyűjtés:

    Az adatokat a betegek klinikai diagramjából gyűjtik össze. A teljes adatokat minden nemzeti koordinációs központnak elküldik, majd rendszeres időközönként az ICDC-ben központosítják. Évente kétszer lesz szükség nyomon követésre. Minden egyes CML-esetre egy még rögzítésre váró pénzösszeget utalnak át az ICDC-től a Nemzeti Koordinációs Központhoz az eset bejelentésekor és a teljes adattovábbítás megtörténtekor.

    A többletmunka elkerülése érdekében a már számítógépesített adatokat akkor fogadjuk el, ha az megfelelt a 7. bekezdésben említett etikai, titoktartási és partnerségi szabályok követelményeinek.

    Ha a felek között megállapodás áll rendelkezésre, az adatok származhatnak a klinikai vizsgálatokban vagy más nyilvántartásokban szereplő betegek esetjelentés-formájából. Az adatokat hagyományos levélben, faxon vagy elektronikus fájlban küldik meg a nemzeti koordinátorok az ICDC-nél található tanulmány ARC-jének. A levélben érkezett adatok lemezek (CD-Rom vagy külső lemez) segítségével másolással kerülnek továbbításra az adatkezelőbe, és a postafiókkal ellátott számítógépről megsemmisülnek. Az adatok az ICDC Microsoft ACCESS adatbázisába kerülnek. Az adatbázis egy PC-n (I) (Windows) valósul meg, amely a munka céljára kijelölt helyiségben található. Ugyanazon a helyen egy második PC-t (II) használnak az adatok sokszorosítására, biztonsági mentésére, minőségellenőrzésére és elemzésére. A két számítógép egyike sem kínál olyan kapcsolatot, mint az internet vagy az intranet. Elektronikus esetjelentési űrlap (e-CRF) használata nem tervezett. Megszervezik az ICDC biztonságos hozzáférésű épületét és helyiségeit; speciális jelszót és bejelentkezési adatokat használnak a számítógépekhez. Rendszeres időközönként az adatok biztonságos tárolását az erre a célra kialakított biztonságos IDCD helyiségben helyezzük el. Az adatokhoz szükség esetén a vizsgálat koordinátora, az ARC, az adatkezelő, a biostatisztika és az egészségügyi hatóságok férhetnek hozzá.

  6. A tanulmányok időtartama és szervezése A kezdés várható időpontja 2009. augusztus 1. A tervezett tanulmányi idő körülbelül 5 év. A vizsgálat meghosszabbítása a központoknak a vizsgálatban való hatékony részvételéhez kapcsolódó finanszírozástól függ.

  7. Az adatok elemzése Az adatok elemzése elsősorban SAS szoftverrel történik (SAS Institute, CARY, NC, USA). A végső elemzéseket a vizsgálat kezdetétől számított 5 éven belül adják meg. Az elemzés elsősorban leíró jellegű lesz. A vizsgálatba való felvétel dátuma az az időpont, amikor az esetről szóló értesítést az ICDC megkapta. A leíró elemzés céljából minden paramétert rendszeres időközönként elemezni kell: a regisztrált esetek számát, a kiindulási jellemzőket, a nyomon követési és kimeneti változókat. A kategorikus adatok gyakorisággal, százalékos értékkel és 95%-os konfidencia intervallummal jelennek meg. A mennyiségi változót a mediánnal és a tartománnyal, az átlaggal és a szórással kell bemutatni, ha releváns. Túlélési adatok és eseményekkel kapcsolatos problémák (a válaszadásig eltelt idő vagy a mellékhatások, a válasz elvesztése és időtartama…); a Kaplan Meier és a versengő kockázati módszerekkel fog elemezni. A prognózistényezők azonosításához szükség szerint feltáró elemzéseket kell végezni. A végleges statisztikai tervet az irányítóbizottság és a tudományos bizottság hagyja jóvá.

    A jelentéseket 6 havonta, a vizsgálat végéig az ARC, az adatkezelő, a biostatisztika és Dr. F. Millot, a vizsgálat koordinátora nyújtja be. Ezeket a jelentéseket megküldik a nemzeti koordinátoroknak és a résztvevőknek. Az eredményeket workshopokon, értekezleteken lehet bemutatni, és az irányító és tudományos bizottság beleegyezésével publikálni. Minden jelentés és publikáció névtelen marad.

  8. Betegek száma:

    Évente körülbelül 100-150 betegre számítanak. Mivel a CML-ben szenvedő gyermekek és serdülők eseteinek száma alacsony, szigorú számításra nem került sor. A cél az, hogy a lehető legtöbb esetet összegyűjtsék a vizsgálat hatékonyságának javítása érdekében.

  9. Etikai megfontolások A gyerekeket életkoruknak megfelelően és szüleiket tájékoztatják a vizsgálatról és annak eljárásairól, a kutatási célú adatgyűjtésre és adattovábbításra vonatkozó európai politikának megfelelően. Tájékozott beleegyezést kell adni (szülők és lehetőség szerint gyermekek).

Ebben a tanulmányban anonim adatokat gyűjtünk és mutatunk be. A szabályok összhangban lesznek az Európai Közösség klinikai vizsgálatokra és adatgyűjtésre vonatkozó alapelveivel és iránymutatásaival, valamint az "Informatique, fichiers et liberté" francia törvénnyel (1978. január 6., frissítve. Minden nemzeti koordinátor felelőssége a biztosítás biztosítása). csoportjai tagjainak részvételére ezen szabályok és a saját országa által megkövetelt helyi szabályok szerint.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

750

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Toborzás
        • St. Anna Children's Cancer Research Institute and St. Anna Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Michael DWORZAK, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Ausztrália
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5006
        • Még nincs toborzás
        • Women's and Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Heather TAPP, MD
  • Belgium
      • Ghent, Belgium, 9000
        • Toborzás
        • University Hospital of Ghent
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Marie Françoise DRESSE, MD
        • Kutatásvezető:
          • Barbara DE MOERLOOSE, PhD
        • Alkutató:
          • Alina FERSTER
        • Alkutató:
          • Marlies BEKAERT
  • Brazília
      • Sao Paulo, Brazília, 04023-062
        • Toborzás
        • Instituto De Oncologia Pediatrica
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Silvia Regina BRANDALISE, MD
        • Alkutató:
          • Julia YAJIMA
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Roberto del Rio
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Myriam CAMPBELL BULL, MD
        • Kutatásvezető:
          • Paulina DIAZ
        • Alkutató:
          • Monica VARAS PALMA
  • Csehország
      • Prague, Csehország
        • Toborzás
        • Charles University Motol
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Petr SEDLACEK, PHD
        • Alkutató:
          • Petr SMISEK
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Toborzás
        • Rigshospitalet
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Birgitte LAUSEN, MD
  • Fehéroroszország
      • Minsk, Fehéroroszország
        • Toborzás
        • Belarussian Reseach Center for Pediatric Oncology and hematology (BRCPOH)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Natalia SAVVA, MD
        • Kutatásvezető:
          • Marina BORISEVICH
  • Franciaország
      • Poitiers, Franciaország, 86021
        • Toborzás
        • Clinical Investigation Center CIC 1402
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Frédéric MILLOT, MD
  • Görögország
      • Athen, Görögország, 11527
        • Toborzás
        • Agia Sophia Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mirella AMPATZIDOU, PhD
        • Alkutató:
          • Sophia POLYCHRONOPOULOU
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia
        • Toborzás
        • Dutch Childhood Oncology Group, Princess Maxima Center for pediatric oncology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Maaike LUESINK, MD
  • Horvátország
      • Zagreb, Horvátország
        • Toborzás
        • Children's Hospital Zagreb
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Gordana JAKOVLJEVIC
  • Japán
      • Tokyo, Japán, 160-8582
        • Még nincs toborzás
        • Keio University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • HIROYUKI Shimada, MD PhD
        • Alkutató:
          • Shima HARUKO
  • Kína
      • Hong Kong, Kína
        • Toborzás
        • Prince of Wales Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Li CHI KONG, MD
        • Kutatásvezető:
          • Frankie CHENG
  • Lengyelország
      • Wrocław, Lengyelország
        • Toborzás
        • Wroclaw Medical University Department
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Krzysztof KALWAK, PhD
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Toborzás
        • Saint George Hospital University Medical Centre
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Farah ROULA
  • Németország
  • Pulyka
      • Görükle, Pulyka
        • Toborzás
        • Uludag University, Medical Faculty
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Adalet M GÜNEŞ, MD
  • Spanyolország
  • Szlovákia
      • Bratislava, Szlovákia, 813 72
        • Toborzás
        • University Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Andrea HRASKOVA
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alexandra KOLENOVA, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden 18 évnél fiatalabb, újonnan diagnosztizált Philadelphia-pozitív és/vagy bcr-abl-pozitív CML-ben szenvedő beteg jogosult a betegség fázisától, a kezelés típusától és a klinikai vizsgálatba való felvételtől függetlenül.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 évnél fiatalabb betegek
  • diagnosztizált Philadelphia pozitív és/vagy BCR-ABL pozitív krónikus myeloid leukémia (CML) minden fázis

Kizárási kritériumok:

  • 18 évesnél idősebb betegek a CML diagnózisakor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Poitiers University Hospital

Együttműködők

University Medical Center Groningen
Imperial College London
University of Liege
University of Milano Bicocca
University Hospital Dresden
International BFM Study Group
CIC Inserm 1402

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Frederic MILLOT, MD, Poitiers University Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. január 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. január 20.

Első közzététel (Becsült)

2011. január 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 12.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CIC1402
  • 2010-023359-27 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel