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국제 만성 골수성 백혈병 소아 연구 (ICMLPed)

2024년 1월 12일 업데이트: Poitiers University Hospital

소아 및 청소년의 만성 골수성 백혈병(CML) 치료 및 결과에 대한 국제 연구

이 연구의 목적은 대규모 소아 환자 코호트에서 CML을 설명하고 특성화하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

소아 및 청소년의 CML에 대한 국제 연구

  1. 합리적 및 목적 1.1 합리적: 만성 골수성 백혈병(CML)은 9번 염색체와 22번 염색체 사이의 상호 전위가 특징인 조혈계의 악성 질환입니다. 이 연령 범위의 백혈병 %, 연간 발생률은 백만 명의 어린이당 1건입니다(1,2,3). 소아 백혈병 및 림프종에 대한 프랑스 국가 등록부의 최근 보고서에 따르면 프랑스에서 1990년에서 1999년 사이에 15세 미만 어린이 백만 명당 0.6건의 발생률이 나타났습니다. CML의 특성은 성인과 비교하여 이 연령대에서 다른 것으로 보입니다(5). 유럽에서는 CML이 있는 소아 및 청소년이 국가 임상시험에 포함되거나 지역 또는 국가 등록부에 기록되지 않습니다. 이 질병에 관한 지식을 개선하기 위해 유럽 CML-등록소가 설립되었지만 18세 이상의 환자만 등록되어 있습니다. 유럽에서는 최근 영국에 국가 등록소가 설립되어 CML이 있는 15세 미만 환자의 전향적 데이터를 수집했습니다. 그러나 어린 시절 CML의 역학 및 특성에 관한 정보는 제한적입니다.

    현재 CML이 있는 어린이에게는 두 가지 주요 치료 옵션이 있습니다. 첫 번째 옵션은 적절한 기증자가 있는 소아에서 잠재적으로 치료 요법인 동종 조혈 이식입니다. 혈연 관계가 없는 공여자와 일치하는 이식은 첫 번째 만성 단계의 CML을 가진 어린이에서 3년에 66%의 전체 생존율을 가져왔습니다(6). 73%의 5년 전체 생존율이 일치하는 형제자매 기증자와 함께 이식된 사람들에서 보고되었습니다(7). 두 번째 옵션은 경구 투여 항티로신 키나제인 imatinib mesylate로 치료하는 것입니다. Imatinib mesylate는 내약성이 좋으며 CML이 있는 어린이의 상당한 비율에서 세포유전학적 및 분자적 관해가 달성될 수 있습니다(8, 9). 그러나 질병을 치료하는 imatinib mesylate의 능력은 아직 알려지지 않았습니다.

    CML이 있는 성인에서 Sokal과 Hasford는 서로 다른 생존을 가진 환자 그룹을 구별할 수 있는 2개의 별개의 병기 결정 시스템을 보고했습니다. 이러한 점수 체계는 성인과 어린이를 포함한 환자 코호트에서 결정되었지만 젊은 환자의 데이터는 별도로 분석되지 않았습니다. 또한 busulfan 또는 hydroxyurea로 치료받은 환자의 경우 Sokal 점수를, IFN 치료를 받은 환자의 경우 Hasford 점수를 측정했습니다. 만성 골수성 백혈병 소아 및 청소년의 예후 요인 식별 및 예후 점수 체계 결정은 이 연령대의 개별 치료 전략을 최적화하는 데 필수적입니다. 이러한 모든 점은 소아 및 청소년의 이 희귀 질환을 더 잘 설명하고 개별 치료 전략을 최적화하기 위한 국제 네트워크의 필요성을 정당화합니다.

    1.2 목표.

    연구의 주요 목적은 다음과 같습니다.

    • 18세 미만 환자의 대규모 코호트에서 CML의 특성을 설명하기 위해
    • 치료 정책을 설명합니다.
    • 이 연령대의 예후 인자를 확인하기 위해
    • 개별 치료 선택을 최적화하기 위해 이 모집단에서 예후 점수 시스템을 결정합니다.
    • 소아 인구의 성장 및 발달에 대한 치료의 부작용 및 장기 효과, 주로 티로신 키나아제 억제제 효과를 확인하기 위해

  2. 인구. 새로 진단된 필라델피아 양성 및/또는 bcr-abl 양성 CML이 있는 18세 미만의 모든 환자는 질병의 단계, 치료 유형 및 임상 연구 등록 여부에 관계없이 자격이 있습니다.

    그러나 그들의 데이터는 윤리 및 정책 동의와 관련된 요구 사항이 충족된 경우에만 수집됩니다(섹션 9 참조).

  3. 방법 연구는 엄격하게 관찰됩니다. 회고적 및 미래적 데이터는 환자 흐름도 및/또는 기존 데이터베이스에서 수집됩니다.

    A Biondi, E De Bont, MF Dresse, J de la Fuente, M Suttorp, J Guilhot 및 F Millot를 포함하는 운영 위원회(SC)는 어린이와 청소년의 CML에 대한 국제 연구를 촉진할 것입니다. SC에는 연구에 참여하는 각 국가의 대표가 포함될 것입니다. SC는 정책에 동의하고, 그 구현을 지원하고, 연구를 시작하고, 프레젠테이션과 간행물을 통해 연구에 대한 대중의 인식을 높일 것입니다. 과학 위원회(SciC)가 구성될 것입니다. 데이터 재산에 관한 법률에 따라 분석 및 공개는 과학위원회 및 운영위원회에서 결정합니다. 연구의 각 목적에 대해 연구에 관심 있는 모든 참가자에게 공개되는 작업반(WP)이 있을 것입니다. 데이터는 소아 혈액학에 관련된 임상의와 생물학자가 제공할 것입니다. 연구의 데이터베이스는 다음과 같습니다. 연구의 국제 중앙 데이터 센터(International Central Data Center, ICDC)가 될 프랑스 푸아티에 대학 병원의 임상 조사 센터(CIC INSERM 802)에 설치되어 데이터를 중앙 집중화합니다. Sophie Zin Ka Yeu는 모니터링을, E Ducasse는 데이터베이스 관리를, J Guilhot은 통계 분석을 담당합니다. 이 연구는 국제적입니다. 국가 조정 센터와 리더는 각 참여 국가에서 식별됩니다. National Coordinating Center는 해당 국가의 데이터 수집을 담당하게 됩니다. National Coordinating Center의 각 리더는 환자 등록 및 ICDC(CIC INSERM 802, Poitiers, France)로 데이터 전송을 담당하게 됩니다. 중복 기재를 피하기 위해 환자의 CML이 진단된 의료기관의 위치는 증례보고 양식에 기록됩니다. 또한 새로운 사례의 통지는 가능한 경우 자체 국가 레지스트리(예: 프랑스의 Registre national des hemopathies malignes de l'enfant)가 있는 국가 조정관이 교차 확인할 수 있습니다.

  4. 데이터의 출처 및 유형:

    데이터에는 다음이 포함됩니다.

    • 식별 번호
    • 인구 통계 데이터
    • 생일
    • 섹스
    • 의료 데이터 인종은 임상적 특징(예: 키) 및 잠재적으로 관련된 여러 아동 그룹의 약물 약동학 측면에서 차이가 있기 때문에 수집됩니다. 확인된 생물학적 결과는 수집되지 않습니다.

    ICDC는 국가 조정 센터에서 엄격하게 익명으로 처리되는 데이터만 수집합니다. 환자는 국가를 나타내는 2~3개의 문자와 환자 번호를 나타내는 4자리 숫자를 포함하는 코드로 식별됩니다(예: 프랑스에 처음 등록된 환자의 경우 FR/0001). 환자의 이니셜은 사용하지 않습니다. F Millot은 프랑스 국가 코디네이터로서 이중 등록을 방지하기 위해 프랑스 환자의 이니셜도 수집할 예정입니다. 이 이니셜은 전산화되지 않습니다. 국제 ID 번호가 즉시 제공됩니다.

  5. 데이터 순환 데이터는 연구의 ICDC에 중앙 집중화됩니다. ICDC는 푸아티에 대학 병원(프랑스)의 임상 연구 조사 센터에 있습니다.

    소급 데이터: 데이터는 한 단계 절차로 수집됩니다. 예상 데이터: 데이터는 두 단계 절차를 사용하여 수집됩니다.

    1. 사례 알림:

      새로운 사례는 소아 혈액학에 관련된 의사와 생물학자가 국립 조정 센터에 통보합니다. 그런 다음 이 조정 센터에서 정기적으로 이러한 사례를 ICDC에 회부합니다.

    2. 전체 데이터 수집:

    데이터는 환자의 임상 차트에서 수집됩니다. 전체 데이터는 각 국가 조정 센터로 전송된 다음 ICDC에서 정기적으로 중앙 집중화됩니다. 후속 조치는 1년에 두 번 필요합니다. CML의 각 사례에 대해 아직 확정되지 않은 금액이 ICDC에서 국가 조정 센터로 사례 통지와 완전한 데이터 전송이 수행될 때 전송됩니다.

    추가 작업을 피하기 위해 이미 전산화된 데이터는 7항에 언급된 윤리, 기밀 유지 및 파트너십 규칙의 요구 사항을 충족하는 경우 허용됩니다.

    당사자 간에 합의가 가능한 경우 데이터는 임상 연구 또는 기타 레지스트리에 포함된 환자의 사례 보고서 형식에서 가져올 수 있습니다. 데이터는 국가 조정관이 일반 우편, 팩스 또는 전자 파일을 통해 ICDC의 연구 ARC로 전송합니다. 메일로 받은 데이터는 디스크(CD-Rom 또는 외장 디스크)를 사용하여 데이터 관리자로 복사하여 전송한 후 메일박스와 함께 컴퓨터에서 파기합니다. 데이터는 ICDC의 Microsoft ACCESS 데이터베이스에 입력됩니다. 작업 전용실에 위치한 PC(I)(Windows)에서 데이터베이스를 구현합니다. 같은 장소에 있는 두 번째 PC(II)는 데이터의 복제, 백업, 품질 관리 및 분석에 사용됩니다. 이 2대의 PC 중 어느 것도 인터넷이나 인트라넷과 같은 연결을 제공하지 않습니다. 전자 사례 보고서 양식(e-CRF)의 사용은 계획되지 않습니다. ICDC의 보안 액세스 건물과 방이 구성되어 있습니다. 컴퓨터에 대한 특정 암호 및 로그인이 사용됩니다. 일정한 간격으로 데이터의 보안 저장이 수행되고 이를 위해 구성된 보안 IDCD 룸에 보관됩니다. 데이터에 대한 액세스는 필요한 경우 연구 코디네이터, ARC, 데이터 관리자, 생물 통계학자 및 보건 당국으로 제한됩니다.

  6. 연구 기간 및 조직 예상 시작 날짜는 2009년 8월 1일입니다. 계획된 연구 기간은 약 5년입니다. 연구 연장은 연구 센터의 효과적인 참여와 관련된 자금 지원에 따라 달라집니다.

  7. 데이터 분석 데이터는 주로 SAS 소프트웨어(SAS 연구소, CARY, NC, USA)를 사용하여 분석됩니다. 최종 분석은 연구 시작 후 5년 이내에 제공됩니다. 분석은 주로 설명적입니다. 연구에 포함된 날짜는 ICDC가 사례 통지를 받은 날짜로 정의됩니다. 설명적 분석을 위해 등록된 사례 수, 기본 특성, 후속 조치 및 결과 변수와 같은 모든 매개변수를 정기적으로 분석합니다. 범주형 데이터는 빈도, 백분율 및 95% 신뢰 구간으로 표시됩니다. 정량적 변수는 중앙값과 범위, 평균 및 표준편차로 표시됩니다. 생존 데이터 및 사건에 대한 문제(반응 시간 또는 부작용, 반응 손실 및 지속 시간…) Kaplan Meier 및 경쟁 위험 방법으로 분석됩니다. 예후 인자 식별을 위해 탐색 분석이 적절하게 수행됩니다. 최종 통계 계획은 운영 위원회와 과학 위원회에 의해 검증됩니다.

    보고서는 ARC, 데이터 관리자, 생물통계학자 및 연구 코디네이터인 Dr F. Millot에 의해 6개월마다 그리고 연구가 끝날 때까지 제공됩니다. 이 보고서는 국가 조정관과 참가자들에게 보내질 것입니다. 결과는 워크숍, 회의에서 발표될 수 있으며 운영 및 과학 위원회의 동의 하에 출판될 수 있습니다. 모든 보고서와 간행물은 익명으로 유지됩니다.

  8. 환자 수 :

    연간 약 100~150명의 환자가 예상됩니다. CML이 있는 아동 및 청소년의 사례 수가 적기 때문에 엄격한 계산이 이루어지지 않았습니다. 목표는 연구의 힘을 향상시키기 위해 최대의 사례를 수집하는 것입니다.

  9. 윤리적 고려 사항 연구 목적을 위한 데이터 수집 및 전송에 관한 유럽 정책에 따라 연령에 따른 아동과 부모에게 연구 및 절차에 대한 정보를 제공합니다. 정보에 입각한 동의(부모 및 가능한 경우 자녀)가 제공되어야 합니다.

익명화된 데이터가 수집되어 이 연구에 표시됩니다. 규칙은 임상 연구 및 데이터 수집에 관한 유럽 공동체의 원칙 및 지침과 프랑스 법률 "Informatique, fichiers et liberte"(1978년 1월 6일 업데이트됨)에 따릅니다. 보험을 제공하는 것은 각 국가 조정자의 책임입니다. 이 규칙과 자국에서 요구하는 지역 규칙에 따라 그룹 구성원의 참여에 관한 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

750

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 그리스
      • Athen, 그리스, 11527
        • 모병
        • Agia Sophia Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mirella AMPATZIDOU, PhD
        • 부수사관:
          • Sophia POLYCHRONOPOULOU
  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드
        • 모병
        • Dutch Childhood Oncology Group, Princess Maxima Center for pediatric oncology
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Maaike LUESINK, MD
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • 모병
        • Rigshospitalet
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Birgitte LAUSEN, MD
  • 독일
  • 레바논
      • Beirut, 레바논
        • 모병
        • Saint George Hospital University Medical Centre
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Farah ROULA
  • 벨기에
      • Ghent, 벨기에, 9000
        • 모병
        • University Hospital of Ghent
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Marie Françoise DRESSE, MD
        • 수석 연구원:
          • Barbara DE MOERLOOSE, PhD
        • 부수사관:
          • Alina FERSTER
        • 부수사관:
          • Marlies BEKAERT
  • 벨라루스
      • Minsk, 벨라루스
        • 모병
        • Belarussian Reseach Center for Pediatric Oncology and hematology (BRCPOH)
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Natalia SAVVA, MD
        • 수석 연구원:
          • Marina BORISEVICH
  • 브라질
      • Sao Paulo, 브라질, 04023-062
        • 모병
        • Instituto De Oncologia Pediatrica
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Silvia Regina BRANDALISE, MD
        • 부수사관:
          • Julia YAJIMA
  • 스페인
  • 슬로바키아
      • Bratislava, 슬로바키아, 813 72
        • 모병
        • University Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Andrea HRASKOVA
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alexandra KOLENOVA, MD
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아, 1090
        • 모병
        • St. Anna Children's Cancer Research Institute and St. Anna Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Michael DWORZAK, MD
        • 연락하다:
  • 일본
      • Tokyo, 일본, 160-8582
        • 아직 모집하지 않음
        • Keio University School of Medicine
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • HIROYUKI Shimada, MD PhD
        • 부수사관:
          • Shima HARUKO
  • 중국
      • Hong Kong, 중국
        • 모병
        • Prince of Wales Hospital
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Li CHI KONG, MD
        • 수석 연구원:
          • Frankie CHENG
  • 체코
      • Prague, 체코
        • 모병
        • Charles University Motol
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Petr SEDLACEK, PHD
        • 부수사관:
          • Petr SMISEK
  • 칠레
      • Santiago, 칠레
        • 아직 모집하지 않음
        • Hospital Roberto del Rio
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Myriam CAMPBELL BULL, MD
        • 수석 연구원:
          • Paulina DIAZ
        • 부수사관:
          • Monica VARAS PALMA
  • 칠면조
      • Görükle, 칠면조
        • 모병
        • Uludag University, Medical Faculty
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Adalet M GÜNEŞ, MD
  • 크로아티아
      • Zagreb, 크로아티아
        • 모병
        • Children's Hospital Zagreb
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Gordana JAKOVLJEVIC
  • 폴란드
      • Wrocław, 폴란드
        • 모병
        • Wroclaw Medical University Department
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Krzysztof KALWAK, PhD
  • 프랑스
      • Poitiers, 프랑스, 86021
        • 모병
        • Clinical Investigation Center CIC 1402
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Frédéric MILLOT, MD
  • 호주
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
        • 아직 모집하지 않음
        • Women's and Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Heather TAPP, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

새로 진단된 필라델피아 양성 및/또는 bcr-abl 양성 CML이 있는 18세 미만의 모든 환자는 질병의 단계, 치료 유형 및 임상 연구 등록 여부에 관계없이 자격이 있습니다.

설명

포함 기준:

  • 18세 미만 환자
  • 필라델피아 양성 및/또는 BCR-ABL 양성 만성 골수성 백혈병(CML) 모든 단계 진단

제외 기준:

  • CML 진단 당시 18세 이상의 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Poitiers University Hospital

협력자

University Medical Center Groningen
Imperial College London
University of Liege
University of Milano Bicocca
University Hospital Dresden
International BFM Study Group
CIC Inserm 1402

수사관

  • 수석 연구원: Frederic MILLOT, MD, Poitiers University Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 1월 1일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 1월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 1월 20일

처음 게시됨 (추정된)

2011년 1월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 1월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CIC1402
  • 2010-023359-27 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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