Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezinárodní pediatrická studie chronické myeloidní leukémie (ICMLPed)

12. ledna 2024 aktualizováno: Poitiers University Hospital

MEZINÁRODNÍ STUDIE léčby a výsledků chronické myeloidní leukémie (CML) u dětí a dospívajících

Účelem studie je popsat a charakterizovat CML u velké dětské kohorty pacientů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Mezinárodní studie CML u dětí a dospívajících

  1. Zdůvodnění a cíle 1.1 Zdůvodnění: Chronická myeloidní leukémie (CML) je maligní onemocnění hematopoetického systému charakterizované přítomností reciproční translokace mezi 9. a 22. chromozomem. CML je velmi vzácné onemocnění u dětí a dospívajících, tvořící 2 až 3 % leukémií v tomto věkovém rozmezí s roční incidencí 1 případ na milion dětí (1,2,3). Nedávná zpráva francouzského národního registru dětské leukémie a lymfomu odhalila výskyt 0,6 případu na milion dětí mladších 15 let mezi lety 1990 a 1999 ve Francii. Zdá se, že charakteristiky CML se v tomto věkovém rozmezí ve srovnání s dospělými liší (5). V Evropě je jen velmi málo dětí a dospívajících s CML zahrnuto do národních studií a nejsou zaznamenáni v regionálních nebo národních registrech. Za účelem zlepšení znalostí o tomto onemocnění byl zřízen evropský registr CML, ale registrováni jsou pouze pacienti ve věku 18 let a více. V Evropě byl nedávno ve Spojeném království zřízen národní registr pro shromažďování prospektivních dat u pacientů mladších 15 let s CML. O epidemiologii a charakteristikách CML v dětství jsou však dostupné omezené informace.

    V současnosti existují dvě hlavní možnosti léčby u dětí s CML. První možností je alogenní transplantace krvetvorby, která je potenciálně kurativní terapií u dětí s vhodným dárcem. Transplantace s odpovídajícím nepříbuzným dárcem vedla k celkovému přežití 66 % po 3 letech u dětí s CML v první chronické fázi [6]. 5letá celková míra přežití 73 % byla hlášena u těch, kterým byl transplantován stejný sourozenecký dárce [7]. Druhou možností je léčba imatinib mesylátem, perorálně podávanou antityrosinkinázou. Imatinib mesylát je dobře tolerován a u významného procenta dětí s CML lze dosáhnout cytogenetických a molekulárních remisí (8, 9). Schopnost imatinib mesylátu léčit onemocnění však zůstává neznámá.

    U dospělých s CML Sokal a Hasford popsali 2 odlišné stagingové systémy schopné rozlišit skupiny pacientů s různým přežitím. Tyto skórovací systémy byly stanoveny v kohortách pacientů včetně dospělých a dětí, ale data mladších pacientů nebyla analyzována samostatně. Kromě toho bylo Sokalovo skóre stanoveno u pacientů léčených busulfanem nebo hydroxyureou a Hasfordovo skóre u pacientů léčených IFN. Identifikace prognostických faktorů a stanovení prognostického skórovacího systému u dětí a dospívajících s CML jsou zásadní pro optimalizaci individuální léčebné strategie v této věkové skupině. Všechny tyto body odůvodňují potřebu mezinárodní sítě pro lepší popis tohoto vzácného onemocnění u dětí a dospívajících a pro optimalizaci individuální léčebné strategie.

    1.2 Cíle.

    Hlavní cíle studie jsou následující:

    • Popsat charakteristiky CML u velké kohorty pacientů mladších 18 let
    • Popsat zásady léčby.
    • Identifikovat prognostické faktory v této věkové skupině
    • Stanovit prognostické skórovací systémy v této populaci s cílem optimalizovat individuální volby léčby.
    • Stanovit vedlejší účinky a dlouhodobé účinky léčby, zejména účinek inhibitoru tyrosinkinázy, na růst a vývoj dětské populace

  2. Populace. Všichni pacienti mladší 18 let s nově diagnostikovanou Philadelphia pozitivní a/nebo bcr-abl pozitivní CML jsou způsobilí bez ohledu na fázi onemocnění, typ léčby a zařazení do klinické studie či nikoli.

    Jejich údaje však budou shromažďovány pouze v případě, že budou splněny požadavky týkající se etiky a politiky (viz část 9)

  3. Metoda Studie je přísně pozorovací. Retrospektivní a prospektivní data budou shromažďována z vývojových diagramů pacientů a/nebo existujících databází.

    Řídící výbor (SC) zahrnující A Biondi, E De Bont, MF Dresse, J de la Fuente, M Suttorp, J Guilhot a F Millot bude podporovat mezinárodní studii CML u dětí a dospívajících. DV bude zahrnovat zástupce každé země zapojené do studie. SC se dohodne na politice, podpoří její implementaci, zahájí výzkum a zvýší povědomí veřejnosti o studii prostřednictvím prezentací a publikací. Bude zřízen vědecký výbor (SciC). Podle zákonů týkajících se vlastnictví dat, analýzy a zveřejnění bude rozhodovat vědecký výbor a řídící výbor. Pro každý cíl studie bude existovat pracovní skupina (WP), která bude otevřena všem zainteresovaným účastníkům studie. Údaje poskytnou lékaři a biologové zabývající se dětskou hematologií. Databází studie bude zřízeno v Centru klinického vyšetřování (CIC INSERM 802) Univerzitní nemocnice v Poitiers (Francie), které bude Mezinárodním centrálním datovým centrem (ICDC) studie, které bude mít na starosti a centralizovat data. Sophie Zin Ka Yeu bude zodpovědná za monitorování, E Ducasse za správu databáze a J Guilhot za statistickou analýzu. Studie je mezinárodní. V každé zúčastněné zemi bude určeno Národní koordinační centrum a vedoucí. Národní koordinační centrum bude mít na starosti sběr dat pro jeho zemi. Každý vedoucí Národního koordinačního centra bude mít na starosti registraci pacientů a zaslání údajů do ICDC (CIC INSERM 802, Poitiers, Francie). Aby se předešlo dvojímu zadávání, bude do formuláře kazuistiky zaznamenána poloha lékařského centra, kde byla diagnostikována CML pacienta. Oznámení o nových případech mohou navíc národní koordinátoři křížově kontrolovat s jejich vlastním národním registrem, pokud je k dispozici (například s Registre national des hemopathies malignes de l'enfant ve Francii).

  4. Původ a typ dat:

    Údaje budou zahrnovat:

    • Identifikační číslo
    • Demografická data
    • Datum narození
    • Sex
    • Lékařské údaje Etnická příslušnost bude shromažďována kvůli rozdílům, pokud jde o klinické charakteristiky (například výška) a farmakokinetiku medikace různých skupin dětí, které se mohou potenciálně zúčastnit. Identifikační biologické výsledky nebudou shromažďovány.

    ICDC bude shromažďovat pouze údaje, které jsou přísně anonymizovány národními koordinačními centry. Pacienti budou identifikováni kódem obsahujícím 2 až 3 písmena pro zemi a 4 číslice pro číslo pacienta (např.: FR/0001 pro prvního registrovaného pacienta ve Francii). Nebudou použity žádné iniciály pacientů. Jako zemský koordinátor pro Francii bude F Millot také shromažďovat iniciály francouzských pacientů, aby se zabránilo dvojí registraci. Tyto iniciály nebudou v počítači. Mezinárodní identifikační číslo bude okamžitě poskytnuto.

  5. Oběh dat Údaje jsou centralizovány v ICDC studie. ICDC sídlí ve Výzkumném centru klinického výzkumu Univerzitní nemocnice v Poitiers (Francie).

    Retrospektivní data: data budou shromážděna v jednom kroku. Prospektivní údaje: Údaje budou shromažďovány pomocí dvoukrokových postupů.

    1. Oznámení o případech:

      Nové případy budou lékaři a biologové zabývající se dětskou hematologií oznamovat svému Národnímu koordinačnímu centru; v pravidelných intervalech budou tyto případy tímto koordinačním centrem postoupeny ICDC.

    2. Kompletní sběr dat:

    Data budou sbírána z klinického diagramu pacientů. Kompletní data budou zasílána do každého Národního koordinačního centra a následně v pravidelných intervalech centralizována v ICDC. Následná kontrola bude vyžadována dvakrát ročně. Za každý případ CML bude při oznámení případu a po provedení úplného přenosu dat převedena z ICDC do Národního koordinačního centra dosud neurčená částka peněz.

    Aby se předešlo práci navíc, budou akceptována data již zpracovaná v počítači, pokud splňují požadavky etiky, důvěrnosti a pravidel partnerství, jak je uvedeno v odstavci 7.

    Je-li k dispozici dohoda mezi stranami, mohou data pocházet z formuláře kazuistiky pacientů zařazených do klinických studií nebo jiných registrů. Národní koordinátoři zašlou data běžnou poštou, faxem nebo elektronickým souborem do ARC studie v ICDC. Data přijatá poštou budou přenesena kopií pomocí disků (CD-Rom nebo externí disk) do správce dat a zničena z počítače s poštovní schránkou. Data budou vložena do databáze Microsoft ACCESS v ICDC. Databáze bude implementována v PC (I) (Windows) umístěném v místnosti určené pro účely práce. Druhý PC (II) na stejném místě bude použit pro duplikaci, zálohování, kontrolu kvality a analýzu dat. Žádný z těchto 2 počítačů nenabízí připojení jako internet nebo intranet. Použití elektronického formuláře hlášení případu (e-CRF) se neplánuje. Je organizována zabezpečená přístupová budova a místnosti ICDC; používá se specifické heslo a přihlašovací jméno pro počítače. V pravidelných intervalech bude prováděno bezpečné uložení dat a umístěno v zabezpečené místnosti IDCD zřízené pro tento účel. Přístup k údajům bude v případě potřeby omezen na koordinátora studie, ARC, správce údajů, biostatistika a zdravotnické úřady.

  6. Délka a organizace studia Předpokládaný termín zahájení je 1. srpna 2009. Plánovaná délka studia je cca 5 let. Prodloužení studia bude záviset na financování spojeném s efektivní účastí center ve studii.

  7. Analýza dat Data budou analyzována především pomocí softwaru SAS (SAS institut, CARY, NC, USA). Finální analýzy budou provedeny do 5 let od zahájení studie. Analýza bude především popisná. Datum zařazení do studie je definováno jako datum přijetí oznámení o případu ICDC. Pro účely deskriptivní analýzy budou v pravidelných intervalech analyzovány všechny parametry: počet registrovaných případů, základní charakteristiky, sledování a výsledné proměnné. Kategorická data budou prezentována s četností, procentem a 95% intervalem spolehlivosti. Kvantitativní proměnná bude prezentována s mediánem a rozsahem, průměrem a směrodatnou odchylkou, pokud je to relevantní. Údaje o přežití a problém s událostmi (doba do reakce nebo vedlejší účinky, ztráta a trvání reakce…); budou analyzovány metodou Kaplan Meier a metodami konkurenčních rizik. Pro identifikaci prognostických faktorů budou podle potřeby provedeny průzkumné analýzy. Konečný statistický plán bude potvrzen řídícím výborem a vědeckým výborem.

    Zprávy budou poskytovat každých 6 měsíců a na konci studie ARC, správce dat, biostatistik a doktor F. Millot, koordinátor studie. Tyto zprávy budou zaslány národním koordinátorům a účastníkům. Výsledky by mohly být prezentovány na workshopech, setkáních a mohly by být publikovány se souhlasem řídícího a vědeckého výboru. Všechny zprávy a publikace zůstanou anonymní.

  8. Počet pacientů:

    Očekává se přibližně 100 až 150 pacientů ročně. Vzhledem k tomu, že počet případů dětí a dospívajících s CML byl nízký, nebyl proveden žádný přesný výpočet. Cílem je shromáždit maximum případů, aby se zlepšila síla studie.

  9. Etická hlediska Děti podle jejich věku a jejich rodiče budou informováni o studii a jejích postupech v souladu s evropskou politikou týkající se sběru a přenosu dat pro výzkumné účely. Bude nutné poskytnout informovaný souhlas (rodiče a pokud možno i děti).

V této studii budou shromažďována a prezentována anonymizovaná data. Pravidla budou v souladu se Zásadami a pokyny Evropského společenství týkajícími se klinických studií a sběru dat a francouzským zákonem „Informatique, fichiers et liberté“ (aktualizováno 6. ledna 1978. Za poskytování pojištění je odpovědný každý národní koordinátor týkající se účasti členů jeho skupin podle těchto pravidel a místních pravidel požadovaných jeho vlastní zemí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

750

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Zatím nenabíráme
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Heather TAPP, MD
  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Nábor
        • University Hospital of Ghent
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Marie Françoise DRESSE, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barbara DE MOERLOOSE, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Alina FERSTER
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Marlies BEKAERT
  • Brazílie
      • Sao Paulo, Brazílie, 04023-062
        • Nábor
        • Instituto De Oncologia Pediatrica
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Silvia Regina BRANDALISE, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Julia YAJIMA
  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko
        • Nábor
        • Belarussian Reseach Center for Pediatric Oncology and hematology (BRCPOH)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Natalia SAVVA, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marina BORISEVICH
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Roberto del Rio
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Myriam CAMPBELL BULL, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paulina DIAZ
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Monica VARAS PALMA
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko
        • Nábor
        • Children's Hospital Zagreb
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gordana JAKOVLJEVIC
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Nábor
        • Rigshospitalet
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Birgitte LAUSEN, MD
  • Francie
      • Poitiers, Francie, 86021
        • Nábor
        • Clinical Investigation Center CIC 1402
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Frédéric MILLOT, MD
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Nábor
        • Dutch Childhood Oncology Group, Princess Maxima Center for pediatric oncology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maaike LUESINK, MD
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko, 160-8582
        • Zatím nenabíráme
        • Keio University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • HIROYUKI Shimada, MD PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Shima HARUKO
  • Krocan
      • Görükle, Krocan
        • Nábor
        • Uludag University, Medical Faculty
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adalet M GÜNEŞ, MD
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Nábor
        • Saint George Hospital University Medical Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Farah ROULA
  • Německo
  • Polsko
      • Wrocław, Polsko
        • Nábor
        • Wroclaw Medical University Department
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Krzysztof KALWAK, PhD
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Nábor
        • St. Anna Children's Cancer Research Institute and St. Anna Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael DWORZAK, MD
        • Kontakt:
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 813 72
        • Nábor
        • University Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Andrea HRASKOVA
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexandra KOLENOVA, MD
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Nábor
        • Charles University Motol
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Petr SEDLACEK, PHD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Petr SMISEK
  • Čína
      • Hong Kong, Čína
        • Nábor
        • Prince of Wales Hospital
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Li CHI KONG, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Frankie CHENG
  • Řecko
      • Athen, Řecko, 11527
        • Nábor
        • Agia Sophia Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mirella AMPATZIDOU, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sophia POLYCHRONOPOULOU
  • Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti mladší 18 let s nově diagnostikovanou Philadelphia pozitivní a/nebo bcr-abl pozitivní CML jsou způsobilí bez ohledu na fázi onemocnění, typ léčby a zařazení do klinické studie či nikoli.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacientů mladších 18 let
  • diagnostikovaná Philadelphia pozitivní a/nebo BCR-ABL pozitivní chronická myeloidní leukémie (CML) ve všech fázích

Kritéria vyloučení:

  • pacientů starších 18 let při diagnóze CML

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Poitiers University Hospital

Spolupracovníci

University Medical Center Groningen
Imperial College London
University of Liege
University of Milano Bicocca
University Hospital Dresden
International BFM Study Group
CIC Inserm 1402

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Frederic MILLOT, MD, Poitiers University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2011

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

24. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CIC1402
  • 2010-023359-27 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chronická myeloidní leukémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit