Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Международное педиатрическое исследование хронического миелоидного лейкоза (ICMLPed)

12 января 2024 г. обновлено: Poitiers University Hospital

МЕЖДУНАРОДНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ лечения и исходов хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ) у детей и подростков

Цель исследования — описать и охарактеризовать ХМЛ в большой педиатрической группе пациентов.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Международное исследование ХМЛ у детей и подростков

  1. Обоснование и цели 1.1 Обоснование: Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ) – злокачественное заболевание системы кроветворения, характеризующееся наличием реципрокной транслокации между хромосомами 9 и 22. ХМЛ – очень редкое заболевание у детей и подростков, на которое приходится от 2% до 3 % лейкозов в этом возрастном диапазоне, с ежегодной заболеваемостью 1 случай на миллион детей (1,2,3). Недавний отчет Французского национального регистра детской лейкемии и лимфомы выявил заболеваемость 0,6 случая на миллион детей в возрасте до 15 лет в период с 1990 по 1999 год во Франции. Характеристики ХМЛ, по-видимому, различаются в этом возрастном диапазоне по сравнению со взрослыми (5). В Европе очень немногие дети и подростки с ХМЛ включены в национальные исследования и не зарегистрированы в региональных или национальных реестрах. Европейский регистр ХМЛ был создан для расширения знаний об этом заболевании, но зарегистрированы только пациенты в возрасте 18 лет и старше. В Европе недавно в Великобритании был создан национальный регистр для сбора проспективных данных о пациентах младше 15 лет с ХМЛ. Однако имеется ограниченная информация об эпидемиологии и характеристиках ХМЛ в детском возрасте.

    В настоящее время существует два основных варианта лечения детей с ХМЛ. Первый вариант — аллогенная гемопоэтическая трансплантация, которая является потенциально излечивающей терапией у детей с подходящим донором. Трансплантация от совместимого неродственного донора привела к общей выживаемости 66% в течение 3 лет у детей с ХМЛ в первой хронической фазе (6). Сообщалось, что 5-летняя общая выживаемость составила 73% у пациентов, перенесших трансплантацию от совместимого родственного донора (7). Второй вариант — лечение иматинибом мезилатом, перорально вводимой антитирозинкиназой. Иматиниб мезилат хорошо переносится, а цитогенетические и молекулярные ремиссии могут быть достигнуты у значительного процента детей с ХМЛ (8, 9). Однако способность мезилата иматиниба излечивать заболевание остается неизвестной.

    У взрослых с ХМЛ Sokal и Hasford сообщили о двух различных системах стадирования, позволяющих различать группы пациентов с разной выживаемостью. Эти системы оценки были определены в когортах пациентов, включающих взрослых и детей, но данные более молодых пациентов не анализировались отдельно. Кроме того, у пациентов, получавших лечение бусульфаном или гидроксимочевиной, определяли шкалу Сокаля, а у больных, получавших терапию интерфероном, определяли шкалу Хасфорда. Выявление факторов прогноза и определение прогностической балльной системы у детей и подростков с ХМЛ необходимы для оптимизации индивидуальной тактики лечения в этой возрастной группе. Все это обосновывает необходимость создания международной сети для лучшего описания этого редкого заболевания у детей и подростков и оптимизации индивидуальной стратегии лечения.

    1.2 Цели.

    Основными задачами исследования являются следующие:

    • Описать характеристики ХМЛ у большой когорты пациентов моложе 18 лет.
    • Описать тактику лечения.
    • Определить прогностические факторы в этой возрастной группе.
    • Определить прогностические системы оценки в этой популяции, чтобы оптимизировать индивидуальный выбор лечения.
    • Для определения побочных эффектов и долгосрочных эффектов лечения, в основном эффекта ингибитора тирозинкиназы, на рост и развитие педиатрической популяции.

  2. Население. Все пациенты моложе 18 лет с впервые диагностированным филадельфийским положительным и/или bcr-abl положительным ХМЛ имеют право на участие независимо от фазы заболевания, типа лечения и участия в клиническом исследовании.

    Однако их данные будут собираться только в том случае, если будут выполнены требования, касающиеся этики и политики (см. раздел 9).

  3. Метод Исследование строго наблюдательное. Ретроспективные и проспективные данные будут собираться из карт пациентов и/или существующих баз данных.

    Руководящий комитет (SC), в состав которого входят A Biondi, E De Bont, MF Dresse, J de la Fuente, M Suttorp, J Guilhot и F Millot, будет продвигать международное исследование ХМЛ у детей и подростков. В состав КС войдут представители каждой страны, участвующей в исследовании. КС будет согласовывать политику, поддерживать ее реализацию, инициировать исследования и повышать осведомленность общественности об исследовании посредством презентаций и публикаций. Будет создан научный комитет (SciC). По законам, касающимся собственности данных, анализ и публикация будут решаться научным комитетом и руководящим комитетом. Для каждой цели исследования будет создана рабочая группа (WP), которая будет открыта для всех заинтересованных участников исследования. Данные будут предоставлены клиницистами и биологами, занимающимися детской гематологией. База данных исследования будет создан в Центре клинических исследований (CIC INSERM 802) Университетской больницы Пуатье (Франция), который будет Международным центральным центром данных (ICDC) исследования, отвечающим за сбор и централизацию данных. Софи Зин Ка Йеу будет отвечать за мониторинг, Э Дюкасс — за управление базой данных, а Дж. Гилхот — за статистический анализ. Исследование носит международный характер. В каждой стране-участнице будут определены Национальный координационный центр и лидер. Национальный координационный центр будет отвечать за сбор данных по его стране. Каждый руководитель Национального координационного центра будет отвечать за регистрацию пациентов и отправку данных в ICDC (CIC INSERM 802, Пуатье, Франция). Во избежание двойной записи местонахождение медицинского центра, в котором был диагностирован ХМЛ у пациента, будет записано в карточке случая. Более того, уведомление о новых случаях может быть перепроверено национальными координаторами в их собственном национальном регистре, если таковой имеется (например, в Национальном регистре злокачественных заболеваний у детей во Франции).

  4. Происхождение и тип данных:

    Данные будут включать:

    • Идентификационный номер
    • Демографические данные
    • Дата рождения
    • Секс
    • Медицинские данные Этническая принадлежность будут собираться из-за различий в клинических характеристиках (например, росте) и фармакокинетике лекарств у разных групп детей, которые могут быть вовлечены. Идентифицирующие биологические результаты не собираются.

    ICDC будет собирать только данные, строго обезличенные национальными координационными центрами. Пациенты будут идентифицированы по коду, включающему от 2 до 3 букв для страны и 4 цифры для номера пациента (например: FR/0001 для первого зарегистрированного пациента во Франции). Инициалы пациентов не используются. В качестве странового координатора во Франции Ф. Мийо также будет собирать инициалы французских пациентов, чтобы избежать двойной регистрации. Эти инициалы не будут компьютеризированы. Международный идентификационный номер будет предоставлен немедленно.

  5. Распространение данных Данные централизованы в ICDC исследования. ICDC расположен в Исследовательском центре клинических исследований университетской больницы Пуатье (Франция).

    Ретроспективные данные: данные будут собираться в рамках одноэтапной процедуры. Перспективные данные: данные будут собираться с использованием двухэтапных процедур.

    1. Уведомление о случаях:

      Врачи и биологи, занимающиеся детской гематологией, будут уведомлять о новых случаях в свой Национальный координационный центр; затем через регулярные промежутки времени эти дела будут передаваться этим координационным центром в ICDC.

    2. Полный сбор данных:

    Данные будут собираться из истории болезни пациентов. Полные данные будут отправлены в каждый национальный координационный центр, а затем через регулярные промежутки времени будут централизованно централизованы в ICDC. Последующее наблюдение потребуется два раза в год. Для каждого случая ХМЛ, еще не установленная сумма денег будет переведена из МККЗ в Национальный координационный центр при уведомлении о случае и когда будет осуществлена ​​полная передача данных.

    Чтобы избежать дополнительной работы, уже компьютеризированные данные будут приняты, если они соответствуют требованиям этики, конфиденциальности и правилам партнерства, как указано в пункте 7.

    При наличии соглашения между сторонами данные могут поступать из формы истории болезни пациентов, включенных в клинические исследования или другие реестры. Данные будут отправлены по обычной почте, факсу или в электронном виде национальными координаторами в АИЦ исследования в ICDC. Данные, полученные по почте, копируются с дисков (CD-Rom или внешний диск) в дата-менеджер и уничтожаются с компьютера с почтовым ящиком. Данные будут введены в базу данных Microsoft ACCESS в ICDC. База данных будет реализована на ПК (I) (Windows), расположенном в комнате, предназначенной для целей работы. Второй ПК (II) в том же месте будет использоваться для дублирования, резервного копирования, контроля качества и анализа данных. Ни один из этих двух компьютеров не будет предлагать подключения, такие как Интернет или Интранет. Использование электронной формы отчета по делу (e-CRF) не планируется. Организовано пропускное здание и помещения МКЦД; используются определенные пароль и логин для компьютеров. Через регулярные промежутки времени будет выполняться безопасное хранение данных, которые будут размещаться в защищенной комнате IDCD, организованной для этой цели. Доступ к данным будет ограничен координатором исследования, ARC, администратором данных, специалистом по биостатистике и органами здравоохранения, если это необходимо.

  6. Продолжительность и организация исследования Предполагаемая дата начала – 1 августа 2009 г. Планируемый срок обучения около 5 лет. Продление исследования будет зависеть от финансирования, связанного с эффективным участием центров в исследовании.

  7. Анализ данных Данные будут анализироваться в основном с использованием программного обеспечения SAS (институт SAS, Кэри, Северная Каролина, США). Окончательный анализ будет предоставлен в течение 5 лет с начала исследования. Анализ будет в основном описательным. Дата включения в исследование определяется как дата получения уведомления о деле МККЗ. В целях описательного анализа через равные промежутки времени будут анализироваться все параметры: количество зарегистрированных случаев, исходные характеристики, последующие переменные и исходы. Категориальные данные будут представлены с частотой, процентом и 95% доверительным интервалом. Количественная переменная будет представлена ​​медианой и диапазоном, средним значением и стандартным отклонением, когда это уместно. Данные о выживании и проблемы с событиями (время до реакции или побочные эффекты, потеря и продолжительность реакции…); будут проанализированы методами Каплана Мейера и конкурирующих рисков. Для выявления факторов прогноза будет проведен соответствующий исследовательский анализ. Окончательный статистический план будет утвержден руководящим комитетом и научным комитетом.

    Отчеты будут предоставляться каждые 6 месяцев и к концу исследования ARC, менеджером данных, специалистом по биостатистике и доктором Ф. Миллотом, координатором исследования. Эти отчеты будут отправлены национальным координаторам и участникам. Результаты могут быть представлены на семинарах, совещаниях и могут быть опубликованы с согласия руководящего и научного комитетов. Все доклады и публикации останутся анонимными.

  8. Количество пациентов:

    Ожидается от 100 до 150 пациентов в год. Поскольку число случаев ХМЛ у детей и подростков невелико, строгий подсчет не проводился. Цель состоит в том, чтобы собрать как можно больше случаев для повышения мощности исследования.

  9. Этические соображения Дети, в зависимости от их возраста, и их родители будут проинформированы об исследовании и его процедурах в соответствии с европейской политикой в ​​отношении сбора и передачи данных для целей исследования. Необходимо предоставить информированное согласие (родителей и, по возможности, детей).

В этом исследовании будут собраны и представлены анонимные данные. Правила будут соответствовать Принципам и рекомендациям Европейского сообщества, касающимся клинических исследований и сбора данных, а также Закону Франции «Информатика, информация и свобода» (6 января 1978 г., обновлено). Каждый национальный координатор несет ответственность за обеспечение страховки. относительно участия членов его групп в соответствии с этими правилами и местными правилами, требуемыми его собственной страной.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

750

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Frederic MILLOT, MD
  • Номер телефона: +33 (0)5 49 44 30 78
  • Электронная почта: f.millot@chu-poitiers.fr

Места учебы

  • Австралия
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Австралия, 5006
        • Еще не набирают
        • Women's and Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Heather TAPP, MD
  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Рекрутинг
        • St. Anna Children's Cancer Research Institute and St. Anna Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Michael DWORZAK, MD
        • Контакт:
  • Беларусь
      • Minsk, Беларусь
        • Рекрутинг
        • Belarussian Reseach Center for Pediatric Oncology and hematology (BRCPOH)
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Natalia SAVVA, MD
        • Главный следователь:
          • Marina BORISEVICH
  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • Рекрутинг
        • University Hospital of Ghent
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Marie Françoise DRESSE, MD
        • Главный следователь:
          • Barbara DE MOERLOOSE, PhD
        • Младший исследователь:
          • Alina FERSTER
        • Младший исследователь:
          • Marlies BEKAERT
  • Бразилия
      • Sao Paulo, Бразилия, 04023-062
        • Рекрутинг
        • Instituto De Oncologia Pediatrica
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Silvia Regina BRANDALISE, MD
        • Младший исследователь:
          • Julia YAJIMA
  • Германия
      • Dresden, Германия, 01307
        • Рекрутинг
        • University Hospital Dresden
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Meinolf SUTTORP, MD
        • Младший исследователь:
          • Markus METZLER
  • Греция
      • Athen, Греция, 11527
        • Рекрутинг
        • Agia Sophia Children's Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Mirella AMPATZIDOU, PhD
        • Младший исследователь:
          • Sophia POLYCHRONOPOULOU
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Рекрутинг
        • Rigshospitalet
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Birgitte LAUSEN, MD
  • Испания
  • Китай
      • Hong Kong, Китай
        • Рекрутинг
        • Prince of Wales Hospital
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Li CHI KONG, MD
        • Главный следователь:
          • Frankie CHENG
  • Ливан
      • Beirut, Ливан
        • Рекрутинг
        • Saint George Hospital University Medical Centre
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Farah ROULA
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Dutch Childhood Oncology Group, Princess Maxima Center for pediatric oncology
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Maaike LUESINK, MD
  • Польша
      • Wrocław, Польша
        • Рекрутинг
        • Wroclaw Medical University Department
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Krzysztof KALWAK, PhD
  • Словакия
      • Bratislava, Словакия, 813 72
        • Рекрутинг
        • University Children's Hospital
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Andrea HRASKOVA
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alexandra KOLENOVA, MD
  • Турция
      • Görükle, Турция
        • Рекрутинг
        • Uludag University, Medical Faculty
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Adalet M GÜNEŞ, MD
  • Франция
      • Poitiers, Франция, 86021
        • Рекрутинг
        • Clinical Investigation Center CIC 1402
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Frédéric MILLOT, MD
  • Хорватия
      • Zagreb, Хорватия
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Zagreb
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gordana JAKOVLJEVIC
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • Рекрутинг
        • Charles University Motol
        • Контакт:
          • Petr SEDLACEK, PhD
          • Номер телефона: +420 22443 6552
          • Электронная почта: Petr.Sedlacek@fnmotol.cz
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Petr SEDLACEK, PHD
        • Младший исследователь:
          • Petr SMISEK
  • Чили
      • Santiago, Чили
        • Еще не набирают
        • Hospital Roberto del Rio
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Myriam CAMPBELL BULL, MD
        • Главный следователь:
          • Paulina DIAZ
        • Младший исследователь:
          • Monica VARAS PALMA
  • Япония
      • Tokyo, Япония, 160-8582
        • Еще не набирают
        • Keio University School of Medicine
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • HIROYUKI Shimada, MD PhD
        • Младший исследователь:
          • Shima HARUKO

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все пациенты моложе 18 лет с впервые диагностированным филадельфийским положительным и/или bcr-abl положительным ХМЛ имеют право на участие независимо от фазы заболевания, типа лечения и участия в клиническом исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • пациенты моложе 18 лет
  • диагноз Филадельфийский положительный и/или положительный BCR-ABL Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ) все фазы

Критерий исключения:

  • пациенты старше 18 лет на момент постановки диагноза ХМЛ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Poitiers University Hospital

Соавторы

University Medical Center Groningen
Imperial College London
University of Liege
University of Milano Bicocca
University Hospital Dresden
International BFM Study Group
CIC Inserm 1402

Следователи

  • Главный следователь: Frederic MILLOT, MD, Poitiers University Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2011 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 января 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 января 2011 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

24 января 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CIC1402
  • 2010-023359-27 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться