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国际慢性粒细胞白血病儿科研究 (ICMLPed)

2024年1月12日 更新者：Poitiers University Hospital

儿童和青少年慢性粒细胞白血病 (CML) 治疗和结果的国际研究

该研究的目的是描述和表征大型儿科患者队列中的 CML。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

儿童和青少年 CML 的国际研究

  1. 理论依据和目标 1.1 理论依据：慢性粒细胞白血病（CML）是一种以9号和22号染色体之间存在相互易位为特征的造血系统恶性疾病。CML在儿童和青少年中是一种非常罕见的疾病，占2%~3%。该年龄段白血病的百分比，年发病率为每百万儿童 1 例 (1,2,3)。 法国国家儿童白血病和淋巴瘤登记处最近的一份报告显示，1990 年至 1999 年间，法国 15 岁以下儿童的发病率为每百万 0.6 例。 与成人相比，这个年龄段的 CML 特征似乎有所不同 (5)。 在欧洲，很少有 CML 儿童和青少年被纳入国家试验，也没有被记录在地区或国家登记处。 建立了欧洲 CML 登记处以提高对这种疾病的认识，但只有 18 岁及以上的患者才能登记。 在欧洲，英国最近建立了一个国家登记处，以收集 15 岁以下 CML 患者的前瞻性数据。 然而，关于儿童 C​​ML 的流行病学和特征的信息有限。

    CML 患儿目前有两种主要的治疗选择。 第一种选择是同种异体造血移植，这是一种具有合适供体的儿童的潜在治愈疗法。 使用相匹配的无关供体进行移植可使第一慢性期 CML 患儿的 3 年总生存率为 66% (6)。 据报道，与匹配的同胞供体一起移植的患者的 5 年总生存率为 73% (7)。 第二种选择是使用甲磺酸伊马替尼（一种口服抗酪氨酸激酶）进行治疗。 甲磺酸伊马替尼耐受性良好，并且在相当大比例的 CML 儿童中可以实现细胞遗传学和分子学缓解 (8, 9)。 然而，甲磺酸伊马替尼治愈该疾病的能力仍然未知。

    在患有 CML 的成人中，Sokal 和 Hasford 报告了 2 种不同的分期系统，能够区分具有不同存活率的患者组。 这些评分系统是在包括成人和儿童在内的患者队列中确定的，但未单独分析年轻患者的数据。 此外，在接受白消安或羟基脲治疗的患者中确定了 Sokal 评分，在接受 IFN 治疗的患者中确定了 Hasford 评分。 确定患有 CML 的儿童和青少年的预后因素和预后评分系统的确定对于优化该年龄组的个体治疗策略至关重要。 所有这些都证明需要一个国际网络来更好地描述儿童和青少年的这种罕见疾病并优化个体治疗策略。

    1.2 目标。

    研究的主要目标如下：

    • 描述一大群 18 岁以下患者的 CML 特征
    • 描述治疗政策。
    • 确定该年龄组的预后因素
    • 确定该人群的预后评分系统，以优化个体治疗选择。
    • 确定治疗的副作用和长期影响，主要是酪氨酸激酶抑制剂对儿科人群生长发育的影响

  2. 人口。 所有新诊断为费城阳性和/或 bcr-abl 阳性 CML 的 18 岁以下患者均符合条件，无论疾病处于哪个阶段、治疗类型以及是否参加临床研究。

    然而，只有在满足有关道德和政策协议的要求时才会收集他们的数据（见第 9 节）

  3. 方法 该研究是严格观察性的。 将从患者流程图和/或现有数据库中收集回顾性和前瞻性数据。

    包括 A Biondi、E De Bont、MF Dresse、J de la Fuente、M Suttorp、J Guilhot 和 F Millot 在内的指导委员会 (SC) 将促进儿童和青少年 CML 的国际研究。 SC 将包括参与研究的每个国家的代表。 SC 将就政策达成一致，支持其实施，启动研究，并通过介绍和出版物提高公众对研究的认识。将成立一个科学委员会 (SciC)。 根据有关数据属性、分析和发布的法律，将由科学委员会和指导委员会决定。 对于研究的每个目标，将有一个工作组 (WP)，该工作组将向研究中所有感兴趣的参与者开放。数据将由参与儿科血液学的临床医生和生物学家提供。研究的数据库将是设立在普瓦捷大学医院（法国）的临床研究中心（CIC INSERM 802），该中心将作为该研究的国际中央数据中心（ICDC）负责和集中数据。 Sophie Zin Ka Yeu 将负责监控，E Ducasse 负责数据库管理，J Guilhot 负责统计分析。 该研究是国际性的。每个参与国都将确定一个国家协调中心和一名领导者。 国家协调中心将负责为他的国家收集数据。 国家协调中心的每位领导将负责登记患者并将数据发送至 ICDC（CIC INSERM 802，法国普瓦捷）。 为避免重复录入，将在病例报告表中记录诊断出患者 CML 的医疗中心位置。 此外，新病例的通知可能会由国家协调员与他们自己的国家登记处进行交叉核对（例如法国的 Registre national des hémopathies malignes de l'enfant）。

  4. 数据来源和类型：

    数据将包括：

    • 身份证号码
    • 人口统计数据
    • 出生日期
    • 性别
    • 由于可能涉及的不同儿童群体在临床特征（例如身高）和药物药代动力学方面存在差异，因此将收集种族数据。 鉴定生物学结果将不予收集。

    ICDC 将仅收集由国家协调中心严格匿名的数据。 患者将通过一个代码来识别，该代码包括 2 到 3 个字母代表国家和 4 位数字代表患者编号（例如：FR/0001 代表法国的第一位注册患者）。 不会使用患者姓名的首字母。 作为法国的国家协调员，F Millot 还将收集法国患者的姓名首字母，以避免重复注册。 这些首字母不会被计算机化。 将立即提供国际身份证号码。

  5. 数据的流通 数据集中在研究的 ICDC。 ICDC 位于普瓦捷大学医院（法国）的临床研究调查中心。

    回顾性数据：数据将通过一步程序收集。 前瞻性数据：将使用两步程序收集数据。

    1. 案件通报：

      新病例将由参与儿科血液学的医生和生物学家通知他们的国家协调中心；然后，该协调中心会定期将这些案例转交给 ICDC。

    2. 完整的数据收集：

    数据将从患者的临床图表中收集。 完整的数据将发送到每个国家协调中心，然后定期集中在 ICDC 中。 每年需要进行两次跟进。 对于每个 CML 病例，在收到病例通知以及执行完整的数据传输时，将有一笔尚未确定的金额从 ICDC 转移到国家协调中心。

    为避免额外工作，已经计算机化的数据如果满足第 7 段中提到的道德、保密和合作规则的要求，将被接受。

    当各方达成协议时，数据可能来自临床研究或其他注册中包含的患者的病例报告表。 数据将由国家协调员通过普通邮件、传真或电子文件发送至 ICDC 研究的 ARC。 通过邮件接收的数据将使用磁盘（CD-Rom 或外部磁盘）复制传输到数据管理器，并从带有邮箱的计算机上销毁。 数据将输入 ICDC 的 Microsoft ACCESS 数据库中。 数据库将在位于专门用于工作目的的房间内的 PC (I) (Windows) 中实施。 同一地点的第二台 PC (II) 将用于数据的复制、备份、质量控制和分析。 这两台 PC 都不会提供 Internet 或 Intranet 等连接。 未计划使用电子病例报告表 (e-CRF)。 组织了 ICDC 的安全访问大楼和房间；使用计算机的特定密码和登录名。 将定期对数据进行安全存储，并将其存储在为此目的组织的安全 IDCD 室中。 如果需要，对数据的访问将仅限于研究协调员、ARC、数据管理员、生物统计学家和卫生当局。

  6. 研究期限和组织 预计开始日期为 2009 年 8 月 1 日。 计划学习时间约为5年。 研究延长将取决于与中心有效参与研究相关的资金。

  7. 数据分析 数据将主要使用 SAS 软件（SAS 研究所，CARY，NC，美国）进行分析。 最终分析将在研究开始后的 5 年内提供。 分析将主要是描述性的。 纳入研究的日期定义为 ICDC 收到病例通知的日期。 出于描述性分析的目的，将定期分析所有参数：登记病例数、基线特征、随访和结果变量。 分类数据将以频率、百分比和 95% 置信区间呈现。 定量变量将在相关时以中值和范围、均值和标准差呈现。 生存数据和事件问题（反应时间或副作用、反应丧失和持续时间……）；将通过 Kaplan Meier 和竞争风险方法进行分析。 对于预后因素的识别，将酌情进行探索性分析。 最终的统计计划将由指导委员会和科学委员会进行验证。

    报告将每 6 个月由 ARC、数据管理员、生物统计学家和研究协调员 F. Millot 博士在研究结束时提供。 这些报告将发送给国家协调员和参与者。 结果可以在研讨会、会议上展示，也可以在指导委员会和科学委员会同意的情况下发表。 所有报告和出版物都将保持匿名。

  8. 患者人数：

    预计每年大约有 100 到 150 名患者。 由于慢性粒细胞白血病儿童青少年病例数较少，未作严格计算。 目的是收集最多的案例以提高研究的效力。

  9. 伦理方面的考虑 根据欧洲关于为研究目的收集和传输数据的政策，将根据他们的年龄告知儿童及其父母有关研究及其程序的信息。 必须提供知情同意（父母，如果可能，儿童）。

本研究将收集和呈现匿名数据。 规则将符合欧洲共同体关于临床研究和数据收集的原则和指南以及法国法律“Informatique, fichiers et liberté”（1978 年 1 月 6 日，更新版）。每个国家协调员有责任提供保险根据这些规则和他自己国家要求的当地规则，关于他的团体成员的参与。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

750

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
      • Hong Kong、中国
        • 招聘中
        • Prince of Wales Hospital
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Li CHI KONG, MD
        • 首席研究员：
          • Frankie CHENG
  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • 招聘中
        • Rigshospitalet
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Birgitte LAUSEN, MD
  • 克罗地亚
      • Zagreb、克罗地亚
        • 招聘中
        • Children's Hospital Zagreb
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Gordana JAKOVLJEVIC
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • 招聘中
        • St. Anna Children's Cancer Research Institute and St. Anna Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Michael DWORZAK, MD
        • 接触：
  • 巴西
      • Sao Paulo、巴西、04023-062
        • 招聘中
        • Instituto De Oncologia Pediatrica
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Silvia Regina BRANDALISE, MD
        • 副研究员：
          • Julia YAJIMA
  • 希腊
      • Athen、希腊、11527
        • 招聘中
        • Agia Sophia Children's Hospital
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mirella AMPATZIDOU, PhD
        • 副研究员：
          • Sophia POLYCHRONOPOULOU
  • 德国
  • 捷克语
      • Prague、捷克语
        • 招聘中
        • Charles University Motol
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Petr SEDLACEK, PHD
        • 副研究员：
          • Petr SMISEK
  • 斯洛伐克
      • Bratislava、斯洛伐克、813 72
        • 招聘中
        • University Children's Hospital
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Andrea HRASKOVA
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alexandra KOLENOVA, MD
  • 日本
      • Tokyo、日本、160-8582
        • 尚未招聘
        • Keio University School of Medicine
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • HIROYUKI Shimada, MD PhD
        • 副研究员：
          • Shima HARUKO
  • 智利
      • Santiago、智利
        • 尚未招聘
        • Hospital Roberto del Rio
        • 接触：
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Myriam CAMPBELL BULL, MD
        • 首席研究员：
          • Paulina DIAZ
        • 副研究员：
          • Monica VARAS PALMA
  • 比利时
      • Ghent、比利时、9000
        • 招聘中
        • University Hospital of Ghent
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Marie Françoise DRESSE, MD
        • 首席研究员：
          • Barbara DE MOERLOOSE, PhD
        • 副研究员：
          • Alina FERSTER
        • 副研究员：
          • Marlies BEKAERT
  • 法国
      • Poitiers、法国、86021
        • 招聘中
        • Clinical Investigation Center CIC 1402
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Frédéric MILLOT, MD
  • 波兰
      • Wrocław、波兰
        • 招聘中
        • Wroclaw Medical University Department
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Krzysztof KALWAK, PhD
  • 澳大利亚
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、澳大利亚、5006
        • 尚未招聘
        • Women's and Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Heather TAPP, MD
  • 火鸡
      • Görükle、火鸡
        • 招聘中
        • Uludag University, Medical Faculty
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Adalet M GÜNEŞ, MD
  • 白俄罗斯
      • Minsk、白俄罗斯
        • 招聘中
        • Belarussian Reseach Center for Pediatric Oncology and hematology (BRCPOH)
        • 接触：
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Natalia SAVVA, MD
        • 首席研究员：
          • Marina BORISEVICH
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰
        • 招聘中
        • Dutch Childhood Oncology Group, Princess Maxima Center for pediatric oncology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Maaike LUESINK, MD
  • 西班牙
  • 黎巴嫩
      • Beirut、黎巴嫩
        • 招聘中
        • Saint George Hospital University Medical Centre
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Farah ROULA

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

所有新诊断为费城阳性和/或 bcr-abl 阳性 CML 的 18 岁以下患者均符合条件，无论疾病处于哪个阶段、治疗类型以及是否参加临床研究。

描述

纳入标准：

  • 18岁以下的患者
  • 诊断为费城阳性和/或 BCR-ABL 阳性慢性粒细胞白血病 (CML) 所有阶段

排除标准：

  • 诊断为 CML 时年龄超过 18 岁的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Poitiers University Hospital

合作者

University Medical Center Groningen
Imperial College London
University of Liege
University of Milano Bicocca
University Hospital Dresden
International BFM Study Group
CIC Inserm 1402

调查人员

  • 首席研究员：Frederic MILLOT, MD、Poitiers University Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年1月1日

初级完成 (估计的)

2028年12月1日

研究完成 (估计的)

2028年12月1日

研究注册日期

首次提交

2011年1月14日

首先提交符合 QC 标准的

2011年1月20日

首次发布 (估计的)

2011年1月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月12日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CIC1402
  • 2010-023359-27 (EudraCT编号)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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