Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Internationell Chronic Myeloid Leukemi Pediatric Study (ICMLPed)

12 januari 2024 uppdaterad av: Poitiers University Hospital

INTERNATIONELL STUDIE av kronisk myeloid leukemi (KML) behandling och resultat hos barn och ungdomar

Syftet med studien är att beskriva och karakterisera KML i en stor pediatrisk kohort av patienter.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Internationell studie av KML hos barn och ungdomar

  1. Rationella och mål 1.1 Rationella: Kronisk myeloid leukemi (KML) är en malign sjukdom i det hematopoetiska systemet som kännetecknas av närvaron av en reciprok translokation mellan kromosom 9 och 22. KML är en mycket sällsynt sjukdom hos barn och ungdomar, som står för 2 % till 3 % % av leukemier i detta åldersintervall, med en årlig incidens på 1 fall per miljon barn (1,2,3). En färsk rapport från det franska nationella registret för barnleukemi och lymfom avslöjade en incidens på 0,6 fall per miljon barn under 15 år mellan 1990 och 1999 i Frankrike. Karakteristika för KML verkar skilja sig åt i detta åldersintervall jämfört med vuxna (5). I Europa är mycket få barn och ungdomar med KML inkluderade i nationella försök och de registreras inte heller i regionala eller nationella register. Ett europeiskt CML-register upprättades för att förbättra kunskapen om denna sjukdom, men endast patienter som är 18 år och äldre är registrerade. I Europa inrättades nyligen ett nationellt register i Storbritannien för att samla in prospektivt data om patienter under 15 år med KML. Det finns dock begränsad information tillgänglig om epidemiologin och egenskaperna hos KML i barndomen.

    Det finns för närvarande två huvudsakliga behandlingsalternativ för barn med KML. Det första alternativet är allogen hematopoetisk transplantation som är en potentiellt botande terapi hos barn med en lämplig donator. Transplantation med en matchad obesläktad donator resulterade i en total överlevnadsgrad på 66 % vid 3 år hos barn med KML i den första kroniska fasen (6). En 5-årig total överlevnad på 73 % rapporterades hos dem som transplanterats med en matchad syskondonator (7). Det andra alternativet är behandling med imatinibmesylat, ett oralt administrerat antityrosinkinas. Imatinibmesylat tolereras väl och cytogenetiska och molekylära remissioner kan uppnås hos en betydande andel barn med KML (8, 9). Förmågan hos imatinibmesylat att bota sjukdomen är dock fortfarande okänd.

    Hos vuxna med KML rapporterade Sokal och Hasford 2 distinkta stadiesystem som kunde särskilja patientgrupper med olika överlevnad. Dessa poängsystem bestämdes i kohorter av patienter inklusive vuxna och barn, men data från de yngre patienterna analyserades inte separat. Dessutom bestämdes Sokal-poängen hos patienter som behandlades med busulfan eller hydroxiurea och Hasford-poängen hos patienter som fick IFN-behandling. Identifiering av prognosfaktorer och bestämning av ett prognostisk poängsystem hos barn och ungdomar med KML är väsentliga för att optimera individuell behandlingsstrategi i denna åldersgrupp. Alla dessa punkter motiverar behovet av ett internationellt nätverk för att bättre beskriva denna sällsynta sjukdom hos barn och ungdomar och för att optimera individuell behandlingsstrategi.

    1.2 Mål.

    Huvudmålen med studien är följande:

    • För att beskriva egenskaperna hos KML i en stor kohort av patienter under 18 år
    • För att beskriva behandlingspolicyerna.
    • Att identifiera prognostiska faktorer i denna åldersgrupp
    • Att bestämma prognostiska poängsystem i denna population för att optimera individuella behandlingsval.
    • För att fastställa biverkningar och långtidseffekter av behandlingar, främst tyrosinkinashämmareffekten, på tillväxt och utveckling av en pediatrisk population

  2. Befolkning. Alla patienter under 18 år med nyligen diagnostiserad Philadelphia-positiv och/eller bcr-abl-positiv KML är berättigade oavsett sjukdomsfas, typ av behandling och inskrivning eller inte i en klinisk studie.

    Men deras data kommer endast att samlas in om kraven avseende etik och policyöverenskommelser är uppfyllda (se avsnitt 9)

  3. Metod Studien är strikt observationsbaserad. Retrospektiva och prospektiva data kommer att samlas in från patientflödesscheman och/eller befintliga databaser.

    En styrgrupp (SC) inklusive A Biondi, E De Bont, MF Dresse, J de la Fuente, M Suttorp, J Guilhot och F Millot kommer att främja den internationella studien av KML hos barn och ungdomar. Övervakningskommittén kommer att inkludera representanter för varje land som deltar i studien. SC kommer att enas om policy, stödja dess genomförande, initiera forskning och öka allmänhetens medvetenhet om studien genom presentationer och publikationer. En vetenskaplig kommitté (SciC) kommer att inrättas. Enligt lagar om dataegendom kommer analys och publicering att beslutas av den vetenskapliga kommittén och styrgruppen. För varje mål med studien kommer det att finnas en arbetsgrupp (WP), som kommer att vara öppen för alla intresserade deltagare i studien. Data kommer att tillhandahållas av kliniker och biologer involverade i pediatrisk hematologi. Studiens databas kommer att vara inrättat i Clinical Investigation Center (CIC INSERM 802) vid universitetssjukhuset i Poitiers (Frankrike), som kommer att vara det internationella centrala datacentret (ICDC) för studien som ansvarar för och centraliserar data. Sophie Zin Ka Yeu kommer att vara ansvarig för övervakningen, E Ducasse för databashantering och J Guilhot för den statistiska analysen. Studien är internationell. Ett nationellt samordningscentrum och en ledare kommer att identifieras i varje deltagande land. Det nationella samordningscentret kommer att ansvara för att samla in data för sitt land. Varje ledare för National Coordinating Centre kommer att ansvara för att registrera patienterna och skicka data till ICDC (CIC INSERM 802, Poitiers, Frankrike). För att undvika dubbelinmatning kommer platsen för vårdcentralen där patientens CML diagnostiserades att registreras i fallrapportformuläret. Vidare kan anmälan om nya fall korskontrolleras av nationella samordnare med deras eget nationella register när det är tillgängligt (till exempel med Registre national des hémopathies malignes de l'enfant i Frankrike).

  4. Ursprung och typ av data:

    Data kommer att innehålla:

    • Identifieringsnummer
    • Demografisk data
    • Födelsedatum
    • Sex
    • Medicinsk data Etnicitet kommer att samlas in på grund av variation i termer av kliniska egenskaper (till exempel höjd) och farmakokinetik för medicinering av de olika grupper av barn som potentiellt är involverade. Identifierande biologiska resultat kommer inte att samlas in.

    ICDC kommer endast att samla in data som är strikt anonymiserad av de nationella samordningscentrumen. Patienterna kommer att identifieras med en kod som inkluderar 2 till 3 bokstäver för landet och 4 siffror för patientnumret (ex: FR/0001 för den första registrerade patienten i Frankrike). Ingen initial av patienter kommer att användas. Som landskoordinator för Frankrike kommer F Millot också att samla initialer på franska patienter för att undvika dubbelregistrering. Dessa initialer kommer inte att datoriseras. Det internationella ID-numret kommer omedelbart att tillhandahållas.

  5. Cirkulation av data Data är centraliserade i studiens ICDC. ICDC är beläget i Clinical Research Investigation Centre vid universitetssjukhuset i Poitiers (Frankrike).

    Retrospektiva data: uppgifterna kommer att samlas in i ett steg i ett steg. Prospektiva data: Datan kommer att samlas in med hjälp av en tvåstegsprocedure.

    1. Underrättelse om ärendena:

      Nya fall kommer att meddelas av läkare och biologer som är involverade i pediatrisk hematologi till deras nationella samordningscenter; med jämna mellanrum kommer dessa fall sedan att remitteras av detta samordningscenter till ICDC.

    2. Fullständig datainsamling:

    Data kommer att samlas in från det kliniska diagrammet över patienterna. Den fullständiga informationen kommer att skickas till varje nationellt samordningscentrum och sedan centraliseras med jämna mellanrum i ICDC. Uppföljning kommer att krävas två gånger per år. För varje fall av CML kommer en ännu ej fastställd summa pengar att överföras från ICDC till det nationella samordningscentret vid anmälan av ärendet och när fullständig dataöverföring kommer att utföras.

    För att undvika extraarbete kommer data som redan är datoriserade att accepteras om de uppfyller kraven på etik, sekretess och partnerskapsregler som nämns i punkt 7.

    När tillgänglig överenskommelse mellan parterna kan data komma från fallrapportform av patienter som ingår i kliniska studier eller andra register. Data kommer att skickas med vanlig post, fax eller elektronisk fil av de nationella samordnarna till ARC för studien vid ICDC. Data som tas emot via post kommer att överföras genom kopiering med disketter (CD-Rom eller extern disk) till datahanteraren och förstöras från datorn med postlåda. Data kommer att matas in i en Microsoft ACCESS-databas i ICDC. Databas kommer att implementeras i en PC (I) (Windows) placerad i ett rum avsett för arbetets syfte. En andra PC (II) på samma plats kommer att användas för duplicering, backup, kvalitetskontroll och analys av data. Ingen av dessa 2 datorer kommer att erbjuda anslutningar som Internet eller intranet. Användningen av ett elektroniskt ärendeanmälningsformulär (e-CRF) är inte planerat. En säker åtkomstbyggnad och rum för ICDC är organiserad; specifikt lösenord och inloggning för datorerna används. Med jämna mellanrum kommer en säker lagring av data att utföras och placeras i det säkra IDCD-rummet som är organiserat för detta ändamål. Tillgång till data kommer att begränsas till studiens koordinator, ARC, datahanteraren, biostatistikern och hälsomyndigheter, om det behövs.

  6. Studietid och organisation Förväntat startdatum är 1 augusti 2009. Den planerade studietiden är cirka 5 år. Studieförlängningen kommer att bero på finansieringen kopplad till centrans effektiva deltagande i studien.

  7. Analys av data Data kommer att analyseras med i huvudsak SAS-mjukvara (SAS institute, CARY, NC, USA). Slutliga analyser kommer att tillhandahållas inom 5 år från studiestart. Analysen kommer huvudsakligen att vara beskrivande. Datum för inkludering i studien definieras som datumet för mottagandet av anmälan om ärendet från ICDC. För deskriptiv analys kommer alla parametrar att analyseras med jämna mellanrum: antal registrerade fall, baslinjekarakteristika, uppföljning och utfallsvariabler. Kategoriska data kommer att presenteras med frekvens, procent och 95 % konfidensintervall. Kvantitativ variabel kommer att presenteras med median och intervall, medelvärde och standardavvikelse när det är relevant. Överlevnadsdata och problem till händelser (tid till svar eller biverkningar, förlust och varaktighet av svar ...); kommer att analyseras av Kaplan Meier och konkurrerande riskmetoder. För identifiering av prognosfaktorer kommer explorativa analyser att utföras vid behov. Den slutliga statistiska planen kommer att valideras av styrkommittén och den vetenskapliga kommittén.

    Rapporter kommer att tillhandahållas var sjätte månad och i slutet av studien av ARC, datahanteraren, biostatistikern och Dr F. Millot, studiens koordinator. Dessa rapporter kommer att skickas till de nationella samordnarna och till deltagarna. Resultaten kan presenteras i workshops, möten och kan publiceras med överenskommelse med styrkommittéerna och de vetenskapliga kommittéerna. Alla rapporter och publikationer kommer att förbli anonyma.

  8. Antal patienter:

    Cirka 100 till 150 patienter per år förväntas. Eftersom antalet fall av barn och ungdomar med KML var lågt gjordes ingen strikt beräkning. Målet är att samla in ett maximalt antal fall för att förbättra studiens kraft.

  9. Etiska överväganden Barnen, beroende på deras ålder, och deras föräldrar kommer att informeras om studien och dess procedurer, i enlighet med den europeiska policyn för insamling och överföring av data för forskningsändamål. Informerat samtycke (föräldrar och, när det är möjligt, barn) måste lämnas.

Anonymiserad data kommer att samlas in och presenteras i denna studie. Reglerna kommer att vara i överensstämmelse med Europeiska gemenskapens principer och riktlinjer för kliniska studier och datainsamling och den franska lagen "Informatique, fichiers et liberté" (uppdatering 6 januari 1978. Det är varje nationell samordnares ansvar att tillhandahålla försäkringar angående deltagande av medlemmarna i hans grupper enligt dessa regler och de lokala regler som krävs av hans eget land.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

750

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Har inte rekryterat ännu
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Heather TAPP, MD
  • Belarus
      • Minsk, Belarus
        • Rekrytering
        • Belarussian Reseach Center for Pediatric Oncology and hematology (BRCPOH)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Natalia SAVVA, MD
        • Huvudutredare:
          • Marina BORISEVICH
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekrytering
        • University Hospital of Ghent
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Marie Françoise DRESSE, MD
        • Huvudutredare:
          • Barbara DE MOERLOOSE, PhD
        • Underutredare:
          • Alina FERSTER
        • Underutredare:
          • Marlies BEKAERT
  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien, 04023-062
        • Rekrytering
        • Instituto De Oncologia Pediatrica
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Silvia Regina BRANDALISE, MD
        • Underutredare:
          • Julia YAJIMA
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Roberto del Rio
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Myriam CAMPBELL BULL, MD
        • Huvudutredare:
          • Paulina DIAZ
        • Underutredare:
          • Monica VARAS PALMA
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rekrytering
        • Rigshospitalet
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Birgitte LAUSEN, MD
  • Frankrike
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Rekrytering
        • Clinical Investigation Center CIC 1402
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Frédéric MILLOT, MD
  • Grekland
      • Athen, Grekland, 11527
        • Rekrytering
        • Agia Sophia Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mirella AMPATZIDOU, PhD
        • Underutredare:
          • Sophia POLYCHRONOPOULOU
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Har inte rekryterat ännu
        • Keio University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • HIROYUKI Shimada, MD PhD
        • Underutredare:
          • Shima HARUKO
  • Kalkon
      • Görükle, Kalkon
        • Rekrytering
        • Uludag University, Medical Faculty
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Adalet M GÜNEŞ, MD
  • Kina
      • Hong Kong, Kina
        • Rekrytering
        • Prince of Wales Hospital
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Li CHI KONG, MD
        • Huvudutredare:
          • Frankie CHENG
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Zagreb
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Gordana JAKOVLJEVIC
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Rekrytering
        • Saint George Hospital University Medical Centre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Farah ROULA
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Dutch Childhood Oncology Group, Princess Maxima Center for pediatric oncology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Maaike LUESINK, MD
  • Polen
      • Wrocław, Polen
        • Rekrytering
        • Wroclaw Medical University Department
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Krzysztof KALWAK, PhD
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 813 72
  • Spanien
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien
  • Tyskland
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Rekrytering
        • St. Anna Children's Cancer Research Institute and St. Anna Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Michael DWORZAK, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Alla patienter under 18 år med nyligen diagnostiserad Philadelphia-positiv och/eller bcr-abl-positiv KML är berättigade oavsett sjukdomsfas, typ av behandling och inskrivning eller inte i en klinisk studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patienter under 18 år
  • diagnostiserat Philadelphia positiv och/eller BCR-ABL positiv Kronisk Myeloid Leukemi (KML) alla faser

Exklusions kriterier:

  • patienter över 18 år vid diagnosen KML

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Poitiers University Hospital

Samarbetspartners

University Medical Center Groningen
Imperial College London
University of Liege
University of Milano Bicocca
University Hospital Dresden
International BFM Study Group
CIC Inserm 1402

Utredare

  • Huvudutredare: Frederic MILLOT, MD, Poitiers University Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2011

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 januari 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2011

Första postat (Beräknad)

24 januari 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CIC1402
  • 2010-023359-27 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera