Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Międzynarodowe badanie pediatryczne dotyczące przewlekłej białaczki szpikowej (ICMLPed)

12 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Poitiers University Hospital

MIĘDZYNARODOWE BADANIE leczenia i wyników przewlekłej białaczki szpikowej (CML) u dzieci i młodzieży

Celem pracy jest opisanie i scharakteryzowanie CML w dużej grupie pacjentów pediatrycznych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Międzynarodowe badanie CML u dzieci i młodzieży

  1. Racjonalne i cele 1.1 Racjonalne: Przewlekła białaczka szpikowa (CML) jest złośliwą chorobą układu krwiotwórczego charakteryzującą się obecnością wzajemnej translokacji między chromosomem 9 a 22. CML jest bardzo rzadką chorobą występującą u dzieci i młodzieży, stanowiącą od 2% do 3 % białaczek w tym przedziale wiekowym, z roczną częstością występowania 1 przypadku na milion dzieci (1,2,3). Niedawny raport francuskiego krajowego rejestru białaczki i chłoniaka dziecięcego ujawnił częstość występowania 0,6 przypadku na milion dzieci poniżej 15 roku życia w latach 1990-1999 we Francji. Charakterystyka CML wydaje się różnić w tym przedziale wiekowym w porównaniu z dorosłymi (5). W Europie bardzo niewiele dzieci i młodzieży z CML bierze udział w badaniach krajowych ani nie rejestruje się ich w rejestrach regionalnych ani krajowych. Europejski rejestr CML został utworzony w celu poszerzenia wiedzy na temat tej choroby, ale rejestrowani są tylko pacjenci w wieku 18 lat i starsi. W Europie niedawno utworzono rejestr krajowy w Wielkiej Brytanii w celu prospektywnego gromadzenia danych dotyczących pacjentów z CML w wieku poniżej 15 lat. Dostępne są jednak ograniczone informacje dotyczące epidemiologii i charakterystyki CML w dzieciństwie.

    Obecnie istnieją dwie główne opcje leczenia dzieci z CML. Pierwszą opcją jest allogeniczne przeszczepienie układu krwiotwórczego, które jest potencjalnie leczniczą terapią u dzieci z odpowiednim dawcą. Transplantacja od dopasowanego dawcy niespokrewnionego dała ogólny wskaźnik przeżycia wynoszący 66% po 3 latach u dzieci z CML w pierwszej fazie przewlekłej (6). Odnotowano 5-letni ogólny wskaźnik przeżycia wynoszący 73% u osób, którym przeszczepiono dawcę z rodzeństwa (7). Drugą opcją jest leczenie mesylanem imatynibu, podawanym doustnie kinazą antytyrozynową. Mesylan imatynibu jest dobrze tolerowany, a remisje cytogenetyczne i molekularne można osiągnąć u znacznego odsetka dzieci z CML (8, 9). Jednak zdolność mesylanu imatynibu do wyleczenia choroby pozostaje nieznana.

    U dorosłych z CML Sokal i Hasford opisali 2 różne systemy stopniowania, które umożliwiają rozróżnienie grup pacjentów o różnym przeżyciu. Te systemy punktacji zostały określone w kohortach pacjentów obejmujących dorosłych i dzieci, ale danych młodszych pacjentów nie analizowano oddzielnie. Ponadto oznaczono punktację Sokala u pacjentów leczonych busulfanem lub hydroksymocznikiem oraz punktację Hasforda u pacjentów leczonych IFN. Identyfikacja czynników rokowniczych i ustalenie prognostycznego systemu punktacji u dzieci i młodzieży z CML jest niezbędne do optymalizacji indywidualnej strategii leczenia w tej grupie wiekowej. Wszystkie te punkty uzasadniają potrzebę stworzenia międzynarodowej sieci w celu lepszego opisania tej rzadkiej choroby u dzieci i młodzieży oraz optymalizacji indywidualnej strategii leczenia.

    1.2 Cele.

    Główne cele badania są następujące:

    • Opisanie charakterystyki CML w dużej kohorcie pacjentów w wieku poniżej 18 lat
    • Aby opisać zasady leczenia.
    • Identyfikacja czynników prognostycznych w tej grupie wiekowej
    • Określenie prognostycznych systemów punktacji w tej populacji w celu optymalizacji indywidualnych wyborów terapeutycznych.
    • Określenie skutków ubocznych i długotrwałych skutków leczenia, głównie wpływu inhibitora kinazy tyrozynowej, na wzrost i rozwój populacji pediatrycznej

  2. Populacja. Wszyscy pacjenci w wieku poniżej 18 lat z nowo zdiagnozowaną CML z dodatnim wynikiem Philadelphia i/lub bcr-abl są kwalifikowani niezależnie od fazy choroby, rodzaju leczenia i włączenia lub nie do badania klinicznego.

    Jednak ich dane będą gromadzone tylko wtedy, gdy zostaną spełnione wymagania dotyczące etyki i umowy dotyczącej polityki (patrz sekcja 9)

  3. Metoda Badanie ma charakter ściśle obserwacyjny. Dane retrospektywne i prospektywne zostaną zebrane z wykresów przepływu pacjentów i/lub istniejących baz danych.

    Komitet sterujący (SC), w skład którego wchodzą A Biondi, E De Bont, MF Dresse, J de la Fuente, M Suttorp, J Guilhot i F Millot, będzie promować międzynarodowe badania CML u dzieci i młodzieży. W skład Komitetu Nadzoru wejdą przedstawiciele każdego kraju uczestniczącego w badaniu. SC będzie uzgadniać politykę, wspierać jej wdrażanie, inicjować badania i podnosić świadomość społeczeństwa na temat badania poprzez prezentacje i publikacje. Zostanie powołany komitet naukowy (SciC). Komitet naukowy i komitet sterujący będą decydować o przepisach dotyczących własności, analizy i publikacji danych. Dla każdego celu badania zostanie powołana grupa robocza (WP), która będzie otwarta dla wszystkich zainteresowanych uczestników badania. Dane zostaną dostarczone przez klinicystów i biologów zajmujących się hematologią dziecięcą. Baza danych badania zostanie utworzone w Centrum Badań Klinicznych (CIC INSERM 802) Szpitala Uniwersyteckiego w Poitiers (Francja), które będzie Międzynarodowym Centralnym Centrum Danych (ICDC) badania odpowiedzialnym za gromadzenie i centralizację danych. Sophie Zin Ka Yeu będzie odpowiedzialna za monitorowanie, E Ducasse za zarządzanie bazą danych, a J Guilhot za analizę statystyczną. Badanie ma charakter międzynarodowy. W każdym kraju uczestniczącym zostaną wyznaczone Krajowe Centrum Koordynacyjne i lider. Krajowe Centrum Koordynacyjne będzie odpowiedzialne za gromadzenie danych dla swojego kraju. Każdy lider Krajowego Centrum Koordynacyjnego będzie odpowiedzialny za rejestrację pacjentów i przesyłanie danych do ICDC (CIC INSERM 802, Poitiers, Francja). Aby uniknąć podwójnego wpisu, w formularzu opisu przypadku zostanie odnotowana lokalizacja ośrodka medycznego, w którym zdiagnozowano CML pacjenta. Ponadto powiadomienia o nowych przypadkach mogą być sprawdzane przez koordynatorów krajowych z ich własnymi krajowymi rejestrami, jeśli są dostępne (na przykład z Registre national des hémopathies malignes de l'enfant we Francji).

  4. Pochodzenie i rodzaj danych:

    Dane będą obejmować:

    • Numer identyfikacyjny
    • Dane demograficzne
    • Data urodzenia
    • Seks
    • Dane medyczne Pochodzenie etniczne będzie gromadzone ze względu na zróżnicowanie pod względem cech klinicznych (na przykład wzrostu) i farmakokinetyki leków dla różnych grup potencjalnie zaangażowanych dzieci. Identyfikujące wyniki biologiczne nie będą gromadzone.

    ICDC będzie gromadzić wyłącznie dane ściśle anonimizowane przez krajowe ośrodki koordynujące. Pacjenci będą identyfikowani za pomocą kodu zawierającego od 2 do 3 liter dla kraju i 4 cyfr dla numeru pacjenta (np. FR/0001 dla pierwszego zarejestrowanego pacjenta we Francji). Nie będą używane żadne inicjały pacjentów. Jako krajowy koordynator we Francji, F Millot będzie również zbierać inicjały francuskich pacjentów, aby uniknąć podwójnej rejestracji. Te inicjały nie będą skomputeryzowane. Międzynarodowy numer identyfikacyjny zostanie natychmiast podany.

  5. Obieg danych Dane są scentralizowane w ICDC badania. ICDC znajduje się w Centrum Badań Klinicznych Szpitala Uniwersyteckiego w Poitiers (Francja).

    Dane retrospektywne: dane będą gromadzone w ramach procedury jednoetapowej. Dane prospektywne: Dane będą gromadzone przy użyciu procedur dwuetapowych.

    1. Zgłoszenie spraw:

      Nowe przypadki będą zgłaszane przez lekarzy i biologów zajmujących się hematologią dziecięcą do Krajowego Centrum Koordynacyjnego; w regularnych odstępach czasu sprawy te będą następnie kierowane przez to centrum koordynacyjne do ICDC.

    2. Pełne zbieranie danych:

    Dane będą zbierane z karty klinicznej pacjentów. Kompletne dane będą przesyłane do każdego Krajowego Centrum Koordynacyjnego, a następnie centralizowane w regularnych odstępach czasu w ICDC. Kontynuacja będzie wymagana dwa razy w roku. Za każdy przypadek CML zostanie przekazana z ICDC do Krajowego Centrum Koordynacyjnego określona jeszcze kwota pieniężna po zgłoszeniu sprawy i wykonaniu pełnego transferu danych.

    Aby uniknąć dodatkowej pracy, dane już skomputeryzowane będą akceptowane, jeśli spełniają wymogi etyki, poufności i zasad partnerstwa, o których mowa w ust. 7.

    Jeśli istnieje porozumienie między stronami, dane mogą pochodzić z formularza opisu przypadku pacjentów włączonych do badań klinicznych lub innych rejestrów. Dane zostaną przesłane pocztą tradycyjną, faksem lub w pliku elektronicznym przez koordynatorów krajowych do ARC badania w ICDC. Dane otrzymane pocztą zostaną przeniesione kopią za pomocą dysków (CD-ROM lub dysk zewnętrzny) do administratora danych i zniszczone z komputera ze skrzynką pocztową. Dane zostaną wprowadzone do bazy Microsoft ACCESS w ICDC. Baza danych będzie zaimplementowana na komputerze PC (I) (Windows) zlokalizowanym w pomieszczeniu przeznaczonym na potrzeby pracy. Drugi komputer (II) w tym samym miejscu będzie używany do powielania, tworzenia kopii zapasowych, kontroli jakości i analizy danych. Żaden z tych 2 komputerów nie oferuje połączeń takich jak Internet lub Intranet. Nie przewiduje się wykorzystania elektronicznego formularza zgłoszenia sprawy (e-CRF). Organizowany jest budynek z bezpiecznym dostępem i pokoje ICDC; stosowane są określone hasła i loginy do komputerów. W regularnych odstępach czasu przeprowadzane będzie bezpieczne przechowywanie danych, które będzie zlokalizowane w zorganizowanym do tego celu bezpiecznym pomieszczeniu IDCD. Dostęp do danych będzie ograniczony do koordynatora badania, ARC, administratora danych, biostatysty i, w razie potrzeby, organów ds. zdrowia.

  6. Czas trwania i organizacja studiów Przewidywana data rozpoczęcia studiów to 1 sierpnia 2009 r. Planowany czas trwania studiów to około 5 lat. Przedłużenie studiów będzie uzależnione od finansowania związanego z efektywnym udziałem ośrodków w badaniu.

  7. Analiza danych Dane będą analizowane głównie przy użyciu oprogramowania SAS (SAS institute, CARY, NC, USA). Ostateczne analizy zostaną dostarczone w ciągu 5 lat od rozpoczęcia badania. Analiza będzie miała głównie charakter opisowy. Za datę włączenia do badania przyjmuje się datę otrzymania zgłoszenia sprawy przez ICDC. Do celów analizy opisowej wszystkie parametry będą analizowane w regularnych odstępach czasu: liczba zarejestrowanych przypadków, charakterystyka wyjściowa, kontynuacja i zmienne wynikowe. Dane kategoryczne zostaną przedstawione z częstotliwością, procentem i 95% przedziałem ufności. Zmienna ilościowa zostanie przedstawiona wraz z medianą i zakresem, średnią i odchyleniem standardowym, jeśli ma to zastosowanie. Dane dotyczące przeżycia i problemy związane ze zdarzeniami (czas do wystąpienia reakcji lub skutków ubocznych, utrata i czas trwania odpowiedzi…); zostaną przeanalizowane metodą Kaplana-Meiera i metodami ryzyka konkurencyjnego. W celu identyfikacji czynników prognostycznych zostaną przeprowadzone odpowiednio analizy eksploracyjne. Ostateczny plan statystyczny zostanie zatwierdzony przez komitet sterujący i komitet naukowy.

    Raporty będą dostarczane co 6 miesięcy i do końca badania przez ARC, kierownika danych, biostatystyka i dr F. Millot, koordynatora badania. Sprawozdania te zostaną przesłane do krajowych koordynatorów i uczestników. Wyniki mogłyby być prezentowane na warsztatach, spotkaniach oraz publikowane za zgodą komitetu sterującego i naukowego. Wszystkie doniesienia i publikacje pozostaną anonimowe.

  8. Liczba pacjentów:

    Oczekuje się około 100 do 150 pacjentów rocznie. Ponieważ liczba przypadków dzieci i młodzieży z CML była niska, nie przeprowadzono dokładnych obliczeń. Celem jest zebranie maksymalnej liczby przypadków, aby poprawić moc badania.

  9. Względy etyczne Dzieci, w zależności od ich wieku, oraz ich rodzice zostaną poinformowani o badaniu i jego procedurach, zgodnie z europejską polityką dotyczącą gromadzenia i przekazywania danych do celów badawczych. Konieczne będzie wyrażenie świadomej zgody (rodziców i, jeśli to możliwe, dzieci).

Zanonimizowane dane zostaną zebrane i przedstawione w tym badaniu. Zasady będą zgodne z Zasadami i Wytycznymi Wspólnoty Europejskiej dotyczącymi badań klinicznych i zbierania danych oraz francuską ustawą „Informatique, fichiers et liberté” (6 stycznia 1978 r., aktualizacja). Obowiązkiem każdego krajowego koordynatora jest zapewnienie ubezpieczenia dotyczące udziału członków jego grup zgodnie z niniejszymi zasadami oraz przepisami lokalnymi wymaganymi przez jego własny kraj.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

750

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Heather TAPP, MD
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Rekrutacyjny
        • St. Anna Children's Cancer Research Institute and St. Anna Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Michael DWORZAK, MD
        • Kontakt:
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital of Ghent
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Marie Françoise DRESSE, MD
        • Główny śledczy:
          • Barbara DE MOERLOOSE, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Alina FERSTER
        • Pod-śledczy:
          • Marlies BEKAERT
  • Białoruś
      • Minsk, Białoruś
        • Rekrutacyjny
        • Belarussian Reseach Center for Pediatric Oncology and hematology (BRCPOH)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Natalia SAVVA, MD
        • Główny śledczy:
          • Marina BORISEVICH
  • Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia, 04023-062
        • Rekrutacyjny
        • Instituto De Oncologia Pediatrica
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Silvia Regina BRANDALISE, MD
        • Pod-śledczy:
          • Julia YAJIMA
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Roberto del Rio
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Myriam CAMPBELL BULL, MD
        • Główny śledczy:
          • Paulina DIAZ
        • Pod-śledczy:
          • Monica VARAS PALMA
  • Chiny
      • Hong Kong, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Prince of Wales Hospital
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Li CHI KONG, MD
        • Główny śledczy:
          • Frankie CHENG
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Zagreb
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gordana JAKOVLJEVIC
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • Rekrutacyjny
        • Charles University Motol
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Petr SEDLACEK, PHD
        • Pod-śledczy:
          • Petr SMISEK
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rekrutacyjny
        • Rigshospitalet
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Birgitte LAUSEN, MD
  • Francja
      • Poitiers, Francja, 86021
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Investigation Center CIC 1402
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Frédéric MILLOT, MD
  • Grecja
      • Athen, Grecja, 11527
        • Rekrutacyjny
        • Agia Sophia Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mirella AMPATZIDOU, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Sophia POLYCHRONOPOULOU
  • Hiszpania
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Dutch Childhood Oncology Group, Princess Maxima Center for pediatric oncology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maaike LUESINK, MD
  • Indyk
      • Görükle, Indyk
        • Rekrutacyjny
        • Uludag University, Medical Faculty
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Adalet M GÜNEŞ, MD
  • Japonia
      • Tokyo, Japonia, 160-8582
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Keio University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • HIROYUKI Shimada, MD PhD
        • Pod-śledczy:
          • Shima HARUKO
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Rekrutacyjny
        • Saint George Hospital University Medical Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Farah ROULA
  • Niemcy
  • Polska
      • Wrocław, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Wroclaw Medical University Department
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Krzysztof KALWAK, PhD
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 813 72
        • Rekrutacyjny
        • University Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Andrea HRASKOVA
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexandra KOLENOVA, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy pacjenci w wieku poniżej 18 lat z nowo zdiagnozowaną CML z dodatnim wynikiem Philadelphia i/lub bcr-abl są kwalifikowani niezależnie od fazy choroby, rodzaju leczenia i włączenia lub nie do badania klinicznego.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjentów poniżej 18 roku życia
  • zdiagnozowano chorobę Philadelphia z dodatnim i/lub BCR-ABL dodatnim przewlekłą białaczką szpikową (CML) we wszystkich fazach

Kryteria wyłączenia:

  • pacjentów w wieku powyżej 18 lat w momencie rozpoznania CML

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Poitiers University Hospital

Współpracownicy

University Medical Center Groningen
Imperial College London
University of Liege
University of Milano Bicocca
University Hospital Dresden
International BFM Study Group
CIC Inserm 1402

Śledczy

  • Główny śledczy: Frederic MILLOT, MD, Poitiers University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2011

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 stycznia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 stycznia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CIC1402
  • 2010-023359-27 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła białaczka szpikowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj