Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

International Chronic Myeloid Leukemia Pediatric Study (ICMLPed)

12. januar 2024 oppdatert av: Poitiers University Hospital

INTERNASJONAL STUDIE av kronisk myeloid leukemi (CML) behandling og resultater hos barn og ungdom

Formålet med studien er å beskrive og karakterisere KML i en stor pediatrisk kohort av pasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Internasjonal studie av KML hos barn og ungdom

  1. Rasjonell og målsetting 1.1 Rasjonell: Kronisk myeloid leukemi (KML) er en ondartet sykdom i det hematopoietiske systemet karakterisert ved tilstedeværelsen av en gjensidig translokasjon mellom kromosom 9 og 22. KML er en svært sjelden sykdom hos barn og ungdom, og utgjør 2 % til 3 %. % av leukemier i denne aldersgruppen, med en årlig forekomst på 1 tilfelle per million barn (1,2,3). En fersk rapport fra det franske nasjonale registeret for barneleukemi og lymfom avslørte en forekomst på 0,6 tilfeller per million barn under 15 år mellom 1990 og 1999 i Frankrike. Karakteristika for KML ser ut til å variere i denne aldersgruppen sammenlignet med voksne (5). I Europa er svært få barn og unge med KML inkludert i nasjonale forsøk, og de er heller ikke registrert i regionale eller nasjonale registre. Et europeisk CML-register ble etablert for å forbedre kunnskapen om denne sykdommen, men kun pasienter fra 18 år og over er registrert. I Europa ble det nylig opprettet et nasjonalt register i Storbritannia for å samle inn prospektivt data om pasienter under 15 år med KML. Det er imidlertid begrenset informasjon tilgjengelig om epidemiologien og egenskapene til KML i barndommen.

    Det er for tiden to hovedbehandlingsalternativer hos barn med KML. Det første alternativet er allogen hematopoietisk transplantasjon som er en potensielt kurativ terapi hos barn med en passende donor. Transplantasjon med en matchet urelatert donor resulterte i en total overlevelsesrate på 66 % ved 3 år hos barn med KML i første kroniske fase (6). En 5-års total overlevelsesrate på 73 % ble rapportert hos de som ble transplantert med en matchet søskendonor (7). Det andre alternativet er behandling med imatinibmesylat, en oralt administrert antityrosinkinase. Imatinibmesylat tolereres godt og cytogenetiske og molekylære remisjoner kan oppnås hos en betydelig prosentandel av barn med KML (8, 9). Imidlertid er evnen til imatinibmesylat til å kurere sykdommen fortsatt ukjent.

    Hos voksne med KML rapporterte Sokal og Hasford 2 forskjellige iscenesettelsessystemer som er i stand til å skille pasientgrupper med ulik overlevelse. Disse skåringssystemene ble bestemt i kohorter av pasienter inkludert voksne og barn, men dataene til de yngre pasientene ble ikke analysert separat. Dessuten ble Sokal-skåren bestemt hos pasienter behandlet med busulfan eller hydroksyurea og Hasford-skåren hos pasienter som fikk IFN-behandling. Identifisering av prognosefaktorer og bestemmelse av et prognostisk skåringssystem hos barn og unge med KML er avgjørende for å optimalisere individuell behandlingsstrategi i denne aldersgruppen. Alle disse punktene rettferdiggjør behovet for et internasjonalt nettverk for bedre å beskrive denne sjeldne sykdommen hos barn og ungdom og for å optimalisere individuell behandlingsstrategi.

    1.2 Mål.

    Hovedmålene med studien er følgende:

    • Å beskrive egenskapene til KML i en stor gruppe pasienter under 18 år
    • For å beskrive behandlingspolitikken.
    • For å identifisere prognostiske faktorer i denne aldersgruppen
    • Å bestemme prognostiske skåringssystemer i denne populasjonen for å optimalisere individuelle behandlingsvalg.
    • For å bestemme bivirkninger og langtidseffekter av behandlinger, hovedsakelig tyrosinkinasehemmereffekten, på vekst og utvikling av en pediatrisk populasjon

  2. Befolkning. Alle pasienter under 18 år med nylig diagnostisert Philadelphia-positiv og/eller bcr-abl-positiv KML er kvalifisert uansett sykdomsfase, type behandling og registrering eller ikke i en klinisk studie.

    Dataene deres vil imidlertid bare samles inn hvis krav angående etikk og policyavtale er oppfylt (se avsnitt 9)

  3. Metode Studien er strengt observasjonsbasert. Retrospektive og prospektive data vil bli samlet inn fra pasientflytskjemaer og/eller eksisterende databaser.

    En styringskomité (SC) inkludert A Biondi, E De Bont, MF Dresse, J de la Fuente, M Suttorp, J Guilhot og F Millot vil fremme den internasjonale studien av KML hos barn og ungdom. SC vil inkludere representanter for hvert land som er involvert i studien. SC vil bli enige om politikk, støtte implementeringen av den, sette i gang forskning og øke offentlig bevissthet om studien ved presentasjoner og publikasjoner. En vitenskapelig komité (SciC) vil bli opprettet. I henhold til lover om dataeiendom vil analyse og publisering avgjøres av den vitenskapelige komiteen og styringskomiteen. For hvert mål med studien vil det være en arbeidsgruppe (WP), som vil være åpen for alle interesserte deltakere i studien. Data vil bli levert av klinikere og biologer involvert i pediatrisk hematologi. Databasen for studien vil være satt opp i Clinical Investigation Center (CIC INSERM 802) ved Universitetssykehuset i Poitiers (Frankrike), som vil være det internasjonale sentrale datasenteret (ICDC) for studien med ansvar for og sentralisering av dataene. Sophie Zin Ka Yeu vil være ansvarlig for overvåkingen, E Ducasse for databasestyring og J Guilhot for den statistiske analysen. Studien er internasjonal. Et nasjonalt koordineringssenter og en leder vil bli identifisert i hvert deltakerland. Det nasjonale koordineringssenteret vil ha ansvaret for å samle inn data for landet hans. Hver leder av det nasjonale koordineringssenteret vil være ansvarlig for å registrere pasientene og sende dataene til ICDC (CIC INSERM 802, Poitiers, Frankrike). For å unngå dobbeltregistrering vil plasseringen av legesenteret der pasientens CML ble diagnostisert, registreres i saksrapportskjemaet. Videre kan melding om nye tilfeller krysssjekkes av nasjonale koordinatorer med deres eget nasjonale register når det er tilgjengelig (for eksempel med Registre national des hémopathies malignes de l'enfant i Frankrike).

  4. Opprinnelse og type data:

    Data vil inkludere:

    • Identifikasjonsnummer
    • Demografisk data
    • Fødselsdato
    • Kjønn
    • Medisinske data Etnisitet vil bli samlet inn på grunn av variasjon når det gjelder kliniske egenskaper (f.eks. høyde) og farmakokinetikk for medisinering av de ulike gruppene av barn som potensielt er involvert. Identifiserbare biologiske resultater vil ikke bli samlet inn.

    ICDC vil kun samle inn data som er strengt anonymisert av de nasjonale koordineringssentrene. Pasienter vil bli identifisert med en kode som inkluderer 2 til 3 bokstaver for landet og 4 sifre for pasientnummeret (eks.: FR/0001 for den første registrerte pasienten i Frankrike). Ingen initial av pasienter vil bli brukt. Som landskoordinator for Frankrike vil F Millot også samle initialer til franske pasienter for å unngå dobbeltregistrering. Disse initialene vil ikke bli datastyrt. Det internasjonale ID-nummeret vil bli oppgitt umiddelbart.

  5. Sirkulering av data Dataene er sentralisert i ICDC for studien. ICDC er lokalisert i Clinical Research Investigation Centre ved University Hospital of Poitiers (Frankrike).

    Retrospektive data: dataene vil bli samlet inn i en ett-trinns prosedyre. Prospektive data: Dataene vil bli samlet inn ved hjelp av en to-trinns prosedyre.

    1. Melding om sakene:

      Nye tilfeller vil bli varslet av leger og biologer involvert i pediatrisk hematologi til deres nasjonale koordineringssenter; med jevne mellomrom vil disse sakene deretter bli henvist av dette koordineringssenteret til ICDC.

    2. Full datainnsamling:

    Dataene vil bli samlet inn fra det kliniske kartet over pasientene. De fullstendige dataene vil bli sendt til hvert nasjonale koordineringssenter og deretter sentralisert med jevne mellomrom i ICDC. Det vil være behov for oppfølging to ganger i året. For hvert tilfelle av CML vil en ennå ikke fastsatt sum penger bli overført fra ICDC til det nasjonale koordineringssenteret ved varsel om saken og når fullstendig dataoverføring vil bli utført.

    For å unngå ekstraarbeid, vil data som allerede er datastyrt bli akseptert dersom de oppfyller kravene til etikk, konfidensialitet og partnerskapsreglene som nevnt i paragraf 7.

    Når tilgjengelig avtale mellom partene, kan data komme fra kasusrapportform av pasienter inkludert i kliniske studier eller andre registre. Data vil bli sendt med vanlig post, faks eller elektronisk fil av de nasjonale koordinatorene til ARC for studien ved ICDC. Data mottatt via post vil bli overført ved kopiering ved bruk av disker (CD-Rom eller ekstern disk) til databehandleren og ødelagt fra datamaskinen med postboks. Data vil bli lagt inn i en Microsoft ACCESS-database i ICDC. Database vil bli implementert i en PC (I) (Windows) plassert i et rom dedikert til formålet med arbeidet. En annen PC (II) på samme sted vil bli brukt til duplisering, backup, kvalitetskontroll og analyse av dataene. Ingen av disse 2 PC-ene vil tilby tilkoblinger som Internett eller intranett. Det er ikke planlagt bruk av elektronisk saksmeldingsskjema (e-CRF). En sikker tilgangsbygning og rom til ICDC er organisert; spesifikt passord og pålogging for datamaskinene brukes. Med jevne mellomrom vil en sikker lagring av dataene bli utført og plassert i det sikre IDCD-rommet organisert for dette formålet. Tilgang til dataene vil være begrenset til koordinatoren av studien, ARC, dataansvarlig, biostatistikeren og helsemyndigheter, om nødvendig.

  6. Studievarighet og organisering Forventet startdato er 1. august 2009. Planlagt studietid er ca 5 år. Studieforlengelse vil avhenge av finansieringen knyttet til sentrenes effektive deltakelse i studien.

  7. Analyse av dataene Data vil bli analysert med hovedsakelig SAS-programvare (SAS institute, CARY, NC, USA). Endelige analyser vil bli gitt innen 5 år fra studiestart. Analysen vil hovedsakelig være beskrivende. Dato for inkludering i studien er definert som datoen for mottak av meldingen om saken fra ICDC. For formålet med deskriptiv analyse vil alle parametere analyseres med jevne mellomrom: antall registrerte tilfeller, baseline-karakteristikker, oppfølging og utfallsvariabler. Kategoriske data vil bli presentert med frekvens, prosentandel og 95 % konfidensintervall. Kvantitativ variabel vil bli presentert med median og område, gjennomsnitt og standardavvik når det er relevant. Overlevelsesdata og problemer med hendelser (tid til respons eller bivirkninger, tap og varighet av respons ...); vil bli analysert av Kaplan Meier og konkurrerende risikometoder. For identifisering av prognosefaktorer vil det bli utført eksplorative analyser etter behov. Den endelige statistiske planen vil bli validert av styringskomiteen og den vitenskapelige komiteen.

    Rapporter vil bli gitt hver 6. måned og ved slutten av studien av ARC, dataansvarlig, biostatistikeren og Dr F. Millot, koordinator for studien. Disse rapportene vil bli sendt til de nasjonale koordinatorene og til deltakerne. Resultatene kan presenteres i workshops, møter og kan publiseres med samtykke fra styrings- og vitenskapskomiteene. Alle rapporter og publikasjoner vil forbli anonyme.

  8. Antall pasienter:

    Det forventes mellom 100 og 150 pasienter per år. Siden antallet tilfeller av barn og ungdom med KML var lavt, ble det ikke gjort noen streng beregning. Målet er å samle inn maksimalt antall saker for å forbedre studiens kraft.

  9. Etiske vurderinger Barna, i henhold til deres alder, og deres foreldre vil bli informert om studien og dens prosedyrer, i henhold til den europeiske policyen for innsamling og overføring av data til forskningsformål. Informert samtykke (foreldre og, når mulig, barn) må gis.

Anonymiserte data vil bli samlet inn og presentert i denne studien. Reglene vil være i samsvar med Det europeiske fellesskaps prinsipper og retningslinjer angående kliniske studier og datainnsamling og den franske loven "Informatique, fichiers et liberté" (6. januar 1978, oppdatert. Det er hver nasjonal koordinators ansvar å sørge for forsikring). om deltakelse av medlemmene av hans grupper i henhold til disse reglene og de lokale reglene som kreves av hans eget land.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

750

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Women's and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Heather TAPP, MD
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekruttering
        • University Hospital of Ghent
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Marie Françoise DRESSE, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Barbara DE MOERLOOSE, PhD
        • Underetterforsker:
          • Alina FERSTER
        • Underetterforsker:
          • Marlies BEKAERT
  • Brasil
      • Sao Paulo, Brasil, 04023-062
        • Rekruttering
        • Instituto De Oncologia Pediatrica
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Silvia Regina BRANDALISE, MD
        • Underetterforsker:
          • Julia YAJIMA
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Roberto del Rio
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Myriam CAMPBELL BULL, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Paulina DIAZ
        • Underetterforsker:
          • Monica VARAS PALMA
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Birgitte LAUSEN, MD
  • Frankrike
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Rekruttering
        • Clinical Investigation Center CIC 1402
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Frédéric MILLOT, MD
  • Hellas
      • Athen, Hellas, 11527
        • Rekruttering
        • Agia Sophia Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mirella AMPATZIDOU, PhD
        • Underetterforsker:
          • Sophia POLYCHRONOPOULOU
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland
        • Rekruttering
        • Belarussian Reseach Center for Pediatric Oncology and hematology (BRCPOH)
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Natalia SAVVA, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Marina BORISEVICH
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Keio University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • HIROYUKI Shimada, MD PhD
        • Underetterforsker:
          • Shima HARUKO
  • Kina
      • Hong Kong, Kina
        • Rekruttering
        • Prince of Wales Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Li CHI KONG, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Frankie CHENG
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Zagreb
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gordana JAKOVLJEVIC
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Rekruttering
        • Saint George Hospital University Medical Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Farah ROULA
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Rekruttering
        • Dutch Childhood Oncology Group, Princess Maxima Center for pediatric oncology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maaike LUESINK, MD
  • Polen
      • Wrocław, Polen
        • Rekruttering
        • Wroclaw Medical University Department
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Krzysztof KALWAK, PhD
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 813 72
        • Rekruttering
        • University Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Andrea HRASKOVA
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexandra KOLENOVA, MD
  • Spania
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Charles University Motol
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Petr SEDLACEK, PHD
        • Underetterforsker:
          • Petr SMISEK
  • Tyrkia
      • Görükle, Tyrkia
        • Rekruttering
        • Uludag University, Medical Faculty
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Adalet M GÜNEŞ, MD
  • Tyskland
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Rekruttering
        • St. Anna Children's Cancer Research Institute and St. Anna Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Michael DWORZAK, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Alle pasienter under 18 år med nylig diagnostisert Philadelphia-positiv og/eller bcr-abl-positiv KML er kvalifisert uansett sykdomsfase, type behandling og registrering eller ikke i en klinisk studie.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pasienter under 18 år
  • diagnostisert Philadelphia positiv og/eller BCR-ABL positiv Kronisk Myeloid Leukemi (CML) alle faser

Ekskluderingskriterier:

  • pasienter over 18 år ved diagnosen KML

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Poitiers University Hospital

Samarbeidspartnere

University Medical Center Groningen
Imperial College London
University of Liege
University of Milano Bicocca
University Hospital Dresden
International BFM Study Group
CIC Inserm 1402

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Frederic MILLOT, MD, Poitiers University Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2011

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. januar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. januar 2011

Først lagt ut (Antatt)

24. januar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CIC1402
  • 2010-023359-27 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere