Porphyria Cutanea Tarda 환자에서 경구용 Deferasirox의 안전성 및 유효성

포함 기준:

• 유럽 ​​포르피린증 네트워크 지침에 따라 임상적으로 현성 피부 포르피린증, 산발성 또는 가족성 포르피린증 진단을 받은 남성 및 여성

  • 피부 취약성 및 수포 병변,
  • 연령 ≥ 18세,
  • 남성의 경우 혈청 페리틴 값 ≥ 300 μg/L, 여성의 경우 ≥ 200 μg/L, 및/또는 남녀 모두 LIC ≥ 2 mg Fe/g dw이고 트랜스페린 포화도 ≥ 45인 비수혈 철 과부하 %,
  • 적절한 간 기능 즉 ALAT/ASAT 및 알칼리성 포스파타제? 2.5배 ULN, 빌리루빈 < 1.5배 ULN,
  • 프로토콜의 특정 절차를 시작하기 전에 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
  • 모든 연구 관련 절차, 투약 및 평가를 준수할 수 있는 능력,
  • 성적으로 활동적인 여성은 효과적인 피임 방법을 사용하거나 임상적으로 문서화된 전체 자궁 절제술 및/또는 난소 절제술 또는 난관 결찰술을 받았거나 폐경 후(최소 12개월 동안 무월경으로 정의됨)여야 합니다. 호르몬 요법이 PCT를 유발할 수 있기 때문에 연구 기간 동안 경구 피임약을 시작하지 않을 것이며 이미 경구 피임약을 복용 중인 환자는 의사와 상의하여 복용을 중단할 것을 권고하고 연구에 등록하지 않을 것입니다.

제외 기준:

• 활동성 B형 간염(HBsAb가 음성인 HBsAg 양성) 및/또는 C형 간염(HCV 항체 양성 및 ALT가 정상 범위보다 높은 검출 가능한 HCV RNA)의 임상적 증거

  • 알코올 의존이 지속되는 환자 > 60g/일
  • ULN 이상의 혈청 크레아티닌
  • 성인용 Cockcroft-Gault 공식 또는 MDRD 공식에 따라 추정되는 크레아티닌 청소율 < 60 ml/min
  • 소변 단백으로 표시되는 유의미한 단백뇨: 첫 번째 배뇨가 아닌 소변 검체에서 소변 크레아티닌 비율 > 0.5 mg/mg.
  • 당뇨병
  • 유전성 혈색소침착증으로 인한 철분 과부하
  • 연구 시작 전 6개월 동안의 수혈 이력,
  • 헤모글로빈을 가진 남성
  • 활성 소화성 궤양
  • 스크리닝 방문 2주 이내에 정맥절개로 치료
  • 스크리닝 방문 후 1개월 이내에 이전 Desferal® 치료
  • 현재 또는 이전에 데페리프론 또는 데페라시록스로 치료받은 환자
  • 임상적으로 관련된 백내장 진단을 받았거나 철 킬레이트와 관련된 임상적으로 관련된 안구 독성의 이전 병력이 있는 환자
  • 임상적으로 유의한 청력 감소가 있는 환자
  • 임신 또는 수유부 또는 적절한 피임법을 사용하지 않는 가임 여성(임신 검사 필수 및 가임 환자 음성)
  • 데페라시록스의 활성 성분 또는 부형제에 대해 알려진 과민증
  • 승인된 처방 정보에 요약된 대로 데페라시록스 투여에 대한 금기.
  • 데페라시록스의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 현저하게 변화시킬 수 있는 외과적 또는 의학적 상태의 존재
  • 조절되지 않는 중증 질환이 심장 및/또는 폐 질환과 같이 중요한 장기에 영향을 미침
  • 간경변 진단을 받은 환자(생검으로 확인)
  • 혈청 페리틴의 정확한 측정을 방해할 수 있는 활동성 염증성 질환이 있는 환자
  • 스크리닝 방문 전 4주 이내에 전신 연구 약물을 투여 받거나 스크리닝 방문 전 7일 이내에 국소 연구 약물을 투여받은 환자