Seguridad y eficacia del deferasirox oral en pacientes con porfiria cutánea tardía

Criterios de inclusión:

• Hombres y mujeres diagnosticados con Porfiria Cutánea Tarda clínicamente manifiesta, esporádica o familiar según las pautas de la Red Europea de Porfiria, es decir, aumento de porfirinas urinarias y plasmáticas e isocoproporfirina fecal detectadas por espectroscopia de emisión de fluorescencia,

  • Fragilidad de la piel y lesiones de ampollas,
  • Edad ≥ 18 años,
  • sobrecarga de hierro no transfusional representada por un valor de ferritina sérica ≥ 300 μg/L para hombres y ≥ 200 μg/L para mujeres, y/o LIC ≥ 2 mg Fe/g dw para hombres y mujeres y con saturación de transferrina ≥ 45 %,
  • Función hepática adecuada, es decir, ALAT/ASAT y Fosfatasa Alcalina ? 2,5 veces ULN, bilirrubina < 1,5 veces ULN,
  • Consentimiento informado firmado previo al inicio de los procedimientos específicos del protocolo,
  • Capacidad para cumplir con todos los procedimientos, medicamentos y evaluaciones relacionados con el estudio,
  • Las mujeres sexualmente activas deben usar un método anticonceptivo eficaz, o deben haberse sometido a histerectomía total u ovariectomía total clínicamente documentada, o ligadura de trompas, o ser posmenopáusicas (definidas como amenorrea durante al menos 12 meses). Dado que la terapia hormonal puede causar PCT, los anticonceptivos orales no se iniciarán durante el curso del estudio y se recomendará a los pacientes que ya los toman que hablen con su médico acerca de suspenderlos y no se inscribirán en el estudio.

Criterio de exclusión:

• Evidencia clínica de hepatitis B activa (HBsAg positivo con HBsAb negativo) y/o hepatitis C (anticuerpo VHC positivo y ARN del VHC detectable con ALT por encima del rango normal)

  • Pacientes con dependencia alcohólica en curso > 60g/día
  • Creatinina sérica por encima del ULN
  • Aclaramiento de creatinina < 60 ml/min, estimado según fórmula de Cockcroft-Gault o fórmula MDRD para adultos
  • Proteinuria significativa según lo indicado por una proteína en orina: proporción de creatinina en orina > 0,5 mg/mg en una muestra de orina que no es de primera evacuación.
  • Diabetes
  • Sobrecarga de hierro por hemocromatosis hereditaria
  • Antecedentes de transfusiones de sangre durante los 6 meses anteriores al ingreso al estudio,
  • Varones con hemoglobina
  • Ulcus péptico activo
  • Tratamiento con flebotomía dentro de las 2 semanas de la visita de selección
  • Tratamiento previo con Desferal® dentro de 1 mes de la visita de selección
  • Pacientes actualmente o previamente tratados con deferiprona o deferasirox
  • Pacientes con diagnóstico de catarata clínicamente relevante o antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
  • Paciente con disminución clínicamente significativa de la audición
  • Mujeres embarazadas o lactantes o mujeres en edad fértil que no utilicen métodos anticonceptivos adecuados (prueba de embarazo obligatoria y negativa para pacientes en edad fértil)
  • Hipersensibilidad conocida al principio activo de deferasirox o a alguno de sus excipientes
  • Contraindicación para la administración de deferasirox como se describe en la información de prescripción aprobada.
  • Presencia de una condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de deferasirox
  • Presencia de una enfermedad grave no controlada con afectación de órganos vitales como enfermedad cardiaca y/o pulmonar
  • Pacientes con un diagnóstico conocido de cirrosis (confirmado por biopsia)
  • Pacientes con enfermedades inflamatorias activas que pueden interferir con la medición precisa de la ferritina sérica
  • Pacientes tratados con un fármaco sistémico en investigación en las 4 semanas anteriores o con un fármaco tópico en investigación en los 7 días anteriores a la visita de selección