Az orális deferasirox biztonságossága és hatásossága Porphyria Cutanea Tarda-ban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Férfiak és nők klinikailag nyilvánvaló Porphyria Cutanea Tarda-val diagnosztizáltak, szórványos vagy familiáris az Európai Porphyria Network irányelvei szerint, azaz a fluoreszcencia emissziós spektroszkópiával kimutatott megnövekedett vizelet- és plazmaporfirin- és széklet izoproporfirin-szintje,

  • A bőr törékenysége és bulla elváltozások,
  • Életkor ≥ 18 év,
  • nem transzfúziós vas-túlterhelés, amelyet a szérum ferritin érték ≥ 300 μg/l férfiaknál és ≥ 200 μg/l nőknél, és/vagy LIC ≥ 2 mg Fe/g dw férfiaknál és nőknél, és transzferrin telítettség ≥ 45 %,
  • Megfelelő májműködés i.e. ALAT/ASAT és alkalikus foszfatáz? A felső határérték 2,5-szerese, bilirubin < 1,5-szerese a felső határértéknek,
  • A jegyzőkönyv konkrét eljárásainak megkezdése előtt aláírt, tájékozott beleegyezés,
  • Képes betartani a tanulmányokkal kapcsolatos összes eljárást, gyógyszert és értékelést,
  • A szexuálisan aktív nőknek hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, vagy klinikailag dokumentált teljes méheltávolításon és/vagy peteeltávolításon, vagy petevezeték-lekötésen kell átesniük, vagy posztmenopauzálisnak kell lenniük (amenorrhoeaként legalább 12 hónapig). Mivel a hormonterápia PCT-t okozhat, az orális fogamzásgátlók szedését nem kezdik el a vizsgálat ideje alatt, és a már orális fogamzásgátlót szedő betegeknek azt tanácsolják, hogy beszéljenek kezelőorvosukkal a kezelés abbahagyásáról, és nem vesznek részt a vizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

• Aktív hepatitis B (pozitív HBsAg negatív HBsAb-vel) és/vagy hepatitis C (pozitív HCV antitest és kimutatható HCV RNS a normál tartomány feletti ALT-vel) klinikai bizonyítékai

  • Folyamatos alkoholfüggőségben szenvedő betegek > 60 g/nap
  • A szérum kreatininszintje az ULN felett van
  • Kreatinin-clearance < 60 ml/perc, a Cockcroft-Gault képlet vagy a felnőttek MDRD képlete szerint becsülve
  • Jelentős proteinuria, amelyet a vizelet fehérje: vizelet kreatinin aránya > 0,5 mg/mg nem első üreges vizeletmintában.
  • Cukorbetegség
  • Vastúlterhelés örökletes hemochromatosis miatt
  • Vértranszfúzió anamnézisében a vizsgálatba való belépés előtti 6 hónapban,
  • Férfiak hemoglobinnal
  • Aktív peptikus fekély
  • Flebotomiás kezelés a szűrővizsgálatot követő 2 héten belül
  • Előzetes Desferal® kezelés a szűrővizsgálatot követő 1 hónapon belül
  • Jelenleg vagy korábban deferipronnal vagy deferaziroxszal kezelt betegek
  • Olyan betegek, akiknél klinikailag jelentős szürkehályogot diagnosztizáltak, vagy a kórelőzményében vaskelátképződéssel kapcsolatos, klinikailag jelentős szemtoxicitás szerepel
  • Klinikailag jelentős halláscsökkenésben szenvedő beteg
  • Terhes vagy szoptató nők, illetve fogamzóképes korú nők, akik nem használnak megfelelő fogamzásgátlást (terhességi teszt kötelező, és negatív fogamzóképes korú beteg esetén)
  • Ismert túlérzékenység a deferazirox hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szemben
  • A deferazirox alkalmazásának ellenjavallata a jóváhagyott felírási tájékoztatóban leírtak szerint.
  • Olyan műtéti vagy egészségügyi állapot jelenléte, amely jelentősen megváltoztathatja a deferazirox felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását
  • Nem kontrollált súlyos betegség jelenléte a létfontosságú szerveket érintette, mint szív- és/vagy tüdőbetegség
  • Ismert cirrhosis diagnózisú betegek (biopsziával megerősítve)
  • Aktív gyulladásos betegségekben szenvedő betegek, amelyek megzavarhatják a szérum ferritin pontos mérését
  • A szűrővizsgálatot megelőző 4 héten belül szisztémás vizsgálati gyógyszerrel, vagy 7 napon belül helyi vizsgálati gyógyszerrel kezelt betegek