カナダのファブリー病患者における Replagal (Agalsidase Alfa) 酵素補充療法の安全性を観察するための多施設非盲検治療プロトコル
2021年5月19日 更新者：Shire
カナダのファブリー病患者における Replagal® (Agalsidase Alfa) 酵素補充療法の安全性を観察するための多施設非盲検治療プロトコル
この研究の目的は、カナダのファブリー病患者におけるアガルシダーゼ アルファの安全性を観察することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、ファブリー病患者におけるアガルシダーゼ アルファの安全性を評価します。
酵素補充療法に関する現在のカナダのガイドラインを満たすファブリー病と診断された患者は、研究に登録する資格があり、毎週または隔週で 40 分以上の IV 注入によって投与される 0.2 mg/kg 体重の用量でアガルシダーゼ アルファを受け取ります。週、前の治療に基づいて。
Shire 社は、原薬の製造プロセスに変更を加えました。 安全性データは、このプロセスで製造された製品を受け取った患者で収集されます。 製剤の処方、製造場所、製造工程、容器の栓に変更はありません。
研究の種類
介入
入学 (実際)
171
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2H7
- University of Alberta Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg、Manitoba、カナダ、R3A 1S1
- University of Manitoba
-
-
Nova Scotia
-
Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3K 6R8
- Izaak Walton Killam (IWK) Health Centre
-
Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 1V8
- Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
-
-
Ontario
-
Kingston、Ontario、カナダ、K7L 3J6
- Kingston General Hospital
-
London、Ontario、カナダ、N6C 2V5
- London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5T 3L9
- The Fred A. Litwin Family Centre in Genetic Medicine
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、H4J 1C5
- Hopital Du Sacre-Coeur de Montreal
-
Sherbrooke、Quebec、カナダ、J1H 5N4
- Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke (CHUS)
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
コホート 1:
- 患者は、ファブリー病の診断が記録されています。
- -治験責任医師の判断により、患者はこの治療計画に参加するための研究活動に十分準拠しています。
患者は、次の基準のいずれかを満たすことにより、ファブリー病の酵素補充療法に関する現在のカナダのガイドラインを満たす必要があります。
-年齢調整された糸球体濾過率（GFR）が80 ml /分未満、またはGFRが10％を超える低下が3か月間持続し、腎機能低下の他の原因が腎臓専門医または次のいずれかによって除外されている:
- 分離タンパク尿≧500mg/日/1.73 他の原因のない m2
- 腎性尿崩症
- ファンコーニ症候群
- 高血圧症
-次のいずれか2つを含む、ファブリー病に関連する心臓の関与の証拠：
- 左心室 (LV) の壁厚 >12 mm
- 心電図 (ECG) による左心室肥大 (LVH);エステス心電図スコアが 5 を超えている必要があります
- 2D 心エコー図による左心室質量指数 (LVMI) 年齢の正常値を 20% 上回る
- -2D心エコー図または拡張期充満の他の許容される測定による拡張期充満異常。 E/A 比率 >2.0 および減速時間 <140 ミリ秒
- 少なくとも 5 g/m2/年の左室質量の増加、最低 12 か月にわたる 3 回の測定
- 2D エコーでの左心房 (LA) サイズの増加は、年齢の正常値を少なくとも 10% 上回っています。 傍胸骨長軸像 (PLAX) >33 mm; 4 チャンバー ビューで >42 mm
- 心伝導およびリズムの異常：房室（AV）ブロック、短い PR 間隔、左枝脚ブロック（LBBB）、心室または心房の頻脈性不整脈、洞性徐脈（負の変時活性を有する薬剤がない場合）
- 線維症を伴う進行性心疾患の証拠としてのMRIでの左心室後外側壁の後期増強の遅延
-次の1つを含むファブリー病に関連する神経学的関与の証拠：
- -神経科医によって文書化された55歳以前の脳卒中または一過性脳虚血発作（TIA）
- 急性発症の片側性難聴
- 他の原因のない急性単眼視力障害
- -慢性で難治性の下痢および/または腹痛/けいれんがあり、少なくとも6か月間標準管理に難治性。
- -慢性の難治性神経障害性疼痛、鎮痛薬に難治性、および少なくとも6か月間の標準的な疼痛管理。
コホート 2:
- -患者は研究REP001aに参加している必要があります。
除外基準:
- 患者は、アナフィラキシーまたはアナフィラクトイド反応または他の注入関連反応を経験しており、治験責任医師の意見では、アガルシダーゼアルファによるさらなる治療を排除するか、研究の解釈を妨げる可能性があります。
- -治験責任医師の意見では、患者はそれ以外の点で研究に適していません。
- 患者は、Canadian Fabry Disease Initiative (CFDI) 以外の別の臨床研究に登録されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：リプラガル®
すべての適格な患者は、バイオリアクター プロセス (AF Replagal) によって生成された Replagal をこの治療計画で受け取ることができます。この治療計画では、AF Replagal が患者用に市販されるか、患者の参加が中止されるか、研究が中止されるかのいずれか早い方まで行われます。
|
コホート 1: 隔週で 0.2 mg/kg 体重を 40 分かけて静脈内 (IV) 注入 (EOW) で投与 コホート 2: 毎週 40 分かけて 0.2 mg/kg 体重を静脈内 (IV) 注入として投与
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：治験治療開始から治験薬最終投与後30日まで（最長320週間）
|
有害事象（AE）とは、治験薬と見なされるかどうかにかかわらず、臨床研究の任意の段階で発生する身体的徴候、症状、または実験室の変化によって示される、解剖学的、生理学的、または代謝機能における有害な、病理学的、または意図しない変化でした-治療に伴う有害事象 (TEAE) は、Replagal AF による最初の治療後、最後の投与から 30 日後までに発生または重症度が悪化した事象として定義されました。
重篤な有害事象（SAE）は、死亡、生命を脅かす、入院、既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、および先天異常または先天性欠損症をもたらす任意の用量で発生した任意の有害事象でした。
|
治験治療開始から治験薬最終投与後30日まで（最長320週間）
|
|
注入関連反応（IRR）のある参加者の数
時間枠：治験治療開始から治験薬最終投与後30日まで（最長320週間）
|
IRR (注入関連の有害事象 [IRAE] とも呼ばれる) は、注入中または注入開始後 12 時間以内に発生し、治験薬に関連している可能性がある、またはおそらく関連していると判断された AE として定義されました。
IRR は、軽度 = 通常の活動に制限がない、中程度 = 通常の活動にある程度の制限がある、重度 = 通常の活動を行うことができない、生命を脅かす = 差し迫った死のリスクとして、重症度に基づいて分類されました。
注入関連反応のある参加者の数が報告されました。
|
治験治療開始から治験薬最終投与後30日まで（最長320週間）
|
|
免疫グロブリンA（IgA）陽性と報告された参加者の数
時間枠：129週までのベースライン（最初の投与前6か月以内）
|
IgA 状態は、酵素結合免疫吸着アッセイ (ELISA) を使用して測定されました。
IgA陽性と報告された参加者の数が報告されました。
|
129週までのベースライン（最初の投与前6か月以内）
|
|
免疫グロブリンE（IgE）陽性と報告された参加者の数
時間枠：129週までのベースライン（最初の投与前6か月以内）
|
ELISAを用いてIgE状態を測定した。
IgE陽性と報告された参加者の数が報告されました。
|
129週までのベースライン（最初の投与前6か月以内）
|
|
免疫グロブリンM（IgM）陽性と報告された参加者の数
時間枠：129週までのベースライン（最初の投与前6か月以内）
|
ELISAを用いてIgM状態を測定した。
IgM陽性と報告された参加者の数が報告されました。
|
129週までのベースライン（最初の投与前6か月以内）
|
|
抗薬物抗体（ADA）陽性と報告された参加者の数
時間枠：285週までのベースライン（最初の投与前6か月以内）
|
ADA の状態は、ELISA および電気化学発光 (ECL) イムノアッセイを使用して測定されました。
ADA陽性と報告された参加者の数が報告されました。
|
285週までのベースライン（最初の投与前6か月以内）
|
|
中和抗体（NAb）陽性と報告された参加者の数
時間枠：285週までのベースライン（最初の投与前6か月以内）
|
NAbの状態は、酵素活性阻害アッセイを使用して測定されました。
NAb陽性と報告された参加者の数が報告されました。
|
285週までのベースライン（最初の投与前6か月以内）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2011年8月10日
一次修了 (実際)
2017年9月25日
研究の完了 (実際)
2017年9月25日
試験登録日
最初に提出
2011年2月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年2月16日
最初の投稿 (見積もり)
2011年2月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月19日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HGT-REP-081
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。