Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Többközpontú, nyitott kezelési protokoll a replagal (Agalsidase Alfa) enzimpótló terápia biztonságosságának megfigyelésére Fabry-betegségben szenvedő kanadai betegeknél

2021. május 19. frissítette: Shire

Többközpontú, nyílt címkés kezelési protokoll a Replagal® (Agalsidase Alfa) enzimpótló terápia biztonságosságának megfigyelésére Fabry-kórban szenvedő kanadai betegeknél

A vizsgálat célja az agalzidáz alfa biztonságosságának megfigyelése Fabry-kórban szenvedő kanadai betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat az alfa-agalzidáz biztonságosságát értékeli Fabry-kórban szenvedő betegeknél.

Azok a Fabry-kórral diagnosztizált betegek, akik megfelelnek az enzimpótló terápiára vonatkozó jelenlegi kanadai irányelveknek, részt vehetnek a vizsgálatban, és 0,2 mg/ttkg dózisú alfa-agalzidázt kapnak iv. infúzióban, hetente vagy minden másodikon 40 percen keresztül. héten, az előző kezelés alapján.

A Shire változást hajtott végre a gyógyszerkészítmények gyártási folyamatában. Az ezzel az eljárással előállított terméket kapó betegekről biztonsági adatokat gyűjtenek. Nincs változás a gyógyszerkészítmény összetételében, a gyártási helyen, a gyártási folyamatban és a tartály lezárásában.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

171

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1S1
        • University of Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Izaak Walton Killam (IWK) Health Centre
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3J6
        • Kingston General Hospital
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2V5
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
        • The Fred A. Litwin Family Centre in Genetic Medicine
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke (CHUS)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

1. kohorsz:

  1. A páciens dokumentált diagnózisa Fabry-kórral rendelkezik.
  2. A vizsgáló megítélése szerint a páciens kellőképpen megfelel a vizsgálati tevékenységeknek ahhoz, hogy részt vegyen ebben a kezelési tervben.

  3. A betegnek meg kell felelnie a Fabry-kór enzimpótló terápiájára vonatkozó jelenlegi kanadai irányelveknek az alábbi kritériumok egyikének teljesítésével:

    1. Életkorhoz igazított glomeruláris filtrációs ráta (GFR) <80 ml/perc vagy a GFR >10%-os csökkenése, amely 3 hónapig tart, és amelynél a vesefunkció romlásának egyéb okait kizárta a nefrológus vagy a következők bármelyike :

      • Izolált proteinuria ≥500 mg/nap/1,73 m2 egyéb ok nélkül
      • Nefrogén diabetes insipidus
      • Fanconi szindróma
      • Magas vérnyomás

    2. A Fabry-kórhoz kapcsolódó szívbetegség bizonyítéka, beleértve a következők bármelyikét:

      • A bal kamra (LV) falvastagsága >12 mm
      • Bal kamrai hipertrófia (LVH) elektrokardiogrammal (EKG); Az Estes EKG pontszámnak >5-nek kell lennie
      • A bal kamrai tömegindex (LVMI) a 2D echokardiogram alapján 20%-kal a normál életkor feletti
      • Diasztolés telődési rendellenességek 2D echokardiogrammal vagy a diasztolés telődés más elfogadott mértékével. E/A arány >2,0 és lassulási idő <140 msec
      • A LV tömeg növekedése legalább 5 g/m2/év, három méréssel legalább 12 hónapon keresztül
      • A bal pitvar (LA) méretének növekedése a 2D visszhangon legalább 10%-kal a normál életkorhoz képest. Paraszternális hossztengely nézetben (PLAX) >33 mm; négykamrás nézetben >42 mm
      • Szívvezetési és -ritmuszavarok: atrioventricularis (AV) blokk, rövid PR-intervallum, bal ágköteg-blokk (LBBB), kamrai vagy pitvari tachyarrhythmiák, sinus bradycardia (negatív kronotrop aktivitású gyógyszerek hiányában)
      • Késleltetett posterolaterális bal kamrafal késői erősödése MRI-n az előrehaladott, fibrózissal járó szívbetegség bizonyítékaként

    3. A Fabry-kórhoz kapcsolódó neurológiai érintettség bizonyítéka, beleértve a következők egyikét:

      • Neurológus által dokumentált stroke vagy tranziens ischaemiás roham (TIA) 55 éves kor előtt
      • Akut kezdetű egyoldalú halláskárosodás
      • Akut monokuláris látásvesztés egyéb ok nélkül
    4. Krónikus, kezelhetetlen hasmenés és/vagy hasi fájdalom/görcsök, amelyek legalább 6 hónapig ellenállnak a szokásos kezelésnek.
    5. Krónikus, kezelhetetlen neuropátiás fájdalom, amely ellenáll a fájdalomcsillapítóknak és a szokásos fájdalomcsillapításnak legalább 6 hónapig.

    2. kohorsz:

  4. A páciensnek részt kell vennie a REP001a vizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

  1. A beteg anafilaxiás vagy anafilaktoid reakciót vagy egyéb infúzióval összefüggő reakciót tapasztalt, amely a Vizsgáló véleménye szerint kizárja a további alfa-agalzidáz kezelést, vagy megzavarhatja a vizsgálat értelmezését.
  2. A beteg egyébként a vizsgálatra a Vizsgáló véleménye szerint alkalmatlan.
  3. A páciens egy másik klinikai vizsgálatba is be van vonva, a Canadian Fabry Disease Initiative (CFDI) kivételével.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Replagal®
Minden jogosult beteg kaphat a bioreaktoros eljárással előállított Replagal-t (AF Replagal) ennek a kezelési tervnek megfelelően mindaddig, amíg az AF Replagal kereskedelmi forgalomba nem kerül a páciens számára, a beteg részvételét meg nem szüntetik, vagy a vizsgálatot le nem állítják, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
Biológiai: alfa agalzidáz

1. kohorsz: 0,2 mg/ttkg intravénás (IV) infúzióban, 40 perc alatt minden második héten (EOW)

2. kohorsz: 0,2 mg/ttkg intravénás (IV) infúzióban, heti 40 percen keresztül

Más nevek:
  • Replagal

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig (320 hétig)
A nemkívánatos esemény (AE) az anatómiai, fiziológiai vagy metabolikus funkció bármely káros, kóros vagy nem szándékos változása, amelyet a klinikai vizsgálat bármely szakaszában előforduló fizikai jelek, tünetek vagy laboratóriumi változások jeleznek, függetlenül attól, hogy vizsgálati terméknek minősül-e vagy sem. A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) alatt azokat az eseményeket értjük, amelyek az első Replagal AF-kezelést követően jelentkeztek vagy súlyosbodtak az utolsó adag után 30 napig. Súlyos mellékhatás (SAE) minden olyan nemkívánatos esemény, amely bármilyen dózis esetén bekövetkezett, és amely halált, életveszélyt, kórházi kezelést, a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását, tartós vagy jelentős rokkantságot vagy cselekvőképtelenséget és veleszületett rendellenességet vagy születési rendellenességet eredményezett.
A vizsgálati kezelés kezdetétől a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig (320 hétig)
Az infúzióval kapcsolatos reakcióban (IRR) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig (320 hétig)
Az IRR-t (más néven infúzióval összefüggő nemkívánatos eseményt [IRAE]) olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amely vagy az infúzió alatt, vagy az infúzió megkezdése után 12 órán belül kezdődött, és úgy ítélték meg, hogy valószínűleg vagy valószínűleg a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos. Az IRR-eket súlyosságuk alapján enyhe = a szokásos tevékenységek korlátozása nélkül, közepes = a szokásos tevékenységek korlátozottsága, súlyos = a szokásos tevékenységek végzésének képtelensége és életveszélyes = azonnali halálozási kockázat. Az infúzióval összefüggő reakciókban szenvedő résztvevők számát jelentették.
A vizsgálati kezelés kezdetétől a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig (320 hétig)
Azon résztvevők száma, akik immunglobulin A-ra (IgA) számoltak be
Időkeret: Kiindulási állapot (az első adagot megelőző 6 hónapon belül) a 129. hétig
Az IgA státuszt enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) mértük. Azon résztvevők számát jelentették, akik IgA-ra pozitívnak számoltak be.
Kiindulási állapot (az első adagot megelőző 6 hónapon belül) a 129. hétig
Azon résztvevők száma, akik immunglobulin E-re (IgE) számoltak be
Időkeret: Kiindulási állapot (az első adagot megelőző 6 hónapon belül) a 129. hétig
Az IgE állapotot ELISA-val mértük. Azon résztvevők számát jelentették, akik IgE pozitívnak számoltak be.
Kiindulási állapot (az első adagot megelőző 6 hónapon belül) a 129. hétig
Azon résztvevők száma, akik immunglobulin M-re (IgM) számoltak be
Időkeret: Kiindulási állapot (az első adagot megelőző 6 hónapon belül) a 129. hétig
Az IgM állapotot ELISA-val mértük. Azon résztvevők számát jelentették, akik IgM-re pozitívnak számoltak be.
Kiindulási állapot (az első adagot megelőző 6 hónapon belül) a 129. hétig
Azon résztvevők száma, akik pozitívan számoltak be a gyógyszerellenes antitestre (ADA)
Időkeret: Kiindulási állapot (az első adagot megelőző 6 hónapon belül) a 285. hétig
Az ADA állapotát ELISA és elektrokemilumineszcens (ECL) immunoassay segítségével mértük. Azon résztvevők számát jelentették, akik pozitívat jelentettek az ADA-nak.
Kiindulási állapot (az első adagot megelőző 6 hónapon belül) a 285. hétig
Azon résztvevők száma, akik semlegesítő antitestre (NAb) számoltak be
Időkeret: Kiindulási állapot (az első adagot megelőző 6 hónapon belül) a 285. hétig
A NAb állapotát enzimaktivitás gátlási vizsgálattal mértük. Azon résztvevők számát jelentették, akik pozitív eredményt adtak a NAb-nek.
Kiindulási állapot (az első adagot megelőző 6 hónapon belül) a 285. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2011. augusztus 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. szeptember 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. szeptember 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. február 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. február 16.

Első közzététel (Becslés)

2011. február 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 19.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HGT-REP-081

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel