Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrický otevřený léčebný protokol k pozorování bezpečnosti enzymové substituční terapie Replagal (Agalsidase Alfa) u kanadských pacientů s Fabryho chorobou

19. května 2021 aktualizováno: Shire

Multicentrický otevřený léčebný protokol k pozorování bezpečnosti enzymové substituční terapie Replagal® (Agalsidase Alfa) u kanadských pacientů s Fabryho chorobou

Účelem této studie je sledovat bezpečnost agalsidázy alfa u kanadských pacientů s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude hodnotit bezpečnost agalsidázy alfa u pacientů s Fabryho chorobou.

Pacienti s diagnostikovanou Fabryho chorobou, kteří splňují současné kanadské směrnice pro enzymovou substituční terapii, budou způsobilí k zařazení do studie a budou dostávat agalsidázu alfa v dávce 0,2 mg/kg tělesné hmotnosti podávanou intravenózní infuzí trvající 40 minut každý týden nebo každý druhý týdnu, na základě předchozí léčby.

Společnost Shire zavedla změnu procesu výroby léčivých látek. Údaje o bezpečnosti budou shromažďovány u pacientů, kteří obdrží produkt vyrobený tímto procesem. Neexistují žádné změny ve složení léčivého přípravku, výrobním místě, výrobním procesu a uzávěru nádoby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

171

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1S1
        • University of Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Izaak Walton Killam (IWK) Health Centre
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3J6
        • Kingston General Hospital
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2V5
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
        • The Fred A. Litwin Family Centre in Genetic Medicine
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hopital du Sacre-Coeur de Montreal
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke (CHUS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kohorta 1:

  1. Pacient má zdokumentovanou diagnózu Fabryho choroby.
  2. Pacient dostatečně vyhovuje studijním aktivitám, aby se mohl zúčastnit tohoto léčebného plánu, jak posoudil zkoušející.

  3. Pacient musí splňovat současné kanadské směrnice pro enzymatickou substituční terapii Fabryho choroby splněním jednoho z následujících kritérií:

    1. Věkem přizpůsobená glomerulární filtrace (GFR) < 80 ml/min nebo pokles glomerulární filtrace > 10 %, který přetrvává po dobu 3 měsíců a u kterého byly nefrologem nebo kterýmkoli 2 z následujících vyloučení jiné příčiny poklesu funkce ledvin :

      • Izolovaná proteinurie ≥500 mg/den/1,73 m2 bez jiné příčiny
      • Nefrogenní diabetes insipidus
      • Fanconiho syndrom
      • Hypertenze

    2. Důkazy o srdečním postižení souvisejícím s Fabryho chorobou včetně jakýchkoli 2 z následujících:

      • Tloušťka stěny levé komory (LV) >12 mm
      • Hypertrofie levé komory (LVH) pomocí elektrokardiogramu (EKG); Estes EKG skóre musí být >5
      • Index hmotnosti levé komory (LVMI) podle 2D echokardiogramu 20 % nad normálem pro věk
      • Abnormality diastolického plnění pomocí 2D echokardiogramu nebo jiných akceptovaných měření diastolického plnění. E/A poměr >2,0 a doba zpomalení <140 msec
      • Zvýšení hmotnosti LV minimálně o 5 g/m2/rok při třech měřeních po dobu minimálně 12 měsíců
      • Zvětšení velikosti levé síně (LA) na 2D echu alespoň o 10 % nad normální věk. V parasternálním pohledu na dlouhou osu (PLAX) >33 mm; ve čtyřkomorovém pohledu >42 mm
      • Abnormality srdečního vedení a rytmu: atrioventrikulární (AV) blok, krátký PR interval, blokáda svazku levé větve (LBBB), ventrikulární nebo síňové tachyarytmie, sinusová bradykardie (při absenci léků s negativní chronotropní aktivitou)
      • Opožděné posterolaterální zvětšení stěny levé komory na MRI jako důkaz pokročilého srdečního onemocnění s fibrózou

    3. Důkazy o neurologickém postižení souvisejícím s Fabryho chorobou včetně 1 z následujících:

      • Cévní mozková příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka (TIA) před dosažením věku 55 let dokumentovaná neurologem
      • Akutní počátek jednostranné ztráty sluchu
      • Akutní monokulární ztráta zraku bez jiné příčiny
    4. Chronický, nezvladatelný průjem a/nebo bolesti/křeče břicha, refrakterní na standardní léčbu po dobu nejméně 6 měsíců.
    5. Chronická, nezvladatelná neuropatická bolest, refrakterní na analgetika a standardní léčbu bolesti po dobu nejméně 6 měsíců.

    Kohorta 2:

  4. Pacient se musel zúčastnit studie REP001a.

Kritéria vyloučení:

  1. U pacienta se vyskytla anafylaktická nebo anafylaktoidní reakce nebo jiná reakce související s infuzí, která podle názoru zkoušejícího vylučuje další léčbu agalsidázou alfa nebo může interferovat s interpretací studie.
  2. Pacient je jinak podle názoru zkoušejícího pro studii nevhodný.
  3. Pacient je zařazen do jiné klinické studie, jiné než Canadian Fabry Disease Initiative (CFDI).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Replagal®
Všichni způsobilí pacienti mohou v rámci tohoto léčebného plánu dostávat přípravek Replagal vyrobený procesem v bioreaktoru (AF Replagal), dokud nebude AF Replagal pro pacienta komerčně dostupný, nebude ukončena účast pacienta nebo nebude přerušena studie, podle toho, co nastane dříve.
Biologický: agalsidáza alfa

Kohorta 1: 0,2 mg/kg tělesné hmotnosti podávaná jako intravenózní (IV) infuze po dobu 40 minut každý druhý týden (EOW)

Kohorta 2: 0,2 mg/kg tělesné hmotnosti podávaná jako intravenózní (IV) infuze po dobu 40 minut týdně

Ostatní jména:
  • Replagal

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do 30 dnů po poslední dávce podání studovaného léku (až 320 týdnů)
Nežádoucí příhodou (AE) byla jakákoli škodlivá, patologická nebo nezamýšlená změna anatomické, fyziologické nebo metabolické funkce, jak je indikováno fyzickými příznaky, symptomy nebo laboratorními změnami, ke kterým došlo v kterékoli fázi klinické studie, ať už jsou považovány za hodnocený produkt, či nikoli. Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE) byly definovány jako příhody, které se vyskytly nebo zhoršily po první léčbě přípravkem Replagal AF do 30 dnů po poslední dávce. Závažná AE (SAE) byla jakákoli AE, která se vyskytla při jakékoli dávce, která vedla k úmrtí, ohrožení života, hospitalizaci, prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné invaliditě nebo neschopnosti a vrozené anomálii nebo vrozené vadě.
Od zahájení studijní léčby do 30 dnů po poslední dávce podání studovaného léku (až 320 týdnů)
Počet účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí (IRR)
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do 30 dnů po poslední dávce podání studovaného léku (až 320 týdnů)
IRR (také označovaná jako nežádoucí příhoda související s infuzí [IRAE]) byla definována jako AE, která začala buď během infuze nebo do 12 hodin po zahájení infuze a byla posouzena jako možná nebo pravděpodobně související se studovaným lékem. IRR byly klasifikovány na základě závažnosti jako mírné = žádné omezení obvyklých činností, střední = určité omezení obvyklých činností, závažné = neschopnost vykonávat obvyklé činnosti a život ohrožující = bezprostřední riziko smrti. Byl hlášen počet účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí.
Od zahájení studijní léčby do 30 dnů po poslední dávce podání studovaného léku (až 320 týdnů)
Počet účastníků, kteří hlásili pozitivitu na imunoglobulin A (IgA)
Časové okno: Výchozí stav (během 6 měsíců před první dávkou) do 129. týdne
Stav IgA byl měřen pomocí ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay). Byl hlášen počet účastníků, kteří hlásili pozitivní IgA.
Výchozí stav (během 6 měsíců před první dávkou) do 129. týdne
Počet účastníků, kteří hlásili pozitivitu na imunoglobulin E (IgE)
Časové okno: Výchozí stav (během 6 měsíců před první dávkou) do 129. týdne
Stav IgE byl měřen pomocí ELISA. Byl hlášen počet účastníků, kteří hlásili pozitivní IgE.
Výchozí stav (během 6 měsíců před první dávkou) do 129. týdne
Počet účastníků, kteří hlásili pozitivitu na imunoglobulin M (IgM)
Časové okno: Výchozí stav (během 6 měsíců před první dávkou) do 129. týdne
Stav IgM byl měřen pomocí ELISA. Byl hlášen počet účastníků, kteří hlásili pozitivní IgM.
Výchozí stav (během 6 měsíců před první dávkou) do 129. týdne
Počet účastníků, kteří hlásili pozitivitu na protilátky proti drogám (ADA)
Časové okno: Výchozí stav (během 6 měsíců před první dávkou) až do týdne 285
Stav ADA byl měřen pomocí ELISA a elektrochemiluminiscenčního (ECL) imunotestu. Byl hlášen počet účastníků, kteří hlásili pozitivní ADA.
Výchozí stav (během 6 měsíců před první dávkou) až do týdne 285
Počet účastníků, kteří hlásili pozitivitu neutralizační protilátky (NAb)
Časové okno: Výchozí stav (během 6 měsíců před první dávkou) až do týdne 285
Stav NAb byl měřen pomocí testu inhibice aktivity enzymu. Byl hlášen počet účastníků, kteří hlásili pozitivní NAb.
Výchozí stav (během 6 měsíců před první dávkou) až do týdne 285

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. srpna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

25. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

25. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. února 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. února 2011

První zveřejněno (Odhad)

17. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-REP-081

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na agalsidáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit