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Ein multizentrisches Open-Label-Behandlungsprotokoll zur Beobachtung der Sicherheit der Enzymersatztherapie Replagal (Agalsidase Alfa) bei kanadischen Patienten mit Morbus Fabry

19. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Ein multizentrisches Open-Label-Behandlungsprotokoll zur Beobachtung der Sicherheit der Enzymersatztherapie Replagal® (Agalsidase Alfa) bei kanadischen Patienten mit Morbus Fabry

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit von Agalsidase alfa bei kanadischen Patienten mit Morbus Fabry zu beobachten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird die Sicherheit von Agalsidase alfa bei Patienten mit Morbus Fabry bewerten.

Patienten, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde und die die aktuellen kanadischen Richtlinien für eine Enzymersatztherapie erfüllen, können an der Studie teilnehmen und erhalten Agalsidase alfa in einer Dosis von 0,2 mg/kg Körpergewicht, verabreicht als intravenöse Infusion über 40 Minuten jede Woche oder alle zwei Wochen Woche, basierend auf der vorherigen Behandlung.

Shire hat eine Änderung am Herstellungsprozess von Arzneimittelsubstanzen vorgenommen. Bei Patienten, die mit diesem Verfahren hergestellte Produkte erhalten, werden Sicherheitsdaten erhoben. Es gibt keine Änderungen an der Arzneimittelformulierung, dem Herstellungsort, dem Herstellungsverfahren und dem Behälterverschluss.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

171

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • University Of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1S1
        • University of Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Izaak Walton Killam (IWK) Health Centre
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3J6
        • Kingston General Hospital
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2V5
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
        • The Fred A. Litwin Family Centre in Genetic Medicine
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hopital du Sacre-Coeur de Montreal
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke (CHUS)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Kohorte 1:

  1. Der Patient hat eine dokumentierte Diagnose von Morbus Fabry.
  2. Der Patient erfüllt die Studienaktivitäten ausreichend, um an diesem Behandlungsplan teilzunehmen, wie vom Prüfarzt beurteilt.

  3. Der Patient muss die aktuellen kanadischen Richtlinien für die Enzymersatztherapie bei Morbus Fabry erfüllen, indem er eines der folgenden Kriterien erfüllt:

    1. Altersangepasste glomeruläre Filtrationsrate (GFR) < 80 ml/min oder eine Abnahme der GFR von > 10 %, die über 3 Monate andauert und für die andere Ursachen für die Verschlechterung der Nierenfunktion von einem Nephrologen ausgeschlossen wurden, oder 2 der folgenden Fälle :

      • Isolierte Proteinurie ≥500 mg/Tag/1,73 m2 ohne andere Ursache
      • Nephrogener Diabetes insipidus
      • Fanconi-Syndrom
      • Hypertonie

    2. Nachweis einer Herzbeteiligung im Zusammenhang mit Morbus Fabry, einschließlich 2 der folgenden:

      • Wandstärke des linken Ventrikels (LV) > 12 mm
      • Linksventrikuläre Hypertrophie (LVH) durch Elektrokardiogramm (EKG); Estes EKG-Score muss >5 sein
      • Linksventrikulärer Massenindex (LVMI) im 2D-Echokardiogramm 20 % über dem Alterswert
      • Diastolische Füllungsanomalien durch 2D-Echokardiogramm oder durch andere anerkannte Messungen der diastolischen Füllung. E/A-Verhältnis >2,0 und Verzögerungszeit <140 ms
      • Zunahme der LV-Masse um mindestens 5 g/m2/Jahr bei drei Messungen über mindestens 12 Monate
      • Zunahme der Größe des linken Vorhofs (LA) im 2D-Echo um mindestens 10 % über dem Alter normal. In parasternaler Längsachsenansicht (PLAX) >33 mm; in Vierkammeransicht >42 mm
      • Herzleitungs- und Herzrhythmusstörungen: atrioventrikulärer (AV) Block, kurzes PR-Intervall, Linksastbündelblock (LBBB), ventrikuläre oder atriale Tachyarrhythmien, Sinusbradykardie (in Abwesenheit von Medikamenten mit negativer chronotroper Aktivität)
      • Verzögertes spätes Enhancement der posterolateralen linken Ventrikelwand im MRT als Hinweis auf eine fortgeschrittene Herzerkrankung mit Fibrose

    3. Nachweis einer neurologischen Beteiligung im Zusammenhang mit Morbus Fabry, einschließlich 1 der folgenden:

      • Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke (TIA) vor dem 55. Lebensjahr, dokumentiert durch einen Neurologen
      • Akut einsetzender einseitiger Hörverlust
      • Akuter monokularer Sehverlust ohne andere Ursache
    4. Chronischer, hartnäckiger Durchfall und/oder Bauchschmerzen/-krämpfe, die mindestens 6 Monate lang auf die Standardbehandlung nicht ansprachen.
    5. Chronischer, hartnäckiger neuropathischer Schmerz, refraktär gegenüber Analgetika und Standard-Schmerzbehandlung für mindestens 6 Monate.

    Kohorte 2:

  4. Der Patient muss an der Studie REP001a teilgenommen haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Bei dem Patienten ist eine anaphylaktische oder anaphylaktoide Reaktion oder eine andere infusionsbedingte Reaktion aufgetreten, die nach Meinung des Prüfarztes eine weitere Behandlung mit Agalsidase alfa ausschließt oder die Interpretation der Studie beeinträchtigen kann.
  2. Der Patient ist nach Ansicht des Prüfarztes ansonsten für die Studie ungeeignet.
  3. Der Patient nimmt an einer anderen klinischen Studie als der Canadian Fabry Disease Initiative (CFDI) teil.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Replagal®
Alle geeigneten Patienten können Replagal erhalten, das durch das Bioreaktorverfahren (AF Replagal) im Rahmen dieses Behandlungsplans hergestellt wurde, bis AF Replagal für den Patienten im Handel erhältlich ist, die Teilnahme des Patienten eingestellt wird oder die Studie abgebrochen wird, je nachdem, was zuerst eintritt.
Biologisch: Agalsidase alfa

Kohorte 1: 0,2 mg/kg Körpergewicht verabreicht als intravenöse (IV) Infusion über 40 Minuten alle zwei Wochen (EOW)

Kohorte 2: 0,2 mg/kg Körpergewicht, verabreicht als intravenöse (IV) Infusion über 40 Minuten wöchentlich

Andere Namen:
  • Austausch

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Ab Beginn der Studienbehandlung bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 320 Wochen)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war jede schädliche, pathologische oder unbeabsichtigte Veränderung der anatomischen, physiologischen oder metabolischen Funktion, wie durch körperliche Anzeichen, Symptome oder Laborveränderungen angezeigt, die in irgendeiner Phase einer klinischen Studie auftraten, unabhängig davon, ob sie als Prüfpräparat betrachtet wurden oder nicht. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) wurden als solche Ereignisse definiert, die nach der ersten Behandlung mit Replagal AF bis 30 Tage nach der letzten Dosis auftraten oder sich verschlimmerten. Ein schwerwiegendes AE (SAE) war jedes AE, das bei einer beliebigen Dosis auftrat und zu Tod, Lebensbedrohung, Krankenhausaufenthalt, Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltender oder erheblicher Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit und angeborener Anomalie oder Geburtsfehler führte.
Ab Beginn der Studienbehandlung bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 320 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbedingten Reaktionen (IRR)
Zeitfenster: Ab Beginn der Studienbehandlung bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 320 Wochen)
Ein IRR (auch als infusionsbedingtes unerwünschtes Ereignis [IRAE] bezeichnet) wurde als ein AE definiert, das entweder während der Infusion oder innerhalb von 12 Stunden nach Beginn der Infusion einsetzte und als möglicherweise oder wahrscheinlich mit dem Studienmedikament zusammenhängend beurteilt wurde. Die IRRs wurden basierend auf dem Schweregrad als leicht = keine Einschränkung der üblichen Aktivitäten, moderat = einige Einschränkung der üblichen Aktivitäten, schwer = Unfähigkeit, normale Aktivitäten auszuführen und lebensbedrohlich = unmittelbares Todesrisiko klassifiziert. Die Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbedingten Reaktionen wurde angegeben.
Ab Beginn der Studienbehandlung bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis zu 320 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer, die positiv auf Immunglobulin A (IgA) berichteten
Zeitfenster: Baseline (innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis) bis Woche 129
Der IgA-Status wurde mittels Enzyme-Linked Immunosorbent Assay (ELISA) gemessen. Die Anzahl der Teilnehmer, die positiv auf IgA berichteten, wurde gemeldet.
Baseline (innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis) bis Woche 129
Anzahl der Teilnehmer, die positiv auf Immunglobulin E (IgE) berichteten
Zeitfenster: Baseline (innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis) bis Woche 129
Der IgE-Status wurde mittels ELISA gemessen. Die Anzahl der Teilnehmer, die positiv auf IgE berichteten, wurde gemeldet.
Baseline (innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis) bis Woche 129
Anzahl der Teilnehmer, die positiv auf Immunglobulin M (IgM) berichteten
Zeitfenster: Baseline (innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis) bis Woche 129
Der IgM-Status wurde mittels ELISA gemessen. Die Anzahl der Teilnehmer, die positiv auf IgM berichteten, wurde gemeldet.
Baseline (innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis) bis Woche 129
Anzahl der Teilnehmer, die positiv auf Anti-Drogen-Antikörper (ADA) gemeldet wurden
Zeitfenster: Baseline (innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis) bis Woche 285
Der ADA-Status wurde unter Verwendung von ELISA und Elektrochemilumineszenz (ECL)-Immunoassay gemessen. Die Anzahl der Teilnehmer, die ADA positiv berichteten, wurde gemeldet.
Baseline (innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis) bis Woche 285
Anzahl der Teilnehmer, die positiv auf neutralisierende Antikörper (NAb) berichteten
Zeitfenster: Baseline (innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis) bis Woche 285
Der NAb-Status wurde unter Verwendung eines Enzymaktivitäts-Hemmtests gemessen. Die Anzahl der Teilnehmer, die NAb positiv berichteten, wurde gemeldet.
Baseline (innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis) bis Woche 285

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. August 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Februar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Februar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Februar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGT-REP-081

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

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