Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Protokół wieloośrodkowego leczenia metodą otwartej próby w celu obserwacji bezpieczeństwa terapii zastępczej enzymami Replagal (Agalzydaza Alfa) u kanadyjskich pacjentów z chorobą Fabry'ego

19 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowy otwarty protokół leczenia w celu obserwacji bezpieczeństwa enzymatycznej terapii zastępczej Replagal® (Agalzydaza Alfa) u kanadyjskich pacjentów z chorobą Fabry'ego

Celem tego badania jest obserwacja bezpieczeństwa agalzydazy alfa u kanadyjskich pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to oceni bezpieczeństwo agalzydazy alfa u pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Pacjenci, u których zdiagnozowano chorobę Fabry'ego, którzy spełniają aktualne kanadyjskie wytyczne dotyczące enzymatycznej terapii zastępczej, będą kwalifikować się do udziału w badaniu i będą otrzymywać agalzydazę alfa w dawce 0,2 mg/kg masy ciała podawanej we wlewie dożylnym trwającym 40 minut co tydzień lub co drugi tydzień. tydzień, w oparciu o wcześniejsze leczenie.

Firma Shire wprowadziła zmianę w procesie produkcji substancji leczniczych. Dane dotyczące bezpieczeństwa będą gromadzone u pacjentów otrzymujących produkt wytworzony w tym procesie. Nie ma zmian w składzie produktu leczniczego, miejscu wytwarzania, procesie produkcyjnym i zamknięciu pojemnika.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

171

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1S1
        • University of Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Izaak Walton Killam (IWK) Health Centre
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3J6
        • Kingston General Hospital
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2V5
        • London Health Sciences Centre - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
        • The Fred A. Litwin Family Centre in Genetic Medicine
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hopital Du Sacre-Coeur de Montreal
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke (CHUS)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kohorta 1:

  1. Pacjent ma udokumentowane rozpoznanie choroby Fabry'ego.
  2. Według oceny Badacza, pacjent w wystarczającym stopniu przestrzega czynności związanych z badaniem, aby uczestniczyć w tym planie leczenia.

  3. Pacjent musi spełniać aktualne kanadyjskie wytyczne dotyczące enzymatycznej terapii zastępczej choroby Fabry'ego, spełniając jedno z następujących kryteriów:

    1. Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) dostosowany do wieku < 80 ml/min lub spadek GFR o > 10% utrzymujący się przez 3 miesiące i dla którego nefrolog wykluczył inne przyczyny pogorszenia czynności nerek lub którekolwiek z poniższych :

      • Izolowany białkomocz ≥500 mg/dobę/1,73 m2 bez innej przyczyny
      • Nefrogenna moczówka prosta
      • Zespół Fanconiego
      • Nadciśnienie

    2. Dowody zajęcia serca związane z chorobą Fabry'ego, w tym dowolne 2 z następujących:

      • Grubość ściany lewej komory (LV) >12 mm
      • Przerost lewej komory (LVH) za pomocą elektrokardiogramu (EKG); Wynik Estes EKG musi być > 5
      • Wskaźnik masy lewej komory (LVMI) za pomocą echokardiogramu 2D 20% powyżej normy dla wieku
      • Zaburzenia napełniania rozkurczowego za pomocą echokardiogramu 2D lub innych akceptowanych pomiarów napełniania rozkurczowego. Racja E/A >2,0 i czas zwalniania <140 msek
      • Wzrost masy LV o co najmniej 5 g/m2/rok, z trzema pomiarami w ciągu co najmniej 12 miesięcy
      • Zwiększenie rozmiaru lewego przedsionka (LA) w badaniu echokardiograficznym 2D o co najmniej 10% powyżej normy dla wieku. W projekcji przymostkowej w osi długiej (PLAX) >33 mm; w projekcji czterokomorowej >42 mm
      • Zaburzenia przewodzenia i rytmu serca: blok przedsionkowo-komorowy (AV), krótki odstęp PR, blok lewej odnogi pęczka Hisa (LBBB), tachyarytmie komorowe lub przedsionkowe, bradykardia zatokowa (przy braku leków o ujemnym działaniu chronotropowym)
      • Opóźnione późne wzmocnienie tylno-bocznej ściany lewej komory w MRI jako dowód zaawansowanej choroby serca ze zwłóknieniem

    3. Dowody na zaangażowanie neurologiczne związane z chorobą Fabry'ego, w tym 1 z następujących:

      • Udar lub przemijający atak niedokrwienny (TIA) przed 55 rokiem życia udokumentowany przez neurologa
      • Ostra jednostronna utrata słuchu
      • Ostra jednooczna utrata wzroku bez innej przyczyny
    4. Przewlekła, nieuleczalna biegunka i/lub bóle/skurcze brzucha, oporne na standardowe postępowanie przez co najmniej 6 miesięcy.
    5. Przewlekły, nieuleczalny ból neuropatyczny, oporny na leki przeciwbólowe i standardowe leczenie bólu przez co najmniej 6 miesięcy.

    Kohorta 2:

  4. Pacjent musiał uczestniczyć w badaniu REP001a.

Kryteria wyłączenia:

  1. U pacjenta wystąpiła reakcja anafilaktyczna lub rzekomoanafilaktyczna lub inna reakcja związana z infuzją, która w opinii badacza wyklucza dalsze leczenie agalzydazą alfa lub może wpływać na interpretację badania.
  2. W opinii badacza pacjent z innych względów nie nadaje się do badania.
  3. Pacjent jest włączony do innego badania klinicznego, innego niż Canadian Fabry Disease Initiative (CFDI).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Replagal®
Wszyscy kwalifikujący się pacjenci mogą otrzymywać Replagal wytwarzany w procesie bioreaktora (AF Replagal) w ramach tego planu leczenia, dopóki AF Replagal nie będzie dostępny na rynku dla pacjenta, nie zostanie przerwany udział pacjenta lub przerwane zostanie badanie, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Biologiczny: agalzydaza alfa

Kohorta 1: 0,2 mg/kg masy ciała podawane w infuzji dożylnej (IV) przez 40 minut co drugi tydzień (EOW)

Kohorta 2: 0,2 mg/kg masy ciała podawane w infuzji dożylnej (IV) przez 40 minut tygodniowo

Inne nazwy:
  • Replagiat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 30 dni po podaniu ostatniej dawki badanego leku (do 320 tygodni)
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakakolwiek szkodliwa, patologiczna lub niezamierzona zmiana funkcji anatomicznych, fizjologicznych lub metabolicznych, na którą wskazują fizyczne oznaki, objawy lub zmiany laboratoryjne występujące w dowolnej fazie badania klinicznego, niezależnie od tego, czy jest uznawana za badany produkt, czy nie. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) zdefiniowano jako zdarzenia, które wystąpiły lub nasiliły się po pierwszym leczeniu produktem Replagal AF do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde zdarzenie niepożądane, które wystąpiło po dowolnej dawce i spowodowało śmierć, zagrożenie życia, hospitalizację, przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niepełnosprawność oraz wrodzoną wadę lub wadę wrodzoną.
Od rozpoczęcia leczenia do 30 dni po podaniu ostatniej dawki badanego leku (do 320 tygodni)
Liczba uczestników z reakcjami związanymi z infuzją (IRR)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 30 dni po podaniu ostatniej dawki badanego leku (do 320 tygodni)
IRR (nazywane również zdarzeniem niepożądanym związanym z infuzją [IRAE]) zdefiniowano jako AE, które rozpoczęło się podczas infuzji lub w ciągu 12 godzin po rozpoczęciu infuzji i zostało ocenione jako prawdopodobnie lub prawdopodobnie związane z badanym lekiem. IRR zostały sklasyfikowane na podstawie ciężkości jako Łagodne = brak ograniczeń w wykonywaniu zwykłych czynności, Umiarkowane = Pewne ograniczenia w wykonywaniu zwykłych czynności, Ciężkie = Niezdolność do wykonywania zwykłych czynności i Zagrażające życiu = Bezpośrednie ryzyko zgonu. Zgłoszono liczbę uczestników z reakcjami związanymi z infuzją.
Od rozpoczęcia leczenia do 30 dni po podaniu ostatniej dawki badanego leku (do 320 tygodni)
Liczba uczestników, którzy zgłosili wynik pozytywny na immunoglobulinę A (IgA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki) do 129. tygodnia
Status IgA mierzono za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA). Zgłoszono liczbę uczestników, którzy zgłosili wynik pozytywny na IgA.
Wartość wyjściowa (w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki) do 129. tygodnia
Liczba uczestników, którzy zgłosili wynik pozytywny na immunoglobulinę E (IgE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki) do 129. tygodnia
Status IgE mierzono za pomocą testu ELISA. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy zgłosili wynik pozytywny na IgE.
Wartość wyjściowa (w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki) do 129. tygodnia
Liczba uczestników, którzy zgłosili wynik pozytywny na immunoglobulinę M (IgM)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki) do 129. tygodnia
Status IgM mierzono za pomocą testu ELISA. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy zgłosili wynik pozytywny na IgM.
Wartość wyjściowa (w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki) do 129. tygodnia
Liczba uczestników, którzy zgłosili pozytywny wynik testu na przeciwciała przeciwlekowe (ADA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki) do tygodnia 285
Status ADA mierzono za pomocą testu immunologicznego ELISA i testu elektrochemiluminescencyjnego (ECL). Zgłoszono liczbę uczestników, którzy zgłosili wynik pozytywny do ADA.
Wartość wyjściowa (w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki) do tygodnia 285
Liczba uczestników, którzy zgłosili wynik pozytywny na przeciwciała neutralizujące (NAb)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki) do tygodnia 285
Status NAb mierzono za pomocą testu hamowania aktywności enzymu. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy zgłosili wynik pozytywny do NAb.
Wartość wyjściowa (w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki) do tygodnia 285

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lutego 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lutego 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 lutego 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-REP-081

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na agalzydaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj