慢性肝疾患と低身長を有する小児に対するIncrelex治療

小児期の慢性肝疾患の主要な結果の一つは成長障害です。 これは、成長に不可欠な化学物質である成長因子が肝臓で生成されるためです。 慢性肝疾患患者における成長ホルモンへの反応不足は、高レベルの成長ホルモンと低レベルの成長因子によって特徴づけられます。 この成長ホルモン抵抗性は、インスリン抵抗性や低栄養摂取など、様々な要因に反映されています。 残念ながら、成長ホルモン療法は肝疾患を持つ子供には効果がありません。 さらに、正常な成長の失敗や栄養失調は、子供の肝疾患をさらに悪化させ、成長ホルモン療法によってこれを逆転させる可能性は低いです。 適切な栄養の不足は、入院や頻繁な合併症と関連しています。 成長不良は、肝移植後の不良な転帰の予測因子です。 したがって、肝疾患を持つ子供の管理は依然として課題です。 成功した同所性肝移植（OLT）を受けた子供は、皮膚褶厚、上腕中央周囲長、成長因子レベルの正常化など、成長のいくつかの側面で大幅な改善を示します。 しかし、最近のいくつかの研究では、肝移植後でも15-20％の子供の成長が依然として不良であると報告されています。 これは、移植後の成長因子における持続的な異常によって説明できます。

成長因子は、慢性肝疾患患者の予後を判断するための優れたツールであることがわかりました。 研究によると、肝硬変患者で成長因子レベルが正常値以下である患者は、正常値以上である患者と比較して、長期生存率が低いことが示されました。 これは、成長因子が生存の優れた予測因子および肝機能不良の早期マーカーとなり得ることを示唆しています。 この場合、積極的な栄養補給は成長因子レベルをわずかに改善し、成長の改善につながる可能性がありますが、効果が最適になる可能性は低いです。 研究者らは、成長因子の投与が良好な転帰の主要な予測因子であるより良い成長につながる肯定的な効果を持つ可能性があると提案しています。 これまでに、慢性肝疾患を持つ子供における成長因子の使用を研究した報告はありません。 この研究は、小児期慢性肝疾患における成長因子療法の効果を検討することを提案します。