Increlex-behandling av barn med kronisk leversykdom og kortvoksthet

En viktig følge av kronisk leversykdom i barndommen er vekstsvikt. Dette skyldes at et kjemisk stoff som er essensielt for vekst kalt vekstfaktor produseres i leveren. Manglende respons på veksthormon hos personer med kronisk leversykdom kjennetegnes av høye nivåer av veksthormon og lave nivåer av vekstfaktorer. Denne veksthormonresistensen gjenspeiles i en rekke faktorer inkludert insulinresistens og lav ernæringsinnsats. Dessverre har veksthormonterapi ingen effekt for barn med leversykdom. I tillegg gjør svikt i normal vekst eller underernæring leversykdommen enda verre hos barn, og veksthormonterapi er ikke sannsynlig å reversere dette. Mangel på riktig ernæring er assosiert med sykehusinnleggelser og hyppige komplikasjoner. Dårlig vekst er en prediktor for dårlige utfall etter levertransplantasjon. Dermed forblir behandlingen av barn med leversykdom en utfordring. Barn som har vellykkede ortotopiske levertransplantasjoner (OLT) viser betydelig forbedring i noen aspekter av vekst, inkludert hudfoldtykkelse, midtarmomkrets og normalisering av vekstfaktornivåer. Imidlertid har noen studier nylig rapportert at veksten til 15-20 % av barna forblir dårlig selv etter en levertransplantasjon. Dette kan forklares med vedvarende unormaliteter i vekstfaktorer etter transplantasjon.

Vekstfaktor viste seg å være et godt verktøy for prognose hos pasienter med kronisk leversykdom. Studier viste at pasienter med levercirrhose og vekstfaktornivåer under normale verdier viste lavere langsiktig overlevelsesrater sammenlignet med pasienter som hadde over normale verdier. Dette antyder at vekstfaktor kan være en god prediktor for overlevelse og tidlig markør for dårlig leverfunksjon. I dette tilfellet kan aggressiv ernæring beskjedent forbedre vekstfaktornivåer som fører til forbedret vekst, men det er usannsynlig at effektene vil være optimale. Forskerne foreslår at administrering av vekstfaktor kan ha en positiv effekt som fører til bedre vekst, som er en viktig prediktor for godt utfall. Til dags dato finnes ingen rapporter som studerer bruken av vekstfaktor hos barn med kronisk leversykdom. Denne studien foreslår å undersøke effekten av vekstfaktorterapi ved kronisk leversykdom i barndommen.