Increlex-behandling av barn med kronisk leversjukdom och kortvuxenhet

En stor konsekvens av kronisk leversjukdom i barndomen är tillväxtbrist. Detta beror på att en kemisk substans som är väsentlig för tillväxt, kallad tillväxtfaktor, produceras i levern. Bristande respons på tillväxthormon hos personer med kronisk leversjukdom kännetecknas av höga nivåer av tillväxthormon och låga nivåer av tillväxtfaktorer. Denna tillväxthormonresistens återspeglas i en rad faktorer inklusive insulinresistens och lågt näringsintag. Tyvärr har tillväxthormonterapi ingen effekt för barn med leversjukdom. Dessutom gör brist på normal tillväxt eller undernäring leversjukdomen ännu värre hos barn, och tillväxthormonterapi kommer troligen inte att vända detta. Brist på korrekt näring är förknippad med sjukhusvistelser och frekventa komplikationer. Dålig tillväxt är en prediktor för dåliga utfall efter levertransplantation. Således förblir hanteringen av barn med leversjukdom en utmaning. Barn som har lyckade ortotopiska levertransplantationer (OLT) visar mycket förbättring i vissa aspekter av tillväxt, inklusive hudveckstjocklek, mittarmsomkrets och normalisering av tillväxtfaktornivåer. Vissa studier har dock nyligen rapporterat att tillväxten hos 15-20% av barnen förblir dålig även efter levertransplantation. Detta kan förklaras av ihållande avvikelser i tillväxtfaktorer efter transplantation.

Tillväxtfaktor visade sig vara ett bra verktyg för prognos hos patienter med kronisk leversjukdom. Studier visade att patienter med levercirros och tillväxtfaktornivåer under normalvärden visade lägre långtidsöverlevnad jämfört med patienter som hade över normalvärden. Detta tyder på att tillväxtfaktor kan vara en bra prediktor för överlevnad och tidig markör för dålig leverfunktion. I detta fall kan aggressiv utfodring i viss mån förbättra tillväxtfaktornivåer vilket leder till förbättrad tillväxt, men det är osannolikt att effekterna blir optimala. Forskarna föreslår att tillväxtfaktoradministrering kan ha en positiv effekt som leder till bättre tillväxt, vilket är en viktig prediktor för gott utfall. Hittills finns inga rapporter som studerar användningen av tillväxtfaktor hos barn med kronisk leversjukdom. Denna studie föreslår att undersöka effekten av tillväxtfaktorbehandling vid kronisk leversjukdom i barndomen.