- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01314508
Tratamento com Increlex de Crianças com Doença Hepática Crónica e Baixa Estatura
Uma consequência importante da doença hepática crónica na infância é o défice de crescimento. Isto acontece porque um químico essencial para o crescimento, chamado fator de crescimento, é produzido no fígado. A falta de resposta à hormona do crescimento em pessoas com doença hepática crónica caracteriza-se por níveis elevados de hormona do crescimento e níveis baixos de fatores de crescimento. Esta resistência à hormona do crescimento reflete-se numa variedade de fatores, incluindo resistência à insulina e baixa ingestão nutricional. Infelizmente, a terapia com hormona do crescimento não tem efeito em crianças com doença hepática. Além disso, o défice de crescimento normal ou a desnutrição agravam ainda mais a doença hepática nas crianças, e a terapia com hormona do crescimento não é provável que reverta esta situação. A falta de nutrição adequada está associada a hospitalizações e complicações frequentes. O fraco crescimento é um preditor de maus resultados após o transplante hepático. Assim, a gestão de crianças com doença hepática continua a ser um desafio. As crianças que têm transplantes hepáticos ortotópicos (OLT) bem-sucedidos mostram uma grande melhoria em alguns aspetos do crescimento, incluindo a espessura da prega cutânea, a circunferência do braço e a normalização dos níveis de fatores de crescimento. No entanto, alguns estudos relataram recentemente que o crescimento de 15-20% das crianças continua fraco mesmo após um transplante hepático. Isto pode ser explicado por anomalias persistentes nos fatores de crescimento após o transplante.
Verificou-se que o fator de crescimento é uma boa ferramenta para o prognóstico em doentes com doença hepática crónica. Os estudos mostraram que os doentes com cirrose hepática e níveis de fator de crescimento abaixo dos valores normais apresentaram taxas de sobrevivência a longo prazo mais baixas em comparação com os doentes que tinham valores acima do normal. Isto sugere que o fator de crescimento pode ser um bom preditor de sobrevivência e um marcador precoce de má função hepática. Neste caso, uma alimentação agressiva pode melhorar modestamente os níveis de fator de crescimento, levando a um crescimento melhorado, mas é improvável que os efeitos sejam ótimos. Os investigadores propõem que a administração de fator de crescimento pode ter um efeito positivo que leva a um melhor crescimento, que é um importante preditor de um bom resultado. Até à data, não há relatórios que estudem o uso do fator de crescimento em crianças com doença hepática crónica. Este estudo propõe examinar o efeito da terapia com fator de crescimento na doença hepática crónica na infância.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
Doentes pré-transplante hepático com:
- Doença hepática crónica
- Baixa estatura (< 5%)
- IGF-1 baixo (<-1DVP para a idade)
- Idade cronológica 4-18 anos e idade óssea < 14 para rapazes e < 12 para raparigas (pré-púberes)
Critérios de Exclusão:
- Estado pós-transplante
- Evidência de malignidade
- Diabetes mellitus
- Participação em outros ensaios clínicos envolvendo produtos investigacionais
- Tratamento com hormona de crescimento nos últimos 3 meses
- Gravidez
- Anomalia significativa nos resultados clínicos
- Hipoglicemia na linha de base
- Alergia ao álcool benzílico
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Todos os pacientes serão tratados com fatores IGF-1
Os pacientes servirão como seu próprio controlo.
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A terapia com Increlex será iniciada com 40 microgramas/kg/dia, duas vezes ao dia.
A dose será aumentada em 20 mcg duas vezes ao dia, em semanas alternadas, até 100 mcg/kg/semana. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A velocidade de crescimento é o resultado primário. Melhoria do SDS de altura
Prazo: Um ano de terapia
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O aumento da velocidade de crescimento com a melhoria dos escores de desvio padrão (SDS) de altura é o resultado principal esperado.
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Um ano de terapia
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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IMC Melhorado
Prazo: 12 meses
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Um índice de massa corporal melhorado é um resultado secundário esperado deste estudo.
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12 meses
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Melhoria da qualidade de vida
Prazo: 12 meses
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Uma melhor qualidade de vida, avaliada através dos formulários do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica, é outro resultado esperado.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 07-03-018
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