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Tratamento com Increlex de Crianças com Doença Hepática Crónica e Baixa Estatura

9 de abril de 2026 atualizado por: University of California, Los Angeles

Uma consequência importante da doença hepática crónica na infância é o défice de crescimento. Isto acontece porque um químico essencial para o crescimento, chamado fator de crescimento, é produzido no fígado. A falta de resposta à hormona do crescimento em pessoas com doença hepática crónica caracteriza-se por níveis elevados de hormona do crescimento e níveis baixos de fatores de crescimento. Esta resistência à hormona do crescimento reflete-se numa variedade de fatores, incluindo resistência à insulina e baixa ingestão nutricional. Infelizmente, a terapia com hormona do crescimento não tem efeito em crianças com doença hepática. Além disso, o défice de crescimento normal ou a desnutrição agravam ainda mais a doença hepática nas crianças, e a terapia com hormona do crescimento não é provável que reverta esta situação. A falta de nutrição adequada está associada a hospitalizações e complicações frequentes. O fraco crescimento é um preditor de maus resultados após o transplante hepático. Assim, a gestão de crianças com doença hepática continua a ser um desafio. As crianças que têm transplantes hepáticos ortotópicos (OLT) bem-sucedidos mostram uma grande melhoria em alguns aspetos do crescimento, incluindo a espessura da prega cutânea, a circunferência do braço e a normalização dos níveis de fatores de crescimento. No entanto, alguns estudos relataram recentemente que o crescimento de 15-20% das crianças continua fraco mesmo após um transplante hepático. Isto pode ser explicado por anomalias persistentes nos fatores de crescimento após o transplante.

Verificou-se que o fator de crescimento é uma boa ferramenta para o prognóstico em doentes com doença hepática crónica. Os estudos mostraram que os doentes com cirrose hepática e níveis de fator de crescimento abaixo dos valores normais apresentaram taxas de sobrevivência a longo prazo mais baixas em comparação com os doentes que tinham valores acima do normal. Isto sugere que o fator de crescimento pode ser um bom preditor de sobrevivência e um marcador precoce de má função hepática. Neste caso, uma alimentação agressiva pode melhorar modestamente os níveis de fator de crescimento, levando a um crescimento melhorado, mas é improvável que os efeitos sejam ótimos. Os investigadores propõem que a administração de fator de crescimento pode ter um efeito positivo que leva a um melhor crescimento, que é um importante preditor de um bom resultado. Até à data, não há relatórios que estudem o uso do fator de crescimento em crianças com doença hepática crónica. Este estudo propõe examinar o efeito da terapia com fator de crescimento na doença hepática crónica na infância.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Não aplicável

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

Doentes pré-transplante hepático com:

  • Doença hepática crónica
  • Baixa estatura (< 5%)
  • IGF-1 baixo (<-1DVP para a idade)
  • Idade cronológica 4-18 anos e idade óssea < 14 para rapazes e < 12 para raparigas (pré-púberes)

Critérios de Exclusão:

  • Estado pós-transplante
  • Evidência de malignidade
  • Diabetes mellitus
  • Participação em outros ensaios clínicos envolvendo produtos investigacionais
  • Tratamento com hormona de crescimento nos últimos 3 meses
  • Gravidez
  • Anomalia significativa nos resultados clínicos
  • Hipoglicemia na linha de base
  • Alergia ao álcool benzílico

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Todos os pacientes serão tratados com fatores IGF-1
Os pacientes servirão como seu próprio controlo.
A terapia com Increlex será iniciada com 40 microgramas/kg/dia, duas vezes ao dia.
A dose será aumentada em 20 mcg duas vezes ao dia, em semanas alternadas, até 100 mcg/kg/semana.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A velocidade de crescimento é o resultado primário. Melhoria do SDS de altura
Prazo: Um ano de terapia
O aumento da velocidade de crescimento com a melhoria dos escores de desvio padrão (SDS) de altura é o resultado principal esperado.
Um ano de terapia

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
IMC Melhorado
Prazo: 12 meses
Um índice de massa corporal melhorado é um resultado secundário esperado deste estudo.
12 meses
Melhoria da qualidade de vida
Prazo: 12 meses
Uma melhor qualidade de vida, avaliada através dos formulários do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica, é outro resultado esperado.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de março de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2011

Primeira postagem (Estimado)

14 de março de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de abril de 2026

Última verificação

1 de julho de 2016

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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