Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Increlex kezelés krónikus májbetegséggel és alacsony növekedéssel küzdő gyermekeknél

2026. április 9. frissítette: University of California, Los Angeles

Increlex kezelés krónikus májbetegséggel és alacsony termettel küzdő gyermekeknél

A krónikus májbetegség egyik fő következménye a gyermekkorban a növekedési zavar. Ez annak köszönhető, hogy a növekedéshez elengedhetetlen, növekedési faktor nevű vegyület a májban keletkezik. A krónikus májbetegségben szenvedők növekedési hormonra való alacsony válaszreakcióját magas növekedési hormon- és alacsony növekedési faktorszint jellemzi. Ez a növekedési hormon-rezisztencia számos tényezőben nyilvánul meg, többek között inzulinrezisztenciában és alacsony tápanyag-bevitelben. Sajnos a növekedési hormonterápia nem hat a májbeteg gyermekeknél. Emellett a normál növekedés hiánya vagy a táplálkozási zavar még tovább rontja a májbetegséget gyermekeknél, és a növekedési hormonterápia valószínűleg nem fordítja ezt meg. A megfelelő táplálkozás hiánya kórházi kezelésekhez és gyakori szövődményekhez kapcsolódik. A rossz növekedés a májátültetés utáni kedvezőtlen eredmények előrejelzője. Így a májbeteg gyermekek kezelése továbbra is kihívást jelent. A sikeres ortotóp májátültetésen (OLT) átesett gyermekek növekedésének egyes szempontjai, köztük a bőrredő vastagsága, a felkari kerület és a növekedési faktorszintek normalizálódása jelentősen javulnak. Néhány tanulmány azonban nemrég arról számolt be, hogy a gyermekek 15-20%-ának növekedése továbbra is rossz marad még májátültetés után is. Ez a transzplantáció utáni növekedési faktorok tartós rendellenességeivel magyarázható.

Kiderült, hogy a növekedési faktor jó prognosztikai eszköz a krónikus májbetegségben szenvedő betegeknél. A tanulmányok azt mutatták, hogy a májcirrózisos és a normál értékek alatti növekedési faktorszinttel rendelkező betegek hosszú távú túlélési aránya alacsonyabb volt a normál értékek feletti szinttel rendelkezőkhez képest. Ez arra utal, hogy a növekedési faktor jó túlélési előrejelző és a rossz májműködés korai markere lehet. Ebben az esetben az intenzív táplálás mérsékelten javíthatja a növekedési faktorszinteket, ami jobb növekedéshez vezethet, de valószínűtlen, hogy a hatások optimálisak lesznek. A kutatók azt javasolják, hogy a növekedési faktor beadásának pozitív hatása lehet, ami jobb növekedéshez vezet, ami a kedvező kimenetel fő előrejelzője. Napjainkig egyetlen jelentés sem tanulmányozta a növekedési faktor alkalmazását krónikus májbetegségben szenvedő gyermekeknél. Ez a tanulmány a növekedési faktor terápia hatásának vizsgálatát javasolja a gyermekkori krónikus májbetegségben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • Nem alkalmazható

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

Májátültetés előtti betegek:

  • Krónikus májbetegség
  • Alacsony termet (< 5%)
  • Alacsony IGF-1 (<-1SDS az életkorhoz képest)
  • Kronológiai életkor 4-18 év és csontéletkor < 14 év fiúknál és < 12 év lányoknál (prepubertális)

Kizárási kritériumok:

  • Átültetés utáni állapot
  • Rákos megbetegedés jelei
  • Cukorbetegség
  • Részvétel más, vizsgálati termékeket tartalmazó klinikai vizsgálatokban
  • Növekedési hormonnal történő kezelés az elmúlt 3 hónapban
  • Terhesség
  • Jelentős eltérés a klinikai eredményekben
  • Alacsony vércukorszint a kezdeti állapotban
  • Benzil-alkoholra allergiás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Az összes beteget IGF-1 faktorokkal kezelik
A betegek saját kontrollként szolgálnak majd.
Az Increlex kezelés napi kétszer 40 mikrogramm/kg/nap dózissal kezdődik. A dózist kétnaponta 20 mikrogrammal növelik kétszer naponta, heti 100 mikrogramm/kg-ig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A növekedési sebesség a fő eredményváltozó. Javult magasság SDS
Időkeret: Egyéves terápia
A javult növekedési sebesség és a javult magassági standard deviációs pontszám (SDS) a fő várt eredmény.
Egyéves terápia

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Javult BMI
Időkeret: 12 hónap
Az egyik másodlagos várható eredménye ennek a tanulmánynak a testtömegindex javulása.
12 hónap
Javult életminőség
Időkeret: 12 hónap
A javított életminőség, amelyet a Gyermekek Életminőségének Kérdőíve értékel, egy másik várt eredmény.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. március 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. március 11.

Első közzététel (Becsült)

2011. március 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 9.

Utolsó ellenőrzés

2016. július 1.

Több információ

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel