- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01314508
Increlex kezelés krónikus májbetegséggel és alacsony növekedéssel küzdő gyermekeknél
Increlex kezelés krónikus májbetegséggel és alacsony termettel küzdő gyermekeknél
A krónikus májbetegség egyik fő következménye a gyermekkorban a növekedési zavar. Ez annak köszönhető, hogy a növekedéshez elengedhetetlen, növekedési faktor nevű vegyület a májban keletkezik. A krónikus májbetegségben szenvedők növekedési hormonra való alacsony válaszreakcióját magas növekedési hormon- és alacsony növekedési faktorszint jellemzi. Ez a növekedési hormon-rezisztencia számos tényezőben nyilvánul meg, többek között inzulinrezisztenciában és alacsony tápanyag-bevitelben. Sajnos a növekedési hormonterápia nem hat a májbeteg gyermekeknél. Emellett a normál növekedés hiánya vagy a táplálkozási zavar még tovább rontja a májbetegséget gyermekeknél, és a növekedési hormonterápia valószínűleg nem fordítja ezt meg. A megfelelő táplálkozás hiánya kórházi kezelésekhez és gyakori szövődményekhez kapcsolódik. A rossz növekedés a májátültetés utáni kedvezőtlen eredmények előrejelzője. Így a májbeteg gyermekek kezelése továbbra is kihívást jelent. A sikeres ortotóp májátültetésen (OLT) átesett gyermekek növekedésének egyes szempontjai, köztük a bőrredő vastagsága, a felkari kerület és a növekedési faktorszintek normalizálódása jelentősen javulnak. Néhány tanulmány azonban nemrég arról számolt be, hogy a gyermekek 15-20%-ának növekedése továbbra is rossz marad még májátültetés után is. Ez a transzplantáció utáni növekedési faktorok tartós rendellenességeivel magyarázható.
Kiderült, hogy a növekedési faktor jó prognosztikai eszköz a krónikus májbetegségben szenvedő betegeknél. A tanulmányok azt mutatták, hogy a májcirrózisos és a normál értékek alatti növekedési faktorszinttel rendelkező betegek hosszú távú túlélési aránya alacsonyabb volt a normál értékek feletti szinttel rendelkezőkhez képest. Ez arra utal, hogy a növekedési faktor jó túlélési előrejelző és a rossz májműködés korai markere lehet. Ebben az esetben az intenzív táplálás mérsékelten javíthatja a növekedési faktorszinteket, ami jobb növekedéshez vezethet, de valószínűtlen, hogy a hatások optimálisak lesznek. A kutatók azt javasolják, hogy a növekedési faktor beadásának pozitív hatása lehet, ami jobb növekedéshez vezet, ami a kedvező kimenetel fő előrejelzője. Napjainkig egyetlen jelentés sem tanulmányozta a növekedési faktor alkalmazását krónikus májbetegségben szenvedő gyermekeknél. Ez a tanulmány a növekedési faktor terápia hatásának vizsgálatát javasolja a gyermekkori krónikus májbetegségben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Fázis
- Nem alkalmazható
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevonási kritériumok:
Májátültetés előtti betegek:
- Krónikus májbetegség
- Alacsony termet (< 5%)
- Alacsony IGF-1 (<-1SDS az életkorhoz képest)
- Kronológiai életkor 4-18 év és csontéletkor < 14 év fiúknál és < 12 év lányoknál (prepubertális)
Kizárási kritériumok:
- Átültetés utáni állapot
- Rákos megbetegedés jelei
- Cukorbetegség
- Részvétel más, vizsgálati termékeket tartalmazó klinikai vizsgálatokban
- Növekedési hormonnal történő kezelés az elmúlt 3 hónapban
- Terhesség
- Jelentős eltérés a klinikai eredményekben
- Alacsony vércukorszint a kezdeti állapotban
- Benzil-alkoholra allergiás
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Az összes beteget IGF-1 faktorokkal kezelik
A betegek saját kontrollként szolgálnak majd.
|
Az Increlex kezelés napi kétszer 40 mikrogramm/kg/nap dózissal kezdődik.
A dózist kétnaponta 20 mikrogrammal növelik kétszer naponta, heti 100 mikrogramm/kg-ig.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A növekedési sebesség a fő eredményváltozó. Javult magasság SDS
Időkeret: Egyéves terápia
|
A javult növekedési sebesség és a javult magassági standard deviációs pontszám (SDS) a fő várt eredmény.
|
Egyéves terápia
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Javult BMI
Időkeret: 12 hónap
|
Az egyik másodlagos várható eredménye ennek a tanulmánynak a testtömegindex javulása.
|
12 hónap
|
|
Javult életminőség
Időkeret: 12 hónap
|
A javított életminőség, amelyet a Gyermekek Életminőségének Kérdőíve értékel, egy másik várt eredmény.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 07-03-018
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .