- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01314508
Léčba přípravkem Increlex u dětí s chronickým onemocněním jater a malým vzrůstem
Léčba přípravkem Increlex u dětí s chronickým onemocněním jater a nízkým vzrůstem
Hlavním důsledkem chronického onemocnění jater v dětství je porucha růstu. Je to proto, že chemická látka nezbytná pro růst zvaná růstový faktor se tvoří v játrech. Nedostatečná odpověď na růstový hormon u lidí s chronickým onemocněním jater se vyznačuje vysokou hladinou růstového hormonu a nízkou hladinou růstových faktorů. Tato rezistence na růstový hormon se odráží v řadě faktorů včetně inzulinové rezistence a nízkého příjmu živin. Bohužel léčba růstovým hormonem nemá u dětí s onemocněním jater žádný účinek. Kromě toho selhání normálního růstu nebo podvýživa zhoršuje onemocnění jater u dětí ještě více a léčba růstovým hormonem to pravděpodobně nezvrátí. Nedostatek správné výživy je spojen s hospitalizacemi a častými komplikacemi. Špatný růst je prediktorem špatných výsledků po transplantaci jater. Proto zůstává léčba dětí s onemocněním jater výzvou. Děti, které mají úspěšnou ortotopickou transplantaci jater (OLT), vykazují výrazné zlepšení v některých aspektech růstu, včetně tloušťky kožní řasy, obvodu střední části paže a normalizace hladiny růstových faktorů. Některé studie však nedávno uvádějí, že růst 15-20 % dětí zůstává špatný i po transplantaci jater. To lze vysvětlit přetrvávajícími abnormalitami v růstových faktorech po transplantaci.
Růstový faktor se ukázal jako dobrý nástroj pro prognózu pacientů s chronickým onemocněním jater. Studie ukázaly, že pacienti s jaterní cirhózou a hladinami růstového faktoru pod normálními hodnotami vykazovali nižší dlouhodobou míru přežití ve srovnání s pacienty, kteří měli hodnoty nad normálem. To naznačuje, že růstový faktor může být dobrým prediktorem přežití a časným markerem špatné funkce jater. V tomto případě může agresivní výživa mírně zlepšit hladiny růstového faktoru vedoucí ke zlepšení růstu, ale je nepravděpodobné, že účinky budou optimální. Výzkumníci navrhují, že podávání růstového faktoru může mít pozitivní účinek, který vede k lepšímu růstu, což je hlavním prediktorem dobrého výsledku. Dosud neexistují žádné zprávy, které by studovaly použití růstového faktoru u dětí s chronickým onemocněním jater. Tato studie navrhuje prozkoumat účinek léčby růstovým faktorem u dětí s chronickým onemocněním jater.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti před transplantací jater s:
- Chronickým onemocněním jater
- Malým vzrůstem (< 5 %)
- Nízkou hladinou IGF-1 (< -1 SDS pro daný věk)
- Chronologický věk 4–18 let a kostní věk < 14 let pro chlapce a < 12 let pro dívky (prepubertální)
Kritéria pro vyloučení:
- Stav po transplantaci
- Známky malignity
- Diabetes mellitus
- Účast v jiných klinických studiích s experimentálními přípravky
- Léčba růstovým hormonem v posledních 3 měsících
- Těhotenství
- Významná abnormalita v klinických výsledcích
- Hypoglykémie při vstupním vyšetření
- Alergie na benzylalkohol
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Všichni pacienti budou léčeni pomocí IGF-1 faktorů
Pacienti budou sloužit jako vlastní kontrola.
|
Terapie přípravkem Increlex začne dávkou 40 mikrogramů/kg/den dvakrát denně.
Dávka bude zvyšována o 20 mcg dvakrát denně každý druhý týden až na 100 mcg/kg/týden. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rychlost růstu je primárním výsledkem. Zlepšená výška SDS
Časové okno: Jeden rok terapie
|
Primárním očekávaným výsledkem je zlepšená rychlost růstu se zlepšenými skóry standardní odchylky (SDS) výšky.
|
Jeden rok terapie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zlepšený BMI
Časové okno: 12 měsíců
|
Zlepšený index tělesné hmotnosti je sekundárním očekávaným výsledkem této studie.
|
12 měsíců
|
|
Zlepšená kvalita života
Časové okno: 12 měsíců
|
Dalším očekávaným výsledkem je zlepšená kvalita života hodnocená pomocí dotazníků Pediatric Quality of Life Inventory.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 07-03-018
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .