Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba přípravkem Increlex u dětí s chronickým onemocněním jater a malým vzrůstem

9. dubna 2026 aktualizováno: University of California, Los Angeles

Léčba přípravkem Increlex u dětí s chronickým onemocněním jater a nízkým vzrůstem

Hlavním důsledkem chronického onemocnění jater v dětství je porucha růstu. Je to proto, že chemická látka nezbytná pro růst zvaná růstový faktor se tvoří v játrech. Nedostatečná odpověď na růstový hormon u lidí s chronickým onemocněním jater se vyznačuje vysokou hladinou růstového hormonu a nízkou hladinou růstových faktorů. Tato rezistence na růstový hormon se odráží v řadě faktorů včetně inzulinové rezistence a nízkého příjmu živin. Bohužel léčba růstovým hormonem nemá u dětí s onemocněním jater žádný účinek. Kromě toho selhání normálního růstu nebo podvýživa zhoršuje onemocnění jater u dětí ještě více a léčba růstovým hormonem to pravděpodobně nezvrátí. Nedostatek správné výživy je spojen s hospitalizacemi a častými komplikacemi. Špatný růst je prediktorem špatných výsledků po transplantaci jater. Proto zůstává léčba dětí s onemocněním jater výzvou. Děti, které mají úspěšnou ortotopickou transplantaci jater (OLT), vykazují výrazné zlepšení v některých aspektech růstu, včetně tloušťky kožní řasy, obvodu střední části paže a normalizace hladiny růstových faktorů. Některé studie však nedávno uvádějí, že růst 15-20 % dětí zůstává špatný i po transplantaci jater. To lze vysvětlit přetrvávajícími abnormalitami v růstových faktorech po transplantaci.

Růstový faktor se ukázal jako dobrý nástroj pro prognózu pacientů s chronickým onemocněním jater. Studie ukázaly, že pacienti s jaterní cirhózou a hladinami růstového faktoru pod normálními hodnotami vykazovali nižší dlouhodobou míru přežití ve srovnání s pacienty, kteří měli hodnoty nad normálem. To naznačuje, že růstový faktor může být dobrým prediktorem přežití a časným markerem špatné funkce jater. V tomto případě může agresivní výživa mírně zlepšit hladiny růstového faktoru vedoucí ke zlepšení růstu, ale je nepravděpodobné, že účinky budou optimální. Výzkumníci navrhují, že podávání růstového faktoru může mít pozitivní účinek, který vede k lepšímu růstu, což je hlavním prediktorem dobrého výsledku. Dosud neexistují žádné zprávy, které by studovaly použití růstového faktoru u dětí s chronickým onemocněním jater. Tato studie navrhuje prozkoumat účinek léčby růstovým faktorem u dětí s chronickým onemocněním jater.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti před transplantací jater s:

  • Chronickým onemocněním jater
  • Malým vzrůstem (< 5 %)
  • Nízkou hladinou IGF-1 (< -1 SDS pro daný věk)
  • Chronologický věk 4–18 let a kostní věk < 14 let pro chlapce a < 12 let pro dívky (prepubertální)

Kritéria pro vyloučení:

  • Stav po transplantaci
  • Známky malignity
  • Diabetes mellitus
  • Účast v jiných klinických studiích s experimentálními přípravky
  • Léčba růstovým hormonem v posledních 3 měsících
  • Těhotenství
  • Významná abnormalita v klinických výsledcích
  • Hypoglykémie při vstupním vyšetření
  • Alergie na benzylalkohol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Všichni pacienti budou léčeni pomocí IGF-1 faktorů
Pacienti budou sloužit jako vlastní kontrola.
Terapie přípravkem Increlex začne dávkou 40 mikrogramů/kg/den dvakrát denně.
Dávka bude zvyšována o 20 mcg dvakrát denně každý druhý týden až na 100 mcg/kg/týden.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost růstu je primárním výsledkem. Zlepšená výška SDS
Časové okno: Jeden rok terapie
Primárním očekávaným výsledkem je zlepšená rychlost růstu se zlepšenými skóry standardní odchylky (SDS) výšky.
Jeden rok terapie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšený BMI
Časové okno: 12 měsíců
Zlepšený index tělesné hmotnosti je sekundárním očekávaným výsledkem této studie.
12 měsíců
Zlepšená kvalita života
Časové okno: 12 měsíců
Dalším očekávaným výsledkem je zlepšená kvalita života hodnocená pomocí dotazníků Pediatric Quality of Life Inventory.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. března 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

14. března 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2016

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit