Increlex-behandeling van kinderen met chronische leverziekte en een kleine gestalte

Een belangrijk gevolg van chronische leverziekte in de kindertijd is groeistoornis. Dit komt doordat een chemische stof die essentieel is voor groei, groeifactor genaamd, in de lever wordt aangemaakt. Gebrek aan respons op groeihormoon bij mensen met chronische leverziekte wordt gekenmerkt door hoge niveaus van groeihormoon en lage niveaus van groeifactoren. Deze groeihormoonresistentie weerspiegelt zich in verschillende factoren, waaronder insulineresistentie en lage voedingsinname. Helaas heeft groeihormoontherapie geen effect voor kinderen met leverziekte. Bovendien maakt falen van normale groei of ondervoeding leverziekte bij kinderen nog erger, en groeihormoontherapie zal dit waarschijnlijk niet omkeren. Een gebrek aan goede voeding is geassocieerd met ziekenhuisopnames en frequente complicaties. Slechte groei is een voorspeller van slechte uitkomsten na levertransplantatie. Daarom blijft het beheer van kinderen met leverziekte een uitdaging. Kinderen die succesvolle orthotope levertransplantaties (OLT) ondergaan, tonen veel verbetering in sommige aspecten van groei, waaronder huidplooi-dikte, mid-armomtrek en normalisatie van groeifactorniveaus. Echter, sommige studies hebben recentelijk gerapporteerd dat de groei van 15-20% van de kinderen slecht blijft zelfs na een levertransplantatie. Dit kan worden verklaard door aanhoudende afwijkingen in groeifactoren na transplantatie.

Groeifactor bleek een goed hulpmiddel te zijn voor prognose bij patiënten met chronische leverziekte. Studies toonden aan dat patiënten met levercirrose en groeifactorniveaus onder normale waarden lagere langetermijnoverlevingspercentages vertoonden vergeleken met patiënten die boven normale waarden hadden. Dit suggereert dat groeifactor een goede voorspeller van overleving en vroege marker van slechte leverfunctie kan zijn. In dit geval kan agressieve voeding groeifactorniveaus bescheiden verbeteren, wat leidt tot verbeterde groei, maar het is onwaarschijnlijk dat de effecten optimaal zullen zijn. De onderzoekers stellen voor dat toediening van groeifactor een positief effect kan hebben dat leidt tot betere groei, wat een belangrijke voorspeller is van een goede uitkomst. Tot op heden zijn er geen rapporten die het gebruik van groeifactor bij kinderen met chronische leverziekte bestuderen. Deze studie stelt voor om het effect van groeifactortherapie bij chronische leverziekte in de kindertijd te onderzoeken.