만성 간 질환 및 저신장증이 있는 소아의 Increlex 치료
만성 간 질환 및 저신장증이 있는 소아에 대한 Increlex 치료
소아 만성 간 질환의 주요 결과 중 하나는 성장 장애입니다. 이는 성장에 필수적인 화학 물질인 성장 인자가 간에서 생성되기 때문입니다. 만성 간 질환 환자에서 성장 호르몬에 대한 반응 부족은 높은 수준의 성장 호르몬과 낮은 수준의 성장 인자가 특징입니다. 이 성장 호르몬 저항성은 인슐린 저항성과 낮은 영양 섭취를 포함한 다양한 요인에 반영됩니다. 안타깝게도, 성장 호르몬 치료는 간 질환을 가진 어린이에게 효과가 없습니다. 또한, 정상적인 성장 실패 또는 영양 실조는 어린이의 간 질환을 더욱 악화시키며, 성장 호르몬 치료가 이를 역전시킬 가능성은 낮습니다. 적절한 영양 부족은 입원 및 빈번한 합병증과 관련이 있습니다. 불량한 성장은 간 이식 후 불량한 결과를 예측하는 지표입니다. 따라서 간 질환을 가진 어린이의 관리는 여전히 과제로 남아 있습니다. 성공적인 정위 간 이식(OLT)을 받은 어린이들은 피부 주름 두께, 팔 중간 둘레, 성장 인자 수준의 정상화를 포함한 성장의 일부 측면에서 상당한 개선을 보입니다. 그러나 일부 연구에서는 최근 15-20%의 어린이들이 간 이식 후에도 성장이 여전히 불량하다고 보고했습니다. 이는 이식 후 성장 인자의 지속적인 이상으로 설명될 수 있습니다.
성장 인자는 만성 간 질환 환자의 예후를 위한 좋은 도구로 발견되었습니다. 연구에 따르면 간경변증과 정상 값 이하의 성장 인자 수준을 가진 환자들은 정상 값 이상을 가진 환자들에 비해 낮은 장기 생존율을 보였습니다. 이는 성장 인자가 생존율을 예측하는 좋은 지표이자 간 기능 저조의 초기 표지자가 될 수 있음을 시사합니다. 이 경우, 적극적인 급식이 성장 인자 수준을 약간 개선하여 성장을 향상시킬 수 있지만 효과가 최적이 될 가능성은 낮습니다. 연구자들은 성장 인자 투여가 더 나은 성장으로 이어지는 긍정적인 효과를 가질 수 있으며, 이는 좋은 결과의 주요 예측 인자라고 제안합니다. 현재까지 만성 간 질환을 가진 어린이에서 성장 인자 사용을 연구한 보고는 없습니다. 이 연구는 소아 만성 간 질환에서 성장 인자 치료의 효과를 조사할 것을 제안합니다.
연구 개요
연구 유형
단계
- 해당 없음
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
간 이식 전 환자 중 다음을 충족하는 경우:
- 만성 간 질환
- 키가 작음 (< 5%)
- 낮은 IGF-1 (연령 대비 <-1SDS)
- 연령 4-18세, 골연령 남아 < 14세, 여아 < 12세 (사춘기 전)
제외 기준:
- 이식 후 상태
- 악성 종양 증거
- 당뇨병
- 연구용 의약품을 포함한 다른 임상시험 참여
- 3개월 이내 성장 호르몬 치료
- 임신
- 임상 결과상 중대한 이상
- 기저 혈당 저하
- 벤질 알코올 알레르기
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 모든 환자는 IGF-1 인자로 치료받을 것입니다
환자는 자신의 대조군 역할을 할 것입니다.
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Increlex 치료는 1일 2회, 1회당 40마이크로그램/킬로그램의 용량으로 시작됩니다.
용량은 격주로 1일 2회 20마이크로그램씩 증량하여 최대 100마이크로그램/킬로그램/주까지 도달합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성장 속도가 주요 결과 지표입니다. 향상된 신장 SDS
기간: 1년 치료
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개선된 성장 속도와 함께 향상된 신장 표준 편차 점수(SDS)가 주요 예상 결과입니다.
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1년 치료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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개선된 체질량지수
기간: 12개월
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개선된 체질량 지수는 본 연구의 부차적 기대 결과입니다.
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12개월
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삶의 질 향상
기간: 12개월
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소아 삶의 질 평가 도구를 통해 평가된 삶의 질 개선은 또 다른 예상 결과입니다.
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12개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 07-03-018
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인크렐렉스에 대한 임상 시험
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Boston Children's HospitalAutism Speaks; International Rett Syndrome Foundation완전한
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiIpsen; Charley's Fund완전한