Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie preparatem Increlex dzieci z przewlekłą chorobą wątroby i niskorosłością

9 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: University of California, Los Angeles

Leczenie preparatem Increlex dzieci z przewlekłą chorobą wątroby i niskim wzrostem

Główną konsekwencją przewlekłej choroby wątroby w dzieciństwie jest zaburzenie wzrostu. Wynika to z faktu, że w wątrobie wytwarzany jest niezbędny do wzrostu związek chemiczny zwany czynnikiem wzrostu. Brak odpowiedzi na hormon wzrostu u osób z przewlekłą chorobą wątroby charakteryzuje się wysokim poziomem hormonu wzrostu i niskim poziomem czynników wzrostu. Ta oporność na hormon wzrostu znajduje odzwierciedlenie w różnych czynnikach, w tym w insulinooporności i niskim spożyciu składników odżywczych. Niestety, terapia hormonem wzrostu nie ma wpływu na dzieci z chorobą wątroby. Ponadto, niepowodzenie normalnego wzrostu lub niedożywienie pogarsza chorobę wątroby u dzieci, a terapia hormonem wzrostu prawdopodobnie nie odwróci tego stanu. Brak odpowiedniego odżywiania wiąże się z hospitalizacjami i częstymi powikłaniami. Słaby wzrost jest predyktorem złych wyników po przeszczepie wątroby. Zatem leczenie dzieci z chorobą wątroby pozostaje wyzwaniem. Dzieci, które przeszły udany ortotopowy przeszczep wątroby (OLT), wykazują znaczną poprawę w niektórych aspektach wzrostu, w tym w grubości fałdów skórnych, obwodzie ramienia i normalizacji poziomów czynnika wzrostu. Jednak niektóre badania ostatnio donoszą, że wzrost 15-20% dzieci pozostaje słaby nawet po przeszczepie wątroby. Można to wyjaśnić utrzymującymi się nieprawidłowościami w czynnikach wzrostu po przeszczepie.

Czynnik wzrostu okazał się dobrym narzędziem do prognozowania u pacjentów z przewlekłą chorobą wątroby. Badania wykazały, że pacjenci z marskością wątroby i poziomami czynnika wzrostu poniżej wartości normalnych wykazywali niższe wskaźniki długoterminowego przeżycia w porównaniu z pacjentami, którzy mieli wartości powyżej normy. Sugeruje to, że czynnik wzrostu może być dobrym predyktorem przeżycia i wczesnym markerem złej funkcji wątroby. W tym przypadku agresywne żywienie może nieznacznie poprawić poziomy czynnika wzrostu, prowadząc do lepszego wzrostu, ale jest mało prawdopodobne, aby efekty były optymalne. Badacze proponują, że podawanie czynnika wzrostu może mieć pozytywny wpływ, prowadzący do lepszego wzrostu, który jest głównym predyktorem dobrego wyniku. Do tej pory nie ma doniesień badających stosowanie czynnika wzrostu u dzieci z przewlekłą chorobą wątroby. Niniejsze badanie proponuje zbadanie wpływu terapii czynnikiem wzrostu w przewlekłej chorobie wątroby u dzieci.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Pacjenci przed przeszczepem wątroby z:

  • Przewlekłą chorobą wątroby
  • Niskim wzrostem (< 5%)
  • Niskim IGF-1 (<-1SDS dla wieku)
  • Wiek chronologiczny 4-18 lat i wiek kostny < 14 dla chłopców i < 12 dla dziewcząt (przedpokwitaniowy)

Kryteria wykluczenia:

  • Status po przeszczepie
  • Dowody na nowotwór
  • Cukrzyca
  • Udział w innych badaniach klinicznych obejmujących produkty badawcze
  • Leczenie hormonem wzrostu w ciągu 3 miesięcy
  • Ciaża
  • Istotna nieprawidłowość w wynikach klinicznych
  • Hipoglikemia na początku badania
  • Alergia na alkohol benzylowy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Wszyscy pacjenci będą leczeni czynnikami IGF-1
Pacjenci będą stanowić własną grupę kontrolną.
Terapia Increlex rozpocznie się od dawki 40 mikrogramów/kg/dzień podawanej dwa razy dziennie. Dawkę zwiększa się o 20 mcg dwa razy dziennie co drugi tydzień do 100 mcg/kg/tydzień.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prędkość wzrostu jest głównym rezultatem. Poprawiony SDS wzrostu
Ramy czasowe: Rok terapii
Głównym oczekiwanym wynikiem jest poprawiona prędkość wzrostu wraz z poprawionymi wynikami SDS (odchylenie standardowe wzrostu).
Rok terapii

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawiony BMI
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ulepszony wskaźnik masy ciała (BMI) jest drugorzędnym oczekiwanym rezultatem tego badania.
12 miesięcy
Poprawiona jakość życia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Poprawiona jakość życia oceniana za pomocą formularzy Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego to kolejny oczekiwany wynik.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 marca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

14 marca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2016

Więcej informacji

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Increlex

Subskrybuj