- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01314508
Leczenie preparatem Increlex dzieci z przewlekłą chorobą wątroby i niskorosłością
Leczenie preparatem Increlex dzieci z przewlekłą chorobą wątroby i niskim wzrostem
Główną konsekwencją przewlekłej choroby wątroby w dzieciństwie jest zaburzenie wzrostu. Wynika to z faktu, że w wątrobie wytwarzany jest niezbędny do wzrostu związek chemiczny zwany czynnikiem wzrostu. Brak odpowiedzi na hormon wzrostu u osób z przewlekłą chorobą wątroby charakteryzuje się wysokim poziomem hormonu wzrostu i niskim poziomem czynników wzrostu. Ta oporność na hormon wzrostu znajduje odzwierciedlenie w różnych czynnikach, w tym w insulinooporności i niskim spożyciu składników odżywczych. Niestety, terapia hormonem wzrostu nie ma wpływu na dzieci z chorobą wątroby. Ponadto, niepowodzenie normalnego wzrostu lub niedożywienie pogarsza chorobę wątroby u dzieci, a terapia hormonem wzrostu prawdopodobnie nie odwróci tego stanu. Brak odpowiedniego odżywiania wiąże się z hospitalizacjami i częstymi powikłaniami. Słaby wzrost jest predyktorem złych wyników po przeszczepie wątroby. Zatem leczenie dzieci z chorobą wątroby pozostaje wyzwaniem. Dzieci, które przeszły udany ortotopowy przeszczep wątroby (OLT), wykazują znaczną poprawę w niektórych aspektach wzrostu, w tym w grubości fałdów skórnych, obwodzie ramienia i normalizacji poziomów czynnika wzrostu. Jednak niektóre badania ostatnio donoszą, że wzrost 15-20% dzieci pozostaje słaby nawet po przeszczepie wątroby. Można to wyjaśnić utrzymującymi się nieprawidłowościami w czynnikach wzrostu po przeszczepie.
Czynnik wzrostu okazał się dobrym narzędziem do prognozowania u pacjentów z przewlekłą chorobą wątroby. Badania wykazały, że pacjenci z marskością wątroby i poziomami czynnika wzrostu poniżej wartości normalnych wykazywali niższe wskaźniki długoterminowego przeżycia w porównaniu z pacjentami, którzy mieli wartości powyżej normy. Sugeruje to, że czynnik wzrostu może być dobrym predyktorem przeżycia i wczesnym markerem złej funkcji wątroby. W tym przypadku agresywne żywienie może nieznacznie poprawić poziomy czynnika wzrostu, prowadząc do lepszego wzrostu, ale jest mało prawdopodobne, aby efekty były optymalne. Badacze proponują, że podawanie czynnika wzrostu może mieć pozytywny wpływ, prowadzący do lepszego wzrostu, który jest głównym predyktorem dobrego wyniku. Do tej pory nie ma doniesień badających stosowanie czynnika wzrostu u dzieci z przewlekłą chorobą wątroby. Niniejsze badanie proponuje zbadanie wpływu terapii czynnikiem wzrostu w przewlekłej chorobie wątroby u dzieci.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Faza
- Nie dotyczy
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
Pacjenci przed przeszczepem wątroby z:
- Przewlekłą chorobą wątroby
- Niskim wzrostem (< 5%)
- Niskim IGF-1 (<-1SDS dla wieku)
- Wiek chronologiczny 4-18 lat i wiek kostny < 14 dla chłopców i < 12 dla dziewcząt (przedpokwitaniowy)
Kryteria wykluczenia:
- Status po przeszczepie
- Dowody na nowotwór
- Cukrzyca
- Udział w innych badaniach klinicznych obejmujących produkty badawcze
- Leczenie hormonem wzrostu w ciągu 3 miesięcy
- Ciaża
- Istotna nieprawidłowość w wynikach klinicznych
- Hipoglikemia na początku badania
- Alergia na alkohol benzylowy
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Wszyscy pacjenci będą leczeni czynnikami IGF-1
Pacjenci będą stanowić własną grupę kontrolną.
|
Terapia Increlex rozpocznie się od dawki 40 mikrogramów/kg/dzień podawanej dwa razy dziennie.
Dawkę zwiększa się o 20 mcg dwa razy dziennie co drugi tydzień do 100 mcg/kg/tydzień.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Prędkość wzrostu jest głównym rezultatem. Poprawiony SDS wzrostu
Ramy czasowe: Rok terapii
|
Głównym oczekiwanym wynikiem jest poprawiona prędkość wzrostu wraz z poprawionymi wynikami SDS (odchylenie standardowe wzrostu).
|
Rok terapii
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poprawiony BMI
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ulepszony wskaźnik masy ciała (BMI) jest drugorzędnym oczekiwanym rezultatem tego badania.
|
12 miesięcy
|
|
Poprawiona jakość życia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Poprawiona jakość życia oceniana za pomocą formularzy Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego to kolejny oczekiwany wynik.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 07-03-018
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Increlex
-
Nationwide Children's HospitalTercicaZakończonyChoroba Leśniowskiego-CrohnaStany Zjednoczone
-
Karolinska University HospitalZakończony
-
IpsenZakończonyNiedobór insulinopodobnego czynnika wzrostu-1Stany Zjednoczone
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ZakończonyNiepowodzenie wzrostu | Ciężki złożony niedobór odporności sprzężony z chromosomem X (XSCID) | Oporność na hormon wzrostuStany Zjednoczone
-
University of Texas Southwestern Medical CenterZakończony
-
Bispebjerg HospitalZakończonyZespół Ehlersa-Danlosa, klasycznyDania
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiZakończony
-
Peter BangZakończonyCukrzyca typu 1Szwecja
-
IpsenUniversity of OklahomaZakończony
-
Esteve Pharmaceuticals, S.A.RekrutacyjnyNiedobór IGF1Hiszpania, Stany Zjednoczone, Włochy, Francja, Zjednoczone Królestwo, Austria, Gujana Francuska, Niemcy, Polska, Szwecja, Martynika