Increlex治疗慢性肝病和身材矮小儿童
Increlex治疗患有慢性肝病和身材矮小的儿童
儿童慢性肝病的一个主要后果是生长障碍。 这是因为一种对生长至关重要的化学物质——生长因子,是在肝脏中产生的。 慢性肝病患者对生长激素缺乏反应的特点是高水平的生长激素和低水平的生长因子。 这种生长激素抵抗反映在多种因素中,包括胰岛素抵抗和低营养摄入。 不幸的是,生长激素疗法对患有肝病的儿童没有效果。 此外,正常生长失败或营养不良会使儿童的肝病更加严重,而生长激素疗法不太可能逆转这种情况。 缺乏适当的营养与住院和频繁的并发症有关。 生长不良是肝移植后不良结局的预测因素。 因此,肝病儿童的管理仍然是一个挑战。 成功接受原位肝移植(OLT)的儿童在生长的一些方面表现出很大改善,包括皮褶厚度、中臂围和生长因子水平的正常化。 然而,最近的一些研究报告称,即使肝移植后,仍有15-20%的儿童生长状况不佳。 这可以通过移植后生长因子的持续异常来解释。
研究发现,生长因子是慢性肝病患者预后的良好工具。 研究表明,与生长因子水平高于正常值的患者相比,患有肝硬化且生长因子水平低于正常值的患者长期生存率较低。 这表明生长因子可以作为生存的良好预测指标和肝功能不良的早期标志。 在这种情况下,积极的喂养可能会适度提高生长因子水平,从而改善生长,但效果不太可能达到最佳。 研究者提出,给予生长因子可能产生积极效果,从而促进更好的生长,这是良好结局的主要预测因素。 迄今为止,尚无研究报告在儿童慢性肝病中使用生长因子的情况。 本研究旨在探讨生长因子疗法对儿童慢性肝病的效果。
研究概览
研究类型
阶段
- 不适用
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
符合以下条件的肝移植前患者:
- 慢性肝病
- 身材矮小(<5%)
- IGF-1水平低(年龄对应值<-1SDS)
- 实际年龄4-18岁且骨龄:男孩<14岁、女孩<12岁(青春期前)
排除标准:
- 移植后状态
- 恶性肿瘤证据
- 糖尿病
- 参与其他涉及研究产品的临床试验
- 3个月内接受过生长激素治疗
- 妊娠期
- 临床检查结果显著异常
- 基线低血糖
- 对苯甲醇过敏
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他:所有患者都将接受IGF-1因子治疗
患者将作为自身对照。
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Increlex 疗法将以每天两次、每次 40 微克/公斤的剂量开始。
此后每隔一周,剂量将每天增加两次、每次 20 微克,直至达到每周 100 微克/公斤。 |
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生长速度是主要结局指标。改善身高SDS
大体时间:一年的治疗
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改善的生长速度及改善的身高标准差评分(SDS)是预期的主要结果。
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一年的治疗
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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改善体重指数
大体时间:12个月
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改善后的体重指数是本研究的一项次要预期结果。
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12个月
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改善生活质量
大体时间:12个月
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通过儿科生活质量量表评估得出的生活质量改善是另一项预期结果。
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12个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 07-03-018
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