Trattamento con Increlex di Bambini con Malattia Epatica Cronica e Bassa Statura

Una delle principali conseguenze della malattia epatica cronica nell'infanzia è il mancato accrescimento. Questo perché un fattore chimico essenziale per la crescita, chiamato fattore di crescita, viene prodotto nel fegato. La mancata risposta all'ormone della crescita nelle persone con malattia epatica cronica è caratterizzata da alti livelli di ormone della crescita e bassi livelli di fattori di crescita. Questa resistenza all'ormone della crescita si riflette in una serie di fattori, tra cui la resistenza all'insulina e un basso apporto nutrizionale. Sfortunatamente, la terapia con ormone della crescita non ha alcun effetto per i bambini con malattia epatica. Inoltre, il mancato accrescimento normale o la malnutrizione peggiorano ulteriormente la malattia epatica nei bambini, e la terapia con ormone della crescita difficilmente può invertire questa situazione. Una mancanza di un'alimentazione adeguata è associata a ricoveri ospedalieri e frequenti complicazioni. Una crescita insufficiente è un predittore di esiti negativi dopo il trapianto di fegato. Pertanto, la gestione dei bambini con malattia epatica rimane una sfida. I bambini che hanno subito un trapianto ortotopico di fegato (OLT) con successo mostrano un notevole miglioramento in alcuni aspetti della crescita, tra cui lo spessore delle pliche cutanee, la circonferenza del braccio e la normalizzazione dei livelli del fattore di crescita. Tuttavia, alcuni studi hanno recentemente riportato che la crescita del 15-20% dei bambini rimane scarsa anche dopo un trapianto di fegato. Questo può essere spiegato da anomalie persistenti nei fattori di crescita dopo il trapianto.

Il fattore di crescita si è rivelato un buon strumento per la prognosi nei pazienti con malattia epatica cronica. Gli studi hanno dimostrato che i pazienti con cirrosi epatica e livelli di fattore di crescita al di sotto dei valori normali mostravano tassi di sopravvivenza a lungo termine inferiori rispetto ai pazienti che avevano valori superiori alla norma. Ciò suggerisce che il fattore di crescita può essere un buon predittore della sopravvivenza e un marker precoce di una funzionalità epatica compromessa. In questo caso, un'alimentazione aggressiva può migliorare modestamente i livelli del fattore di crescita, portando a una crescita migliore, ma è improbabile che gli effetti siano ottimali. I ricercatori propongono che la somministrazione del fattore di crescita possa avere un effetto positivo che porta a una crescita migliore, che è un importante predittore di un buon esito. Ad oggi, non ci sono studi che abbiano esaminato l'uso del fattore di crescita nei bambini con malattia epatica cronica. Questo studio si propone di esaminare l'effetto della terapia con fattore di crescita nella malattia epatica cronica infantile.