- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01314508
Traitement par Increlex des enfants atteints de maladie hépatique chronique et de petite taille
Une conséquence majeure de la maladie hépatique chronique chez l'enfant est l'échec de la croissance. Cela s'explique par le fait qu'un produit chimique essentiel à la croissance appelé facteur de croissance est produit dans le foie. Le manque de réponse à l'hormone de croissance chez les personnes atteintes de maladie hépatique chronique se caractérise par des niveaux élevés d'hormone de croissance et de faibles niveaux de facteurs de croissance. Cette résistance à l'hormone de croissance se reflète dans divers facteurs, notamment la résistance à l'insuline et un faible apport nutritionnel. Malheureusement, la thérapie par hormone de croissance n'a aucun effet pour les enfants atteints de maladie hépatique. De plus, l'échec de la croissance normale ou la malnutrition aggrave encore la maladie hépatique chez les enfants, et la thérapie par hormone de croissance ne peut probablement pas inverser cela. Un manque de nutrition adéquate est associé à des hospitalisations et à des complications fréquentes. Une mauvaise croissance est un prédicteur de mauvais résultats après une transplantation hépatique. Ainsi, la prise en charge des enfants atteints de maladie hépatique reste un défi. Les enfants qui ont subi une transplantation hépatique orthotopique (OLT) réussie montrent une nette amélioration dans certains aspects de la croissance, y compris l'épaisseur du pli cutané, la circonférence du bras et la normalisation des niveaux de facteurs de croissance. Cependant, certaines études ont récemment rapporté que la croissance de 15 à 20 % des enfants reste médiocre même après une transplantation hépatique. Cela peut s'expliquer par des anomalies persistantes des facteurs de croissance après la transplantation.
Le facteur de croissance s'est révélé être un bon outil de pronostic pour les patients atteints de maladie hépatique chronique. Des études ont montré que les patients atteints de cirrhose hépatique et dont les niveaux de facteur de croissance étaient inférieurs aux valeurs normales présentaient des taux de survie à long terme plus faibles par rapport aux patients ayant des valeurs supérieures à la normale. Cela suggère que le facteur de croissance peut être un bon prédicteur de survie et un marqueur précoce d'une mauvaise fonction hépatique. Dans ce cas, une alimentation agressive peut modestement améliorer les niveaux de facteur de croissance, conduisant à une amélioration de la croissance, mais il est peu probable que les effets soient optimaux. Les chercheurs proposent que l'administration de facteur de croissance puisse avoir un effet positif conduisant à une meilleure croissance, qui est un prédicteur majeur de bons résultats. À ce jour, aucun rapport n'étudie l'utilisation du facteur de croissance chez les enfants atteints de maladie hépatique chronique. Cette étude propose d'examiner l'effet de la thérapie par facteur de croissance dans la maladie hépatique chronique de l'enfance.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Phase
- N'est pas applicable
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
Patients avant transplantation hépatique avec :
- Maladie hépatique chronique
- Petite taille (< 5 %)
- Faible IGF-1 (< -1 DS pour l'âge)
- Âge chronologique de 4 à 18 ans et âge osseux < 14 ans pour les garçons et < 12 ans pour les filles (pré-pubère)
Critères d'exclusion :
- État post-transplantation
- Signes de malignité
- Diabète sucré
- Participation à d'autres essais cliniques impliquant des produits expérimentaux
- Traitement par hormone de croissance dans les 3 derniers mois
- Grossesse
- Anomalie significative dans les résultats cliniques
- Hypoglycémie à l'inclusion
- Allergie à l'alcool benzylique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Tous les patients seront traités avec des facteurs IGF-1
Les patients serviront de leur propre contrôle.
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Le traitement par l'Increlex débutera à 40 microgrammes/kg/jour deux fois par jour.
La dose sera augmentée de 20 mcg deux fois par jour toutes les deux semaines jusqu'à 100 mcg/kg/semaine.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La vitesse de croissance est le critère d'évaluation principal. Amélioration du SDS de taille
Délai: Un an de thérapie
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L'amélioration de la vitesse de croissance avec des scores d'écart-type de taille (SDS) améliorés est le résultat principal attendu.
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Un an de thérapie
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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IMC amélioré
Délai: 12 mois
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Un indice de masse corporelle amélioré est un résultat secondaire attendu de cette étude.
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12 mois
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Amélioration de la qualité de vie
Délai: 12 mois
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Une amélioration de la qualité de vie, évaluée par les formulaires de l'Inventaire de la Qualité de Vie Pédiatrique, est un autre résultat attendu.
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 07-03-018
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