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Traitement par Increlex des enfants atteints de maladie hépatique chronique et de petite taille

9 avril 2026 mis à jour par: University of California, Los Angeles

Une conséquence majeure de la maladie hépatique chronique chez l'enfant est l'échec de la croissance. Cela s'explique par le fait qu'un produit chimique essentiel à la croissance appelé facteur de croissance est produit dans le foie. Le manque de réponse à l'hormone de croissance chez les personnes atteintes de maladie hépatique chronique se caractérise par des niveaux élevés d'hormone de croissance et de faibles niveaux de facteurs de croissance. Cette résistance à l'hormone de croissance se reflète dans divers facteurs, notamment la résistance à l'insuline et un faible apport nutritionnel. Malheureusement, la thérapie par hormone de croissance n'a aucun effet pour les enfants atteints de maladie hépatique. De plus, l'échec de la croissance normale ou la malnutrition aggrave encore la maladie hépatique chez les enfants, et la thérapie par hormone de croissance ne peut probablement pas inverser cela. Un manque de nutrition adéquate est associé à des hospitalisations et à des complications fréquentes. Une mauvaise croissance est un prédicteur de mauvais résultats après une transplantation hépatique. Ainsi, la prise en charge des enfants atteints de maladie hépatique reste un défi. Les enfants qui ont subi une transplantation hépatique orthotopique (OLT) réussie montrent une nette amélioration dans certains aspects de la croissance, y compris l'épaisseur du pli cutané, la circonférence du bras et la normalisation des niveaux de facteurs de croissance. Cependant, certaines études ont récemment rapporté que la croissance de 15 à 20 % des enfants reste médiocre même après une transplantation hépatique. Cela peut s'expliquer par des anomalies persistantes des facteurs de croissance après la transplantation.

Le facteur de croissance s'est révélé être un bon outil de pronostic pour les patients atteints de maladie hépatique chronique. Des études ont montré que les patients atteints de cirrhose hépatique et dont les niveaux de facteur de croissance étaient inférieurs aux valeurs normales présentaient des taux de survie à long terme plus faibles par rapport aux patients ayant des valeurs supérieures à la normale. Cela suggère que le facteur de croissance peut être un bon prédicteur de survie et un marqueur précoce d'une mauvaise fonction hépatique. Dans ce cas, une alimentation agressive peut modestement améliorer les niveaux de facteur de croissance, conduisant à une amélioration de la croissance, mais il est peu probable que les effets soient optimaux. Les chercheurs proposent que l'administration de facteur de croissance puisse avoir un effet positif conduisant à une meilleure croissance, qui est un prédicteur majeur de bons résultats. À ce jour, aucun rapport n'étudie l'utilisation du facteur de croissance chez les enfants atteints de maladie hépatique chronique. Cette étude propose d'examiner l'effet de la thérapie par facteur de croissance dans la maladie hépatique chronique de l'enfance.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • N'est pas applicable

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

Patients avant transplantation hépatique avec :

  • Maladie hépatique chronique
  • Petite taille (< 5 %)
  • Faible IGF-1 (< -1 DS pour l'âge)
  • Âge chronologique de 4 à 18 ans et âge osseux < 14 ans pour les garçons et < 12 ans pour les filles (pré-pubère)

Critères d'exclusion :

  • État post-transplantation
  • Signes de malignité
  • Diabète sucré
  • Participation à d'autres essais cliniques impliquant des produits expérimentaux
  • Traitement par hormone de croissance dans les 3 derniers mois
  • Grossesse
  • Anomalie significative dans les résultats cliniques
  • Hypoglycémie à l'inclusion
  • Allergie à l'alcool benzylique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Tous les patients seront traités avec des facteurs IGF-1
Les patients serviront de leur propre contrôle.
Le traitement par l'Increlex débutera à 40 microgrammes/kg/jour deux fois par jour. La dose sera augmentée de 20 mcg deux fois par jour toutes les deux semaines jusqu'à 100 mcg/kg/semaine.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La vitesse de croissance est le critère d'évaluation principal. Amélioration du SDS de taille
Délai: Un an de thérapie
L'amélioration de la vitesse de croissance avec des scores d'écart-type de taille (SDS) améliorés est le résultat principal attendu.
Un an de thérapie

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
IMC amélioré
Délai: 12 mois
Un indice de masse corporelle amélioré est un résultat secondaire attendu de cette étude.
12 mois
Amélioration de la qualité de vie
Délai: 12 mois
Une amélioration de la qualité de vie, évaluée par les formulaires de l'Inventaire de la Qualité de Vie Pédiatrique, est un autre résultat attendu.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mars 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2011

Première publication (Estimé)

14 mars 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 avril 2026

Dernière vérification

1 juillet 2016

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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