- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01314508
Increlex-hoidon vaikutus kroonisesta maksasairaudesta ja lyhyestä kasvusta kärsivillä lapsilla
Increlex-hoidon käyttö kroonisesta maksasairaudesta ja lyhyestä kasvusta kärsivillä lapsilla
Kroonisen maksasairauden merkittävä seuraus lapsuudessa on kasvuhäiriö. Tämä johtuu siitä, että kasvulle välttämätöntä kemikaalia, jota kutsutaan kasvutekijäksi, syntyy maksassa. Kroonista maksasairautta sairastavilla ihmisillä kasvuhormoniin liittyvä vastepuute ilmenee korkeina kasvuhormonitasoina ja alhaisina kasvutekijätasoina. Tämä kasvuhormoniresistenssi heijastuu monissa tekijöissä, kuten insuliiniresistenssissä ja alhaisessa ravinnon saannissa. Valitettavasti kasvuhormoniterapialla ei ole vaikutusta maksasairautta sairastavilla lapsilla. Lisäksi normaalin kasvun epäonnistuminen tai aliravitsemus pahentavat maksasairautta lapsilla, eikä kasvuhormoniterapia todennäköisesti kumoa tätä. Asianmukaisen ravitsemuksen puute liittyy sairaalahoitoihin ja useisiin komplikaatioihin. Heikko kasvu on ennustetekijä huonoille tuloksille maksansiirron jälkeen. Siten maksasairautta sairastavien lasten hoito on edelleen haaste. Onnistuneen ortotooppisen maksansiirron (OLT) saaneet lapset osoittavat huomattavaa parantumista joissakin kasvun osa-alueissa, kuten ihonpoimun paksuudessa, keskivartaloympäryksessä ja kasvutekijätasojen normalisoitumisessa. Jotkut tutkimukset ovat kuitenkin äskettäin raportoineet, että 15–20 %:n lasten kasvu pysyy heikkona jopa maksansiirron jälkeen. Tämä voidaan selittää kasvutekijöiden pysyvyillä poikkeavuuksilla siirron jälkeen.
Kasvutekijä havaittiin hyväksi ennustetyökaluksi kroonista maksasairautta sairastavilla potilailla. Tutkimukset osoittivat, että maksakirroosipotilailla, joilla kasvutekijätasot olivat normaaliarvojen alapuolella, oli alhaisemmat pitkän aikavälin selviytymisprosentit verrattuna potilaisiin, joilla tasot olivat normaaliarvojen yläpuolella. Tämä viittaa siihen, että kasvutekijä voi olla hyvä ennustetekijä selviytymiselle ja varhainen merkki heikosta maksatoiminnasta. Tässä tapauksessa aggressiivinen ruokinta voi kohtuudella parantaa kasvutekijätasoja johtaen parantuneeseen kasvuun, mutta on epätodennäköistä, että vaikutukset ovat optimaalisia. Tutkijat esittävät, että kasvutekijän antamisella voi olla positiivinen vaikutus, joka johtaa parempaan kasvuun, mikä on merkittävä ennustetekijä hyville tuloksille. Tähän mennessä ei ole raportteja kasvutekijän käytöstä kroonista maksasairautta sairastavilla lapsilla. Tämä tutkimus ehdottaa kasvutekijäterapian vaikutuksen tutkimista lapsuusiän kroonisessa maksasairaudessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Ennen maksansiirtoa olevat potilaat, joilla on:
- Krooninen maksasairaus
- Lyhytkasvuisuus (< 5%)
- Matala IGF-1 (<-1SDS ikään nähden)
- Kronologinen ikä 4-18 vuotta ja luuikä < 14 pojilla ja < 12 tytöillä (esimurrosiässä)
Poissulkemiskriteerit:
- Transplantointi jo suoritettu
- Maligniteetin merkkejä
- Diabetes mellitus
- Osallistuminen muihin tutkittavia tuotteita sisältäviin kliinisiin tutkimuksiin
- Kasvuhormonihoidon saanti 3 kuukauden sisällä
- Raskaus
- Merkittävä poikkeavuus kliinisissä tuloksissa
- Hypoglykemia alkuarvoissa
- Allergia bentsyylialkoholille
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Kaikkia potilaita hoidetaan IGF-1-tekijöillä
Potilaat toimivat omina kontrolliryhminään.
|
Increlex-hoito aloitetaan annoksella 40 mikrogrammaa/kg/vrk kahdesti päivässä.
Annosta korotetaan 20 mikrogrammaa kahdesti päivässä joka toinen viikko enintään 100 mikrogrammaan/kg/viikko. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvunopeus on ensisijainen tulostekijä. Parantunut pituus-SDS
Aikaikkuna: Vuoden hoitojakso
|
Parantunut kasvunopeus parantuneilla pituuden standardipoikkeamapisteillä (SDS) on ensisijainen odotettu tulos.
|
Vuoden hoitojakso
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parannettu BMI
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Parantunut painoindeksi on tämän tutkimuksen toissijainen odotettu tulos.
|
12 kuukautta
|
|
Parantunut elämänlaatu
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Parantunut elämänlaatu, jota mitataan Pediatric Quality of Life Inventory -lomakkeilla, on toinen odotettu tulos.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 07-03-018
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .