Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Increlex-hoidon vaikutus kroonisesta maksasairaudesta ja lyhyestä kasvusta kärsivillä lapsilla

torstai 9. huhtikuuta 2026 päivittänyt: University of California, Los Angeles

Increlex-hoidon käyttö kroonisesta maksasairaudesta ja lyhyestä kasvusta kärsivillä lapsilla

Kroonisen maksasairauden merkittävä seuraus lapsuudessa on kasvuhäiriö. Tämä johtuu siitä, että kasvulle välttämätöntä kemikaalia, jota kutsutaan kasvutekijäksi, syntyy maksassa. Kroonista maksasairautta sairastavilla ihmisillä kasvuhormoniin liittyvä vastepuute ilmenee korkeina kasvuhormonitasoina ja alhaisina kasvutekijätasoina. Tämä kasvuhormoniresistenssi heijastuu monissa tekijöissä, kuten insuliiniresistenssissä ja alhaisessa ravinnon saannissa. Valitettavasti kasvuhormoniterapialla ei ole vaikutusta maksasairautta sairastavilla lapsilla. Lisäksi normaalin kasvun epäonnistuminen tai aliravitsemus pahentavat maksasairautta lapsilla, eikä kasvuhormoniterapia todennäköisesti kumoa tätä. Asianmukaisen ravitsemuksen puute liittyy sairaalahoitoihin ja useisiin komplikaatioihin. Heikko kasvu on ennustetekijä huonoille tuloksille maksansiirron jälkeen. Siten maksasairautta sairastavien lasten hoito on edelleen haaste. Onnistuneen ortotooppisen maksansiirron (OLT) saaneet lapset osoittavat huomattavaa parantumista joissakin kasvun osa-alueissa, kuten ihonpoimun paksuudessa, keskivartaloympäryksessä ja kasvutekijätasojen normalisoitumisessa. Jotkut tutkimukset ovat kuitenkin äskettäin raportoineet, että 15–20 %:n lasten kasvu pysyy heikkona jopa maksansiirron jälkeen. Tämä voidaan selittää kasvutekijöiden pysyvyillä poikkeavuuksilla siirron jälkeen.

Kasvutekijä havaittiin hyväksi ennustetyökaluksi kroonista maksasairautta sairastavilla potilailla. Tutkimukset osoittivat, että maksakirroosipotilailla, joilla kasvutekijätasot olivat normaaliarvojen alapuolella, oli alhaisemmat pitkän aikavälin selviytymisprosentit verrattuna potilaisiin, joilla tasot olivat normaaliarvojen yläpuolella. Tämä viittaa siihen, että kasvutekijä voi olla hyvä ennustetekijä selviytymiselle ja varhainen merkki heikosta maksatoiminnasta. Tässä tapauksessa aggressiivinen ruokinta voi kohtuudella parantaa kasvutekijätasoja johtaen parantuneeseen kasvuun, mutta on epätodennäköistä, että vaikutukset ovat optimaalisia. Tutkijat esittävät, että kasvutekijän antamisella voi olla positiivinen vaikutus, joka johtaa parempaan kasvuun, mikä on merkittävä ennustetekijä hyville tuloksille. Tähän mennessä ei ole raportteja kasvutekijän käytöstä kroonista maksasairautta sairastavilla lapsilla. Tämä tutkimus ehdottaa kasvutekijäterapian vaikutuksen tutkimista lapsuusiän kroonisessa maksasairaudessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Ennen maksansiirtoa olevat potilaat, joilla on:

  • Krooninen maksasairaus
  • Lyhytkasvuisuus (< 5%)
  • Matala IGF-1 (<-1SDS ikään nähden)
  • Kronologinen ikä 4-18 vuotta ja luuikä < 14 pojilla ja < 12 tytöillä (esimurrosiässä)

Poissulkemiskriteerit:

  • Transplantointi jo suoritettu
  • Maligniteetin merkkejä
  • Diabetes mellitus
  • Osallistuminen muihin tutkittavia tuotteita sisältäviin kliinisiin tutkimuksiin
  • Kasvuhormonihoidon saanti 3 kuukauden sisällä
  • Raskaus
  • Merkittävä poikkeavuus kliinisissä tuloksissa
  • Hypoglykemia alkuarvoissa
  • Allergia bentsyylialkoholille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Kaikkia potilaita hoidetaan IGF-1-tekijöillä
Potilaat toimivat omina kontrolliryhminään.
Increlex-hoito aloitetaan annoksella 40 mikrogrammaa/kg/vrk kahdesti päivässä.
Annosta korotetaan 20 mikrogrammaa kahdesti päivässä joka toinen viikko enintään 100 mikrogrammaan/kg/viikko.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvunopeus on ensisijainen tulostekijä. Parantunut pituus-SDS
Aikaikkuna: Vuoden hoitojakso
Parantunut kasvunopeus parantuneilla pituuden standardipoikkeamapisteillä (SDS) on ensisijainen odotettu tulos.
Vuoden hoitojakso

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Parannettu BMI
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Parantunut painoindeksi on tämän tutkimuksen toissijainen odotettu tulos.
12 kuukautta
Parantunut elämänlaatu
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Parantunut elämänlaatu, jota mitataan Pediatric Quality of Life Inventory -lomakkeilla, on toinen odotettu tulos.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 14. maaliskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa