- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01314508
Tratamiento con Increlex de niños con enfermedad hepática crónica y talla baja
Tratamiento con Increlex de niños con enfermedad hepática crónica y baja estatura
Una consecuencia importante de la enfermedad hepática crónica en la infancia es el retraso del crecimiento. Esto se debe a que un químico esencial para el crecimiento llamado factor de crecimiento se produce en el hígado. La falta de respuesta a la hormona del crecimiento en personas con enfermedad hepática crónica se caracteriza por niveles altos de hormona del crecimiento y niveles bajos de factores de crecimiento. Esta resistencia a la hormona del crecimiento se refleja en una variedad de factores, incluida la resistencia a la insulina y la baja ingesta nutricional. Desafortunadamente, la terapia con hormona del crecimiento no tiene efecto para los niños con enfermedad hepática. Además, el fracaso del crecimiento normal o la desnutrición empeoran aún más la enfermedad hepática en los niños, y es poco probable que la terapia con hormona del crecimiento revierta esto. La falta de una nutrición adecuada se asocia con hospitalizaciones y complicaciones frecuentes. El crecimiento deficiente es un predictor de malos resultados después del trasplante de hígado. Por lo tanto, el manejo de los niños con enfermedad hepática sigue siendo un desafío. Los niños que tienen trasplantes hepáticos ortotópicos exitosos (OLT) muestran una gran mejora en algunos aspectos del crecimiento, incluido el grosor del pliegue cutáneo, la circunferencia del brazo medio y la normalización de los niveles de factor de crecimiento. Sin embargo, algunos estudios han informado recientemente que el crecimiento del 15-20% de los niños sigue siendo deficiente incluso después de un trasplante de hígado. Esto puede explicarse por anomalías persistentes en los factores de crecimiento después del trasplante.
Se descubrió que el factor de crecimiento era una buena herramienta para el pronóstico en pacientes con enfermedad hepática crónica. Los estudios mostraron que los pacientes con cirrosis hepática y niveles de factor de crecimiento por debajo de los valores normales mostraron tasas de supervivencia a largo plazo más bajas en comparación con los pacientes que tenían valores por encima de lo normal. Esto sugiere que el factor de crecimiento puede ser un buen predictor de supervivencia y un marcador temprano de mala función hepática. En este caso, la alimentación agresiva puede mejorar modestamente los niveles de factor de crecimiento, lo que lleva a un mejor crecimiento, pero es poco probable que los efectos sean óptimos. Los investigadores proponen que la administración de factor de crecimiento puede tener un efecto positivo que conduzca a un mejor crecimiento, que es un predictor importante de un buen resultado. Hasta la fecha, no hay informes que estudien el uso del factor de crecimiento en niños con enfermedad hepática crónica. Este estudio propone examinar el efecto de la terapia con factor de crecimiento en la enfermedad hepática crónica infantil.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes pre-trasplante hepático con:
- Enfermedad hepática crónica
- Baja estatura (< 5%)
- IGF-1 bajo (<-1SDS para la edad)
- Edad cronológica 4-18 y edad ósea < 14 para niños y < 12 para niñas (pre-púber)
Criterios de exclusión:
- Estado post-trasplante
- Evidencia de malignidad
- Diabetes mellitus
- Participación en otros ensayos clínicos con productos en investigación
- Tratamiento con hormona del crecimiento en los últimos 3 meses
- Embarazo
- Alteración significativa en los resultados clínicos
- Hipoglucémico en la línea de base
- Alérgico al alcohol bencílico
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Todos los pacientes serán tratados con factores IGF-1
Los pacientes actuarán como su propio control.
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La terapia con Increlex comenzará con 40 microgramos/kg/día dos veces al día.
La dosis se aumentará en 20 mcg dos veces al día cada dos semanas hasta alcanzar 100 mcg/kg/semana.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La velocidad de crecimiento es el resultado primario. Mejora de la SDS de talla
Periodo de tiempo: Un año de terapia
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El resultado principal esperado es una velocidad de crecimiento mejorada con puntuaciones de desviación estándar de altura (SDS) mejoradas.
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Un año de terapia
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Índice de Masa Corporal mejorado
Periodo de tiempo: 12 meses
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Un índice de masa corporal mejorado es un resultado secundario esperado de este estudio.
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12 meses
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Mejora de la calidad de vida
Periodo de tiempo: 12 meses
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Una mejor calidad de vida según lo evaluado por los formularios del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica es otro resultado esperado.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 07-03-018
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