MELAS症候群における一酸化窒素産生
MELAS症候群患者におけるアルギニンフラックスと一酸化窒素産生、およびアルギニンとシトルリンの補給の効果
序章
ベイラー医科大学とテキサス小児病院は、臨床研究のために MELAS 症候群の患者を募集しています。 MELAS 症候群はミトコンドリア病です。この病気の患者は筋力が低下しており、血液が脳のさまざまな部分に正常に流れない脳卒中を発症することがよくあります。 これらの脳卒中は、正常な血管機能にとって重要な天然化合物である一酸化窒素の産生の減少が原因である可能性があると考えられています. 一酸化窒素は、私たちの体内に通常存在するアルギニンとシトルリンから作られます。
この研究の目的は何ですか？ この研究の目的は、MELAS患者の一酸化窒素を測定し、アルギニンまたはシトルリンを与えると一酸化窒素の形成が増加するかどうかを確認することです. 一酸化窒素は、脳卒中の予防に役立つと考えられています。 したがって、アルギニンおよび/またはシトルリンが一酸化窒素の形成を増加させることが示されている場合、それらはMELAS症候群患者の脳卒中を予防または治療するために使用できます.
調査の概要
詳細な説明
研究には何が含まれますか? MELAS 症候群の個人は、テキサス小児病院の総合臨床研究センター (GCRC) に 2 回入院します。 彼らは毎回5日間滞在し、その間は特別な食事が提供されます。 一酸化窒素の生成は、細いチューブを静脈に挿入し（IV カテーテル）、採血し、無害な安定同位体を注入する安定同位体注入技術によって測定されます。 安定同位体は、正確に測定できる通常の化合物の形態です。 それらは放射性ではなく、それらを与えることによる既知のリスクはありません。彼らはすでに少量であなたの体の一部です.
最初の入院中に一酸化窒素レベルが測定され、次にアルギニン補給が48時間提供され、その後一酸化窒素レベルがアルギニン補給の効果を決定するために再測定されます. 2回目の入院中に、シトルリン補給の効果が測定されます.
誰が研究に参加できますか? MELAS 症候群の影響を受け、その状態を引き起こす DNA 変化 (3243 A>G 変異) を持っている大人または子供が参加できます。 MELAS疾患のない成人は、対照被験者として参加するために募集されます。
より多くの情報を得るには？ 参加または詳細情報の取得に関心のある被験者は、Eメールでアイマン・エル・ハッタブ博士に連絡できます: elhattab@bcm.edu, オフィスの電話: 832-822-4289、携帯電話: 646-660-5666、またはポケットベル: 832-824-7243 (5523)。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 3歳から65歳までの年齢
- MELAS症候群の臨床診断
- m.3243A>G変異を保有
除外基準:
- -研究手順を受ける能力を妨げる急性または慢性疾患または身体障害を持っている
- 妊娠中
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：アルギニン補給
経口 L-アルギニン補給は、1 日あたり M2 あたり 10 グラムの用量で 48 時間、MELAS の被験者に投与されます。
アルギニンは4時間ごとに投与されます。
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アルギニンまたはシトルリンは、4 時間ごとに分けて、1 日あたり体表面積 1 平方メートルあたり 10 グラムの用量で経口投与されます。
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アクティブコンパレータ：シトルリン補給
経口 L-シトルリン補給は、1 日あたり M2 あたり 10 グラムの用量で 48 時間、MELAS の被験者に投与されます。
シトルリンは4時間ごとに投与されます
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アルギニンまたはシトルリンは、4 時間ごとに分けて、1 日あたり体表面積 1 平方メートルあたり 10 グラムの用量で経口投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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一酸化窒素産生の変化
時間枠：一酸化窒素産生は、補給前およびアルギニンまたはシトルリン補給の48時間後にベースラインで測定されます
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一酸化窒素産生は、補給前およびアルギニンまたはシトルリン補給の48時間後にベースラインで測定されます
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Fernando Scaglia, M.D.、Baylor College of Medicine
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。