Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stikstofoxideproductie bij het MELAS-syndroom

1 april 2016 bijgewerkt door: Fernando Scaglia, Baylor College of Medicine

Productie van arginineflux en stikstofmonoxide bij patiënten met het MELAS-syndroom en het effect van arginine- en citrulline-suppletie

Invoering

Baylor College of Medicine en Texas Children's Hospital werven personen met het MELAS-syndroom aan voor een klinische studie. MELAS-syndroom is een mitochondriale ziekte; patiënten met deze ziekte hebben spierzwakte en krijgen vaak herseninfarcten, waarbij het bloed niet normaal naar verschillende delen van de hersenen stroomt. Er wordt aangenomen dat deze beroertes te wijten kunnen zijn aan een verminderde productie van stikstofmonoxide, een natuurlijk voorkomende verbinding die belangrijk is voor de normale werking van bloedvaten. Stikstofmonoxide wordt gemaakt van arginine en citrulline die normaal in ons lichaam worden aangetroffen.

Wat is het doel van deze studie? Het doel van deze studie is om stikstofmonoxide te meten bij personen met MELAS en te kijken of het geven van arginine of citrulline de vorming van stikstofmonoxide zal verhogen. Stikstofmonoxide wordt verondersteld nuttig te zijn bij het voorkomen van beroertes. Als wordt aangetoond dat arginine en/of citrulline de vorming van stikstofmonoxide verhogen, kunnen ze daarom worden gebruikt om beroertes bij patiënten met het MELAS-syndroom te voorkomen of te behandelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Wat houdt de studie in? Personen met het MELAS-syndroom zullen twee keer worden opgenomen in het General Clinical Research Center (GCRC) in het Texas Children's Hospital. Ze blijven telkens vijf dagen, waarbij ze een speciaal dieet krijgen. De productie van stikstofmonoxide zal worden gemeten door middel van infusietechniek met stabiele isotopen, waarbij kleine buisjes in aderen worden geplaatst (IV-katheter), bloed wordt afgenomen en een onschadelijke stabiele isotoop wordt geïnjecteerd. Stabiele isotopen zijn vormen van normale verbindingen die nauwkeurig kunnen worden gemeten. Ze zijn niet radioactief en er zijn geen risico's bekend bij het toedienen ervan; ze maken al in kleine hoeveelheden deel uit van je lichaam.

Tijdens de eerste opname wordt de stikstofmonoxidespiegel gemeten, daarna wordt gedurende 48 uur argininesuppletie gegeven, waarna de stikstofmonoxidespiegels opnieuw worden gemeten om het effect van de argininesuppletie te bepalen. Bij de tweede opname wordt het effect van citrullinesuppletie gemeten.

Wie kan deelnemen aan het onderzoek? Volwassenen of kinderen met het MELAS-syndroom die drager zijn van de DNA-verandering die de aandoening veroorzaakt (3243 A>G-mutatie) kunnen deelnemen. Volwassenen zonder MELAS-ziekte zullen worden aangeworven om deel te nemen als controlepersonen.

Hoe meer informatie krijgen? Onderwerpen die geïnteresseerd zijn in deelname of voor meer informatie kunnen contact opnemen met Dr. Ayman El-Hattab via e-mail: elhattab@bcm.edu, kantoortelefoon: 832-822-4289, mobiele telefoon: 646-660-5666 of semafoon: 832-824-7243 (5523).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd van 3 - 65 jaar
  2. Klinische diagnose van het MELAS-syndroom
  3. Dragend de m.3243A>G-mutatie

Uitsluitingscriteria:

  1. Een acute of chronische ziekte of lichamelijke handicap hebben die het vermogen om de studieprocedures te ondergaan belemmert
  2. Zwanger zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: arginine suppletie
Aan proefpersonen met MELAS wordt gedurende 48 uur orale L-arginine-suppletie toegediend in een dosering van 10 gram per M2 per dag. Arginine wordt om de 4 uur gegeven.
Voedingssupplement: Arginine- en citrullinesupplementen
Arginine of citrulline wordt oraal toegediend in een dosis van 10 gram per vierkante meter lichaamsoppervlak per dag, verdeeld om de 4 uur.
Actieve vergelijker: suppletie met citrulline
Orale suppletie met L-citrulline zal gedurende 48 uur worden toegediend aan proefpersonen met MELAS in een dosering van 10 gram per M2 per dag. Citrulline wordt om de 4 uur gegeven
Voedingssupplement: Arginine- en citrullinesupplementen
Arginine of citrulline wordt oraal toegediend in een dosis van 10 gram per vierkante meter lichaamsoppervlak per dag, verdeeld om de 4 uur.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in de productie van stikstofmonoxide
Tijdsspanne: De productie van stikstofmonoxide wordt gemeten bij baseline vóór suppletie en na 48 uur arginine- of citrulline-suppletie
De productie van stikstofmonoxide wordt gemeten bij baseline vóór suppletie en na 48 uur arginine- of citrulline-suppletie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Fernando Scaglia, M.D., Baylor College of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 april 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 april 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

20 april 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

5 april 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2016

Laatst geverifieerd

1 april 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H-24783

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Ja, de gegevens zijn beschikbaar gesteld aan

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren