Produção de óxido nítrico na síndrome MELAS
Fluxo de Arginina e Produção de Óxido Nítrico em Pacientes com Síndrome de MELAS e o Efeito da Suplementação de Arginina e Citrulina
Introdução
O Baylor College of Medicine e o Texas Children's Hospital estão recrutando indivíduos com síndrome MELAS para um estudo clínico. A síndrome MELAS é uma doença mitocondrial; os pacientes com esta doença têm fraqueza muscular e freqüentemente desenvolvem derrames cerebrais, nos quais o sangue não flui normalmente para diferentes partes do cérebro. Acredita-se que esses derrames possam ser devidos à diminuição da produção de óxido nítrico, um composto natural importante para o funcionamento normal dos vasos sanguíneos. O óxido nítrico é feito de arginina e citrulina que são normalmente encontrados em nossos corpos.
Qual é o propósito deste estudo? O objetivo deste estudo é medir o óxido nítrico em indivíduos com MELAS e ver se dar arginina ou citrulina aumentará a formação de óxido nítrico. Acredita-se que o óxido nítrico seja útil na prevenção de derrames. Portanto, se for demonstrado que a arginina e/ou a citrulina aumentam a formação de óxido nítrico, elas podem ser usadas para prevenir ou tratar os acidentes vasculares cerebrais em pacientes com síndrome MELAS.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O que o estudo envolve? Indivíduos com síndrome MELAS serão internados duas vezes no Centro de Pesquisa Clínica Geral (GCRC) no Texas Children's Hospital. Cada vez eles ficarão por cinco dias, durante os quais uma dieta especial será fornecida. A produção de óxido nítrico será medida pela técnica de infusão de isótopos estáveis que envolve a colocação de pequenos tubos nas veias (cateter IV), coleta de sangue e injeção de um isótopo estável inofensivo. Isótopos estáveis são formas de compostos normais que podem ser medidos com precisão. Eles não são radioativos e não há riscos conhecidos em administrá-los; eles já fazem parte do seu corpo em pequenas quantidades.
Durante a primeira admissão, os níveis de óxido nítrico serão medidos, então a suplementação de arginina será fornecida por 48 horas, após o que os níveis de óxido nítrico serão medidos novamente para determinar o efeito da suplementação de arginina. Durante a segunda admissão, o efeito da suplementação de citrulina será medido.
Quem pode participar do estudo? Adultos ou crianças afetados pela síndrome MELAS e portadores da alteração de DNA que causa a condição (mutação 3243 A>G) podem participar. Adultos sem doença MELAS serão recrutados para participar como sujeitos de controle.
Como obter mais informações? Os interessados em participar ou obter mais informações podem entrar em contato com o Dr. Ayman El-Hattab no e-mail: elhattab@bcm.edu, telefone do escritório: 832-822-4289, telefone celular: 646-660-5666 ou pager: 832-824-7243 (5523).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade de 3 a 65 anos
- Diagnóstico clínico da síndrome MELAS
- Carregando a mutação m.3243A>G
Critério de exclusão:
- Ter doença aguda ou crônica ou deficiência física que interfira na capacidade de se submeter aos procedimentos do estudo
- Estar grávida
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: suplementação de arginina
A suplementação oral de L-arginina será administrada a indivíduos com MELAS por 48 horas na dose de 10 gramas por M2 por dia.
A arginina será administrada a cada 4 horas.
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Arginina ou citrulina serão administrados por via oral na dose de 10 gramas por metro quadrado de superfície corporal por dia dividido a cada 4 horas.
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Comparador Ativo: suplementação de citrulina
A suplementação oral de L-citrulina será administrada a indivíduos com MELAS por 48 horas na dose de 10 gramas por M2 por dia.
Citrulina será dada a cada 4 horas
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Arginina ou citrulina serão administrados por via oral na dose de 10 gramas por metro quadrado de superfície corporal por dia dividido a cada 4 horas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança na produção de óxido nítrico
Prazo: A produção de óxido nítrico será medida no início antes da suplementação e após 48 horas de suplementação de arginina ou citrulina
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A produção de óxido nítrico será medida no início antes da suplementação e após 48 horas de suplementação de arginina ou citrulina
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Fernando Scaglia, M.D., Baylor College of Medicine
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças cardiovasculares
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- Distúrbios Cerebrovasculares
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- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doença
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- Doenças Neuromusculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Encefalomiopatias Mitocondriais
- Miopatias Mitocondriais
- Síndrome
- Síndrome MELAS
Outros números de identificação do estudo
- H-24783
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
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