Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nitrogenoksidproduksjon ved MELAS-syndrom

1. april 2016 oppdatert av: Fernando Scaglia, Baylor College of Medicine

Argininfluks og nitrogenoksidproduksjon hos pasienter med MELAS-syndrom og effekten av arginin- og sitrullintilskudd

Introduksjon

Baylor College of Medicine og Texas Children's Hospital rekrutterer personer med MELAS-syndrom til en klinisk studie. MELAS syndrom er en mitokondriell sykdom; pasienter med denne sykdommen har muskelsvakhet og utvikler ofte hjerneslag, hvor blodet ikke strømmer normalt til ulike deler av hjernen. Det antas at disse slagene kan skyldes redusert produksjon av nitrogenoksid, en naturlig forekommende forbindelse som er viktig for normal blodkarfunksjon. Nitrogenoksid er laget av arginin og citrullin som vanligvis finnes i kroppen vår.

Hva er hensikten med denne studien? Hensikten med denne studien er å måle nitrogenoksid hos individer med MELAS og se om det å gi arginin eller citrullin vil øke dannelsen av nitrogenoksid. Nitrogenoksid antas å være nyttig for å forhindre slag. Derfor, hvis arginin og/eller citrullin viser seg å øke dannelsen av nitrogenoksid, kan de brukes til å forebygge eller behandle slag hos pasienter med MELAS-syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hva innebærer studiet? Personer med MELAS-syndrom vil bli innlagt to ganger på General Clinical Research Center (GCRC) ved Texas Children's Hospital. Hver gang vil de bli i fem dager, hvor en spesiell diett vil bli gitt. Nitrogenoksidproduksjonen vil bli målt ved infusjonsteknikk for stabile isotoper som involverer plassering av små rør i vener (IV-kateter), blodprøvetaking og injeksjon av en ufarlig stabil isotop. Stabile isotoper er former for normale forbindelser som kan måles nøyaktig. De er ikke radioaktive og det er ingen kjente risikoer ved å gi dem; de er allerede en del av kroppen din i små mengder.

Under den første innleggelsen vil nitrogenoksidnivået bli målt, deretter gis arginintilskudd i 48 timer, hvoretter nitrogenoksidnivået vil bli målt på nytt for å bestemme effekten av arginintilskudd. Ved andre innleggelse vil effekten av citrullintilskudd måles.

Hvem kan delta i studien? Voksne eller barn som er rammet av MELAS-syndrom og bærer på DNA-endringen som forårsaker tilstanden (3243 A>G-mutasjon) kan delta. Voksne uten MELAS-sykdom vil bli rekruttert til å delta som kontrollpersoner.

Hvordan få mer informasjon? Emner som er interessert i å delta eller få mer informasjon kan kontakte Dr. Ayman El-Hattab på e-post: elhattab@bcm.edu, kontortelefon: 832-822-4289, mobiltelefon: 646-660-5666, eller personsøker: 832-824-7243 (5523).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder fra 3 - 65 år
  2. Klinisk diagnose av MELAS syndrom
  3. Bærer m.3243A>G-mutasjonen

Ekskluderingskriterier:

  1. Å ha akutt eller kronisk sykdom eller fysisk funksjonshemming som vil forstyrre evnen til å gjennomgå studieprosedyrene
  2. Å være gravid

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: arginintilskudd
Oralt L-arginin-tilskudd vil bli administrert til personer med MELAS i 48 timer i en dose på 10 gram per M2 per dag. Arginin vil bli gitt hver 4. time.
Kosttilskudd: Arginin og citrullin tilskudd
Arginin eller citrullin vil bli gitt oralt i doser på 10 gram per kvadratmeter kroppsoverflate per dag fordelt hver 4. time.
Aktiv komparator: citrullintilskudd
Oralt tilskudd av L-citrullin vil bli administrert til personer med MELAS i 48 timer i en dose på 10 gram per M2 per dag. Citrullin vil bli gitt hver 4. time
Kosttilskudd: Arginin og citrullin tilskudd
Arginin eller citrullin vil bli gitt oralt i doser på 10 gram per kvadratmeter kroppsoverflate per dag fordelt hver 4. time.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i produksjonen av nitrogenoksid
Tidsramme: Nitrogenoksidproduksjonen vil bli målt ved baseline før tilskudd og etter 48 timer med arginin- eller citrullintilskudd
Nitrogenoksidproduksjonen vil bli målt ved baseline før tilskudd og etter 48 timer med arginin- eller citrullintilskudd

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Fernando Scaglia, M.D., Baylor College of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2011

Først lagt ut (Anslag)

20. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. april 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2016

Sist bekreftet

1. april 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H-24783

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Ja, dataene er gjort tilgjengelig for

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på MELAS syndrom

Kliniske studier på Arginin og citrullin tilskudd

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Brazil

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere