Producción de óxido nítrico en el síndrome MELAS
Flujo de arginina y producción de óxido nítrico en pacientes con síndrome MELAS y el efecto de la suplementación con arginina y citrulina
Introducción
Baylor College of Medicine y Texas Children's Hospital están reclutando personas con síndrome MELAS para un estudio clínico. El síndrome MELAS es una enfermedad mitocondrial; los pacientes con esta enfermedad tienen debilidad muscular y, a menudo, desarrollan accidentes cerebrovasculares, en los que la sangre no fluye normalmente a las diferentes partes del cerebro. Se cree que estos accidentes cerebrovasculares podrían deberse a la disminución de la producción de óxido nítrico, un compuesto natural importante para el funcionamiento normal de los vasos sanguíneos. El óxido nítrico está hecho de arginina y citrulina que normalmente se encuentran en nuestro cuerpo.
cual es el proposito de este estudio? El propósito de este estudio es medir el óxido nítrico en personas con MELAS y ver si la administración de arginina o citrulina aumenta la formación de óxido nítrico. Se cree que el óxido nítrico es útil para prevenir accidentes cerebrovasculares. Por lo tanto, si se demuestra que la arginina y/o la citrulina aumentan la formación de óxido nítrico, podrían usarse para prevenir o tratar los accidentes cerebrovasculares en pacientes con síndrome MELAS.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
¿Qué implica el estudio? Las personas con el síndrome MELAS serán admitidas dos veces en el Centro de Investigación Clínica General (GCRC) en el Texas Children's Hospital. Cada vez permanecerán durante cinco días, durante los cuales se les proporcionará una dieta especial. La producción de óxido nítrico se medirá mediante una técnica de infusión de isótopos estables que consiste en colocar pequeños tubos en las venas (catéter intravenoso), tomar muestras de sangre e inyectar un isótopo estable inofensivo. Los isótopos estables son formas de compuestos normales que se pueden medir con precisión. No son radiactivos y no existen riesgos conocidos al administrarlos; ya son parte de su cuerpo en pequeñas cantidades.
Durante la primera admisión, se medirán los niveles de óxido nítrico, luego se administrarán suplementos de arginina durante 48 horas, después de lo cual se volverán a medir los niveles de óxido nítrico para determinar el efecto de los suplementos de arginina. Durante la segunda admisión, se medirá el efecto de la suplementación con citrulina.
¿Quién puede participar en el estudio? Pueden participar adultos o niños afectados por el síndrome MELAS y portadores del cambio en el ADN que provoca la afección (mutación 3243 A>G). Se reclutarán adultos sin enfermedad MELAS para participar como sujetos de control.
¿Cómo obtener más información? Los sujetos interesados en participar u obtener más información pueden comunicarse con el Dr. Ayman El-Hattab al correo electrónico: elhattab@bcm.edu, teléfono de oficina: 832-822-4289, celular: 646-660-5666, o localizador: 832-824-7243 (5523).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de 3 - 65 años
- Diagnóstico clínico del síndrome MELAS
- Portador de la mutación m.3243A>G
Criterio de exclusión:
- Tener una enfermedad aguda o crónica o una discapacidad física que interfiera con la capacidad de someterse a los procedimientos del estudio.
- Estar embarazada
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: suplementos de arginina
La suplementación oral con L-arginina se administrará a sujetos con MELAS durante 48 horas a una dosis de 10 gramos por M2 por día.
La arginina se administrará cada 4 horas.
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La arginina o la citrulina se administrarán por vía oral en dosis de 10 gramos por metro cuadrado de superficie corporal por día divididos cada 4 horas.
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Comparador activo: suplementos de citrulina
Se administrará suplemento oral de L-citrulina a sujetos con MELAS durante 48 horas a una dosis de 10 gramos por M2 por día.
La citrulina se administrará cada 4 horas.
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La arginina o la citrulina se administrarán por vía oral en dosis de 10 gramos por metro cuadrado de superficie corporal por día divididos cada 4 horas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la producción de óxido nítrico
Periodo de tiempo: La producción de óxido nítrico se medirá al inicio antes de la suplementación y después de 48 horas de suplementación con arginina o citrulina.
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La producción de óxido nítrico se medirá al inicio antes de la suplementación y después de 48 horas de suplementación con arginina o citrulina.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Fernando Scaglia, M.D., Baylor College of Medicine
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Encefalomiopatías mitocondriales
- Miopatías mitocondriales
- Síndrome
- Síndrome MELAS
Otros números de identificación del estudio
- H-24783
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Descripción del plan IPD
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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