Typpioksidin tuotanto MELAS-oireyhtymässä
Arginiinivirtauksen ja typpioksidin tuotanto potilailla, joilla on MELAS-oireyhtymä ja arginiinin ja sitrulliinin lisäyksen vaikutus
Johdanto
Baylor College of Medicine ja Texas Children's Hospital rekrytoivat MELAS-oireyhtymää sairastavia henkilöitä kliiniseen tutkimukseen. MELAS-oireyhtymä on mitokondriaalinen sairaus; tätä sairautta sairastavilla potilailla on lihasheikkoutta, ja heille kehittyy usein aivohalvauksia, joissa veri ei virtaa normaalisti aivojen eri osiin. Uskotaan, että nämä aivohalvaukset voivat johtua typpioksidin tuotannon vähenemisestä, luonnossa esiintyvästä yhdisteestä, joka on tärkeä verisuonten normaalille toiminnalle. Typpioksidi on valmistettu arginiinista ja sitrulliinista, joita tavallisesti esiintyy kehossamme.
Mikä on tämän tutkimuksen tarkoitus? Tämän tutkimuksen tarkoituksena on mitata typpioksidia MELAS-potilailla ja nähdä, lisääkö arginiinin tai sitrulliinin antaminen typpioksidin muodostumista. Typpioksidin uskotaan auttavan aivohalvausten ehkäisyssä. Siksi, jos arginiinin ja/tai sitrulliinin osoitetaan lisäävän typpioksidin muodostumista, niitä voidaan käyttää aivohalvausten ehkäisyyn tai hoitoon potilailla, joilla on MELAS-oireyhtymä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Mitä tutkimukseen kuuluu? MELAS-oireyhtymää sairastavat henkilöt otetaan kahdesti Teksasin lastensairaalan yleiseen kliiniseen tutkimuskeskukseen (GCRC). Joka kerta he viipyvät viisi päivää, joiden aikana tarjotaan erityisruokavalio. Typpioksidin tuotantoa mitataan stabiilien isotooppien infuusiotekniikalla, johon kuuluu pienten putkien sijoittaminen suoniin (IV-katetri), verinäytteiden ottaminen ja vaarattoman stabiilin isotoopin injektointi. Stabiilit isotoopit ovat normaaleja yhdisteitä, jotka voidaan mitata tarkasti. Ne eivät ole radioaktiivisia, eikä niiden antamiseen ole tunnettuja riskejä; ne ovat jo osa kehoasi pieninä määrinä.
Ensimmäisen vastaanoton aikana mitataan typpioksiditasot, sen jälkeen annetaan arginiinilisää 48 tunnin ajan, jonka jälkeen typpioksiditasot mitataan uudelleen arginiinilisän vaikutuksen määrittämiseksi. Toisen vastaanoton yhteydessä mitataan sitrulliinilisän vaikutus.
Kuka voi osallistua tutkimukseen? Osallistua voivat aikuiset tai lapset, joilla on MELAS-oireyhtymä ja joilla on tilan aiheuttava DNA-muutos (3243 A>G-mutaatio). Aikuiset, joilla ei ole MELAS-tautia, otetaan mukaan kontrollihenkilöiksi.
Kuinka saada lisätietoja? Osallistumisesta kiinnostuneet tai lisätiedot voivat ottaa yhteyttä tohtori Ayman El-Hattabiin sähköpostitse: elhattab@bcm.edu, toimistopuhelin: 832-822-4289, matkapuhelin: 646-660-5666 tai hakulaite: 832-824-7243 (5523).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 3-65 vuotta
- MELAS-oireyhtymän kliininen diagnoosi
- Mutaatio m.3243A>G
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on akuutti tai krooninen sairaus tai fyysinen vamma, joka haittaa kykyä käydä läpi tutkimustoimenpiteitä
- Raskaana oleminen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: arginiinilisä
Suun kautta annettavaa L-arginiinilisää annetaan MELAS-potilaille 48 tunnin ajan annoksella 10 grammaa per M2 päivässä.
Arginiinia annetaan 4 tunnin välein.
|
Arginiinia tai sitrulliinia annetaan suun kautta annoksena 10 grammaa kehon pinta-alan neliömetriä kohti päivässä jaettuna 4 tunnin välein.
|
|
Active Comparator: sitrulliinilisä
Suun kautta annettavaa L-sitrulliinilisää annetaan MELAS-potilaille 48 tunnin ajan annoksella 10 grammaa per M2 päivässä.
Citrulliinia annetaan 4 tunnin välein
|
Arginiinia tai sitrulliinia annetaan suun kautta annoksena 10 grammaa kehon pinta-alan neliömetriä kohti päivässä jaettuna 4 tunnin välein.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos typpioksidin tuotannossa
Aikaikkuna: Typpioksidin tuotanto mitataan lähtötasolla ennen lisäravintoa ja 48 tunnin arginiini- tai sitrulliinilisän jälkeen
|
Typpioksidin tuotanto mitataan lähtötasolla ennen lisäravintoa ja 48 tunnin arginiini- tai sitrulliinilisän jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Fernando Scaglia, M.D., Baylor College of Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Sairaus
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Mitokondrioiden sairaudet
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Mitokondriaaliset enkefalomyopatiat
- Mitokondriaaliset myopatiat
- Oireyhtymä
- MELAS-oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- H-24783
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .